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Studio sull’efficacia del Deflazacort nei pazienti adulti e pediatrici con distrofia muscolare congenita legata a LMNA

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What is this study about?

Lo studio clinico si concentra sul trattamento della distrofia muscolare congenita legata a LMNA, una malattia genetica che colpisce i muscoli, causando debolezza e problemi di movimento. Il farmaco utilizzato in questo studio รจ il Deflazacort, somministrato sotto forma di gocce orali. Il Deflazacort รจ un tipo di glucocorticoide, un farmaco che aiuta a ridurre l’infiammazione e a migliorare la forza muscolare.

Lo scopo dello studio รจ valutare l’efficacia del Deflazacort nel migliorare le condizioni cliniche dei pazienti adulti e pediatrici affetti da questa forma di distrofia muscolare. I partecipanti allo studio riceveranno una dose giornaliera di 0,9 mg/kg di Deflazacort e saranno monitorati nel tempo per osservare eventuali cambiamenti nei parametri clinici e nella secrezione di sostanze nel corpo, nota come secretoma.

Il corso dello studio prevede diverse fasi di osservazione e monitoraggio, con controlli periodici per valutare l’effetto del trattamento. I partecipanti saranno seguiti per un periodo massimo di 12 mesi, durante i quali verranno effettuati controlli regolari per monitorare i progressi e raccogliere dati sui risultati clinici. Questo aiuterร  a determinare se il Deflazacort รจ efficace nel trattamento della distrofia muscolare congenita legata a LMNA.

1 inizio del trattamento

All’inizio del trattamento, verrร  somministrato il farmaco Deflazacort sotto forma di gocce orali, sospensione. La dose sarร  di 0,9 mg per ogni chilogrammo di peso corporeo al giorno.

Il farmaco verrร  assunto per via orale, utilizzando la bocca come via di somministrazione.

2 monitoraggio iniziale

Durante il periodo iniziale, verranno effettuati controlli per valutare la capacitร  vitale forzata (FVC), che misura la quantitร  di aria che si puรฒ espirare con forza dopo un’inspirazione profonda.

Questi controlli aiuteranno a monitorare la risposta al trattamento e a garantire che le misurazioni siano riproducibili, con una variabilitร  inferiore al 15% tra due misurazioni ripetute.

3 valutazioni periodiche

Le valutazioni cliniche verranno effettuate a intervalli regolari per monitorare l’efficacia del trattamento. I tempi di valutazione sono indicati come T0, T6, T12, T15 e T18, dove T0 rappresenta l’inizio del trattamento e gli altri numeri rappresentano i mesi successivi.

Durante queste valutazioni, verranno esaminati i cambiamenti nei parametri clinici per determinare l’effetto del trattamento con Deflazacort.

4 fine del trattamento

Il trattamento รจ previsto per concludersi entro il 6 marzo 2025, salvo eventuali modifiche al piano di studio.

Al termine del trattamento, verranno effettuate valutazioni finali per determinare l’efficacia complessiva del farmaco e raccogliere dati per la ricerca.

Who Can Join the Study?

  • Essere pazienti che non hanno mai assunto corticosteroidi. I corticosteroidi sono farmaci che riducono l’infiammazione nel corpo.
  • Avere un’etร  compresa tra 3 e 40 anni.
  • Essere di sesso maschile o femminile.
  • Essere di origine caucasica.
  • Avere una diagnosi clinica e genetica di L-CMD o EDMD2, con inizio della malattia prima dei 5 anni. L-CMD e EDMD2 sono tipi di malattie genetiche.
  • Essere in grado di fornire misurazioni riproducibili della capacitร  vitale forzata (FVC). La FVC รจ un test che misura la quantitร  d’aria che si puรฒ espirare con forza dopo un respiro profondo. La variabilitร  tra due misurazioni ripetute di FVC deve essere inferiore al 15% al momento del reclutamento.
  • Firma del consenso informato da parte del paziente, se adulto, o dei genitori/tutore legale, se minorenne.

Who Cannot Join the Study?

  • Non possono partecipare persone che non hanno la diagnosi di laminopatie. Le laminopatie sono un gruppo di malattie genetiche rare che colpiscono i muscoli e altri tessuti del corpo.
  • Non possono partecipare persone che non possono assumere il farmaco Deflazacort. Il Deflazacort รจ un tipo di farmaco chiamato corticosteroide, usato per ridurre l’infiammazione nel corpo.
  • Non possono partecipare persone che non rientrano nella fascia di etร  specificata per lo studio.
  • Non possono partecipare persone che non sono in grado di seguire le istruzioni dello studio o che non possono partecipare a tutte le visite richieste.
  • Non possono partecipare persone che hanno altre condizioni mediche che potrebbero interferire con i risultati dello studio.

Where you can join this trial?

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Trial status

Paese Stato Inizio del reclutamento
Italia Italia
Non ancora reclutando
–

Trial locations

Farmaci indagati:

Deflazacort รจ un farmaco utilizzato per trattare condizioni che causano infiammazione e debolezza muscolare. In questo studio clinico, viene somministrato per valutare il suo effetto sui pazienti con distrofia muscolare congenita legata a LMNA. Il farmaco aiuta a ridurre l’infiammazione e puรฒ migliorare la forza muscolare e la mobilitร  nei pazienti affetti da questa condizione. L’obiettivo รจ vedere se il trattamento con Deflazacort puรฒ portare a un miglioramento clinico e identificare eventuali cambiamenti nei biomarcatori che potrebbero indicare un beneficio terapeutico.

Laminopatie โ€“ Le laminopatie sono un gruppo di malattie genetiche causate da mutazioni nei geni che codificano per le proteine della lamina nucleare. Queste proteine sono essenziali per la struttura e la funzione del nucleo cellulare. Le laminopatie possono manifestarsi con una varietร  di sintomi, tra cui debolezza muscolare, anomalie cardiache e problemi di crescita. La progressione della malattia varia a seconda del tipo specifico di laminopatia e delle mutazioni genetiche coinvolte. Alcune forme possono portare a una progressiva perdita di forza muscolare e a difficoltร  motorie. Altre possono influenzare il sistema cardiovascolare, causando aritmie o altre complicazioni cardiache.

Ultimo aggiornamento: 25.11.2025 05:25

Trial ID:
2024-519672-12-00
Protocol code:
TREAT LMNA
Trial Phase:
Esplorazione terapeutica (Fase II)

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