In breve
Gli studi clinici stanno valutando l'allopurinol sodico nei neonati con gravi lesioni cerebrali dopo complicazioni alla nascita e nei neonati con difetti cardiaci congeniti critici che necessitano di intervento chirurgico. Questi studi indagano se l'allopurinol sodico può migliorare risultati quali la sopravvivenza, le lesioni cerebrali alla risonanza magnetica e lo sviluppo neurocognitivo a lungo termine.
Punti chiave
- Gli studi clinici sull'allopurinol sodico sono in corso nei neonati con gravi lesioni cerebrali dopo complicazioni alla nascita e nei neonati con difetto cardiaco congenito critico che necessitano di chirurgia. Entrambi gli studi sono trial di fase 3, quindi testano il trattamento in gruppi più ampi. Un trial valuta morte e sviluppo neuro‑cognitivo a lungo termine a 2 anni di età. L'altro valuta lesioni cerebrali alla risonanza magnetica postoperatoria, impossibilità di completare la risonanza perché il neonato è troppo instabile, o morte. Entrambi i trial sono autorizzati e si concentrano su un trattamento precoce in popolazioni neonatali molto vulnerabili.
Panoramica degli studi sull'allopurinol sodico
Questi studi clinici stanno valutando allopurinol sodico nei neonati ad alto rischio di lesioni cerebrali. Gli studi indagano se un trattamento precoce può migliorare i risultati cerebrali a breve termine e lo sviluppo a lungo termine.
Studio sull'encefalopatia ipossico-ischemica
NCT03162653 è uno studio interventistico di fase 3 nei neonati con encefalopatia ipossico-ischemica, nota anche come HIE, che è una lesione cerebrale legata a bassa ossigenazione e scarsa perfusione al momento della nascita. Lo studio include neonati con asfissia e segni clinici precoci di HIE, e valuta l'allopurinol postnatale precoce rispetto al placebo, in aggiunta alle cure standard, inclusa l'ipotermia terapeutica se necessaria.
Il risultato principale è un esito combinato a 2 anni di età: morte, grave compromissione neuro‑sviluppamentale, o sopravvivenza senza grave compromissione neuro‑sviluppamentale. La grave compromissione neuro‑sviluppamentale è definita nello studio come paralisi cerebrale o deficit cognitivo o linguistico, con punteggi di linguaggio e cognizione inferiori a 85 nelle Bayley Scales of Infant and Toddler Development, terza edizione.
Studio sul difetto cardiaco congenito critico
NCT04217421 è uno studio interventistico di fase 3 nei neonati con difetto cardiaco congenito critico che richiedono chirurgia cardiaca con bypass cardiopolmonare. Questo studio testa l'allopurinol postnatale precoce e perioperatorio rispetto al placebo, indicato come mannitolo nel registro dello studio.
Lo studio è incentrato sulla protezione cerebrale durante un periodo di altissimo rischio intorno all’intervento chirurgico. Il suo risultato principale è un endpoint composito di lesione cerebrale moderata o grave alla risonanza magnetica postoperatoria, impossibilità di eseguire la risonanza per instabilità del neonato, o morte.
Principali risultati misurati
I due studi utilizzano risultati che sono importanti per le famiglie e i medici perché riflettono la sopravvivenza, le lesioni cerebrali e lo sviluppo successivo. nello studio HIE, il risultato chiave è misurato a 24 mesi, il che aiuta a capire se il trattamento precoce può influenzare lo sviluppo a lungo termine del bambino.
Nel studio sulla malattia cardiaca, il risultato è misurato subito dopo l’intervento con risonanza magnetica e comprende l’instabilità clinica e la morte, che sono segnali importanti di sicurezza ed efficacia precoce.
A chi sono destinati gli studi
Entrambi gli studi sono destinati ai neonati, noti anche come neonati. Uno studio include bambini con asfissia legata al parto e segni precoci di HIE, mentre l’altro include bambini con difetto cardiaco congenito critico che necessitano di chirurgia con supporto di bypass.
- I neonati con HIE sono arruolati perché lo studio vuole verificare se un trattamento precoce può ridurre la morte o gravi problemi di sviluppo in età avanzata.
- I neonati con difetto cardiaco congenito critico sono arruolati perché lo studio vuole verificare se il trattamento può ridurre le lesioni cerebrali intorno al periodo chirurgico.
Disegno dello studio e fasi
Entrambi gli studi sono prove interventistiche, il che significa che i ricercatori somministrano un trattamento e poi confrontano i risultati tra i gruppi. Entrambi sono anche studi di fase 3, con un reclutamento di 503 nel trial HIE e 236 nel trial sulla malattia cardiaca congenita.
Lo stato di entrambi gli studi è Autorizzato, a dimostrazione che gli studi sono stati approvati per procedere nei dati di origine.