Lo studio riguarda una malattia chiamata poliposi adenomatosa familiare, che è una condizione ereditaria in cui si formano numerosi polipi nel colon e nel retto. Questi polipi possono aumentare il rischio di sviluppare il cancro al colon. Il trattamento in esame è un farmaco chiamato Rapamune, che contiene il principio attivo sirolimus. Questo farmaco viene somministrato sotto forma di compresse rivestite da 2 mg.
Lo scopo dello studio è valutare la sicurezza di due dosi di rapamicina nei bambini e adolescenti con poliposi adenomatosa familiare. I partecipanti allo studio riceveranno il farmaco per un periodo di tempo e saranno monitorati per eventuali effetti collaterali. Durante lo studio, verranno effettuate delle colonscopie per osservare i polipi e valutare eventuali cambiamenti nel loro numero e dimensione.
Lo studio prevede un monitoraggio degli eventi avversi durante il trattamento e fino a un mese dopo la sua interruzione. Le colonscopie saranno analizzate per valutare l’evoluzione dei polipi dopo sei mesi di trattamento con rapamicina. Questo aiuterà a capire meglio come il farmaco influisce sulla malattia e se è sicuro per l’uso nei giovani pazienti.
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