Lo studio riguarda una malattia chiamata poliposi adenomatosa familiare, che รจ una condizione ereditaria in cui si formano numerosi polipi nel colon e nel retto. Questi polipi possono aumentare il rischio di sviluppare il cancro al colon. Il trattamento in esame รจ un farmaco chiamato Rapamune, che contiene il principio attivo sirolimus. Questo farmaco viene somministrato sotto forma di compresse rivestite da 2 mg.
Lo scopo dello studio รจ valutare la sicurezza di due dosi di rapamicina nei bambini e adolescenti con poliposi adenomatosa familiare. I partecipanti allo studio riceveranno il farmaco per un periodo di tempo e saranno monitorati per eventuali effetti collaterali. Durante lo studio, verranno effettuate delle colonscopie per osservare i polipi e valutare eventuali cambiamenti nel loro numero e dimensione.
Lo studio prevede un monitoraggio degli eventi avversi durante il trattamento e fino a un mese dopo la sua interruzione. Le colonscopie saranno analizzate per valutare l’evoluzione dei polipi dopo sei mesi di trattamento con rapamicina. Questo aiuterร a capire meglio come il farmaco influisce sulla malattia e se รจ sicuro per l’uso nei giovani pazienti.
Francia 