Assistance Publique Hopitaux De Marseille
Verificato
Marsiglia, Francia
Non ancora in reclutamentoMalformazione arteriosa congenita
Studio sull'efficacia di Sirolimus e Prednisolone nel trattamento delle malformazioni arterovenose superficiali per pazienti con questa condizione.
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Di che cosa tratta questo studio?
Obiettivi, svolgimento e che cosa fanno i partecipanti, spiegati in parole semplici
Lo studio clinico si concentra sul trattamento delle malformazioni arterovenose superficiali, una condizione in cui i vasi sanguigni si sviluppano in modo anomalo, creando un groviglio che può causare problemi di salute. Il trattamento utilizzato in questo studio è il sirolimus, noto anche con il nome commerciale Rapamune, che viene somministrato sotto forma di compresse rivestite. L'obiettivo principale dello studio è valutare l'efficacia del sirolimus nel ridurre il volume della malformazione.
Durante lo studio, i partecipanti riceveranno il trattamento con sirolimus per un periodo massimo di quattro mesi. Alcuni partecipanti potrebbero ricevere un trattamento con prednisolone metasulfobenzoate sodium, disponibile in compresse orodispersibili, per un periodo massimo di un mese. Il prednisolone è un tipo di corticosteroide utilizzato per ridurre l'infiammazione. Lo studio prevede anche l'uso di un placebo per confrontare i risultati.
Il corso dello studio prevede valutazioni periodiche per monitorare i cambiamenti nel volume della malformazione, utilizzando tecniche di imaging come l'angioscannografia. I risultati saranno valutati a intervalli di tre, sei e nove mesi per determinare l'efficacia del trattamento. L'obiettivo è ottenere una riduzione del 30% del volume della malformazione entro il primo anno di studio. Lo studio è progettato per includere adulti, adolescenti e bambini di età superiore ai due anni, con malformazioni di stadio II+, III o IV secondo la classificazione di Schöbinger.
Come si svolge lo studio
Lo studio si svolge in 5 passaggi – dalla visita di selezione ai controlli successivi. Per ogni passaggio trovi che cosa succede e che cosa controlla l'équipe.
Chi può partecipare allo studio?
6 criteri
- Possono partecipare adulti, adolescenti e bambini sopra i 2 anni con malformazioni arterovenose superficiali.
- I partecipanti devono essere in stadio II+, III o IV secondo la classificazione di Schöbinger (1994). Questo significa che la malformazione è in uno stadio avanzato.
- La malformazione può essere progressiva (in crescita) o quiescente (stabile), con o senza fenomeni di sanguinamento.
- I partecipanti (o i genitori nel caso di minori) devono aver firmato un modulo di consenso dopo aver ricevuto informazioni chiare sui rischi e benefici attesi dello studio.
- I partecipanti devono usare un contraccettivo efficace durante lo studio e fino a 12 settimane dopo la fine del trattamento.
- Le donne in età fertile devono avere un test di gravidanza negativo (esame del sangue β-HCG) prima di partecipare.
Chi non può partecipare allo studio?
9 criteri
- Non puoi partecipare se hai meno di 18 anni o più di 65 anni.
- Non puoi partecipare se sei incinta o stai allattando.
- Non puoi partecipare se hai altre condizioni mediche gravi che potrebbero influenzare la tua salute durante lo studio.
- Non puoi partecipare se stai già partecipando a un altro studio clinico.
- Non puoi partecipare se hai avuto una reazione allergica grave a farmaci simili a quelli utilizzati nello studio.
- Non puoi partecipare se hai problemi di coagulazione del sangue, che significa che il tuo sangue non si coagula correttamente.
- Non puoi partecipare se hai un'infezione attiva che richiede trattamento.
- Non puoi partecipare se hai una storia di abuso di sostanze o alcol negli ultimi 12 mesi.
- Non puoi partecipare se hai una malattia mentale grave che non è sotto controllo.
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VerificatoPierre-Bénite, FranciaCentre Hospitalier Universitaire Amiens Picardie
VerificatoAmiens, Francia
Dove si svolge lo studio
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Farmaci in studio
Sirolimus è un farmaco utilizzato per trattare le malformazioni artero-venose superficiali. Funziona rallentando la crescita delle cellule che formano queste malformazioni, aiutando a ridurre il loro volume. Questo può portare a un miglioramento dei sintomi e a una riduzione del rischio di complicazioni. Sirolimus è spesso usato in altre condizioni per prevenire il rigetto degli organi trapiantati, ma in questo studio viene valutato per la sua efficacia nel trattamento delle malformazioni vascolari.
Che cosa si sa già del trattamento
Rapamune – Rapamune è un farmaco somministrato per via orale sotto forma di compresse o soluzione liquida. Attualmente, è in fase di valutazione clinica per il trattamento delle malformazioni arterovenose superficiali. Questo farmaco è principalmente indicato per ridurre il volume delle malformazioni, come valutato attraverso cambiamenti angioscanografici. A livello molecolare, Rapamune agisce inibendo una proteina chiamata mTOR, che è coinvolta nella crescita e proliferazione cellulare. Farmacologicamente, Rapamune è classificato come un inibitore della mTOR.
Malattie studiate
Malformazioni artero-venose superficiali – Le malformazioni artero-venose superficiali sono anomalie dei vasi sanguigni che coinvolgono una connessione anomala tra arterie e vene. Queste malformazioni possono essere presenti alla nascita o svilupparsi nel tempo. Si manifestano come una rete di vasi sanguigni anormali che possono causare gonfiore e cambiamenti nel colore della pelle. La progressione della malattia può portare a un aumento del volume della malformazione, causando potenzialmente dolore o disagio. Le malformazioni possono variare in dimensioni e gravità, influenzando la qualità della vita del paziente. La crescita della malformazione può essere monitorata attraverso tecniche di imaging come l'angioscannografia.
Dettagli dello studioUltimo aggiornamento 7 ott 2026
Etàda 18 anni in suFasePhase IINumero dello studio2024-516001-23-00Partecipanti previsti50 personePromotoreCentre Hospitalier Universitaire Amiens Picardie
fonte: registro UE degli studi clinici (EU Clinical Trials Register) e verifica dei centri
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