Area terapeutica

Patologie congenite, familiari e genetiche – ui.ui_pager.title_page

796 studi clinici
308 aperti
374 malattie
27 paesi

Studi clinici: Patologie congenite, familiari e genetiche

796 studi in tutta Europa, prima gli studi aperti

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796 studi clinici

Sindrome IPEX

Non ancora in reclutamento

Farmaco in studioSenza placebo

Studio di fase I/II sulla sicurezza e efficacia di FOXP3‑T4 e aldesleukin in pazienti con sindrome IPEX

Farmaco in studioSenza placebo

Francia

Partecipanti:0–17 anni · 18–64 anni
Principi attivi:Aldesleukin
Promotore:Assistance Publique Hopitaux De Paris

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Paraplegia spastica ereditaria

Non ancora in reclutamento

Farmaco in studioSenza placebo

Studio di fase IIb su pazienti con paraplegia spastica ereditaria tipo 50 (SPG50) trattati con somministrazione intratecale di MELPIDA

Farmaco in studioSenza placebo

Danimarca

Partecipanti:0–17 anni
Promotore:Region Hovedstaden

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Osteogenesi imperfetta

Non ancora in reclutamento

Farmaco in studio

Studio fase 2 su adulti con Osteogenesi Imperfetta tipo I, III o IV per valutare sicurezza ed efficacia di AGA2115, anticorpo bispecifico anti‑sclerostina e DKK‑1

Farmaco in studio

Danimarca

Partecipanti:18–64 anni · 65 anni e più
Promotore:Angitia Inc. Ltd.

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Leucodistrofia metacromatica

Non ancora in reclutamento

Farmaco autorizzatoSenza placebo

Studio a lungo termine sul rischio di malignità per oncogenesi inserzionale in pazienti pediatrici con leucodistrofia metacromatica trattati con atidarsagene autotemcel

Farmaco autorizzatoSenza placebo

Francia

Partecipanti:0–17 anni · 18–64 anni
Principi attivi:Atidarsagene Autotemcel
Promotore:Orchard Therapeutics (Europe) Limited

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Distrofia muscolare

Non ancora in reclutamento

Farmaco in studioSenza placebo

Studio a lungo termine su ribitol per pazienti con distrofia muscolare a cintura tipo 2I

Farmaco in studioSenza placebo

Danimarca

Partecipanti:18–64 anni
Principi attivi:Ribitol
Promotore:ML Bio Solutions Inc.

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Malformazione arterovenosa

Non ancora in reclutamento

Farmaco autorizzatoSenza placebo

Studio di fase II su pazienti con malformazione vascolare sottoposti a chirurgia e terapia laser: efficacia e sicurezza del sirolimus

Farmaco autorizzatoSenza placebo

Norvegia

Partecipanti:0–17 anni · 18–64 anni
Principi attivi:Sirolimus
Promotore:Oslo University Hospital HF

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Carenza di alfa 1-antitripsina

Non ancora in reclutamento

Farmaco in studioSenza placebo

Studio fase 1/2 di TSRA-196 (rnaivt9315 e rnacs24757) in adulti con deficienza di alfa‑1 antitripsina e patologia polmonare o epatica

Farmaco in studioSenza placebo

Irlanda

Partecipanti:18–64 anni · 65 anni e più

Contatta il centro

Cardiopatia congenita

Non ancora in reclutamento

Farmaco autorizzatoSenza placebo

Sicurezza e farmacodinamica del cangrelor tetrasodium in pazienti pediatrici con difetto cardiaco congenito sottoposti a procedure vascolari percutanee

Farmaco autorizzatoSenza placebo

Austria

Partecipanti:0–17 anni
Principi attivi:Cangrelor Tetrasodium
Promotore:Chiesi Farmaceutici S.p.A.

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Malattia granulomatosa cronica

Non ancora in reclutamento

Farmaco in studioSenza placebo

Studio di sicurezza di cellule CD34+ autologhe transdotte con vettore lentivirale NCF1 in pazienti pediatrici e adulti con malattia granulomatosa cronica p47‑CGD

Farmaco in studioSenza placebo

Germania

Partecipanti:0–17 anni · 18–64 anni

Contatta il centro

Fibrosi cistica

Non ancora in reclutamento

Farmaco autorizzato

Studio di Fase 2 sulla sicurezza e l'efficacia di VX‑828, Deutivacaftor e Tezacaftor in pazienti adulti con fibrosi cistica

Farmaco autorizzato

Belgio

Partecipanti:18–64 anni · 65 anni e più
Promotore:Vertex Pharmaceuticals Inc.

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Malattia a cellule falciformi

Non ancora in reclutamento

Farmaco autorizzatoSenza placebo

Studio sull’efficacia di methoxyflurane, oxycodone idrocloridrato e morfina solfato per il trattamento del dolore nelle crisi vaso‑occlusive della sindrome falciforme

Farmaco autorizzatoSenza placebo

Francia

Partecipanti:18–64 anni · 65 anni e più
Principi attivi:Morphine Sulfate
Promotore:Assistance Publique Hopitaux De Paris

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Distrofia muscolare di Duchenne

Non ancora in reclutamento

Farmaco in studio

Studio di fase 3 per valutare l’efficacia di una dose singola di sgt-003 per maschi ambulanti con distrofia muscolare di Duchenne

Farmaco in studio

Belgio

Partecipanti:0–17 anni
Principi attivi:SGT-003
Promotore:Solid Biosciences Inc.

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Principi attivi studiati in quest'area

Le terapie sperimentate più spesso negli studi dell'area «Patologie congenite, familiari e genetiche».

Sirolimus21 studi clinici Sodium Chloride21 studi clinici Prednisolone12 studi clinici Plerixafor11 studi clinici Busulfan10 studi clinici Ivacaftor9 studi clinici Mitapivat9 studi clinici Paracetamol8 studi clinici Tezacaftor8 studi clinici

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Malattie di quest'area

Studi clinici: Patologie congenite, familiari e genetiche

796 studi clinici

Sindrome IPEX

Studio di fase I/II sulla sicurezza e efficacia di FOXP3‑T4 e aldesleukin in pazienti con sindrome IPEX

Paraplegia spastica ereditaria

Studio di fase IIb su pazienti con paraplegia spastica ereditaria tipo 50 (SPG50) trattati con somministrazione intratecale di MELPIDA

Osteogenesi imperfetta

Studio fase 2 su adulti con Osteogenesi Imperfetta tipo I, III o IV per valutare sicurezza ed efficacia di AGA2115, anticorpo bispecifico anti‑sclerostina e DKK‑1

Leucodistrofia metacromatica

Studio a lungo termine sul rischio di malignità per oncogenesi inserzionale in pazienti pediatrici con leucodistrofia metacromatica trattati con atidarsagene autotemcel

Distrofia muscolare

Studio a lungo termine su ribitol per pazienti con distrofia muscolare a cintura tipo 2I

Malformazione arterovenosa

Studio di fase II su pazienti con malformazione vascolare sottoposti a chirurgia e terapia laser: efficacia e sicurezza del sirolimus

Carenza di alfa 1-antitripsina

Studio fase 1/2 di TSRA-196 (rnaivt9315 e rnacs24757) in adulti con deficienza di alfa‑1 antitripsina e patologia polmonare o epatica

Cardiopatia congenita

Sicurezza e farmacodinamica del cangrelor tetrasodium in pazienti pediatrici con difetto cardiaco congenito sottoposti a procedure vascolari percutanee

Malattia granulomatosa cronica

Studio di sicurezza di cellule CD34+ autologhe transdotte con vettore lentivirale NCF1 in pazienti pediatrici e adulti con malattia granulomatosa cronica p47‑CGD

Fibrosi cistica

Studio di Fase 2 sulla sicurezza e l'efficacia di VX‑828, Deutivacaftor e Tezacaftor in pazienti adulti con fibrosi cistica

Malattia a cellule falciformi

Studio sull’efficacia di methoxyflurane, oxycodone idrocloridrato e morfina solfato per il trattamento del dolore nelle crisi vaso‑occlusive della sindrome falciforme

Distrofia muscolare di Duchenne

Studio di fase 3 per valutare l’efficacia di una dose singola di sgt-003 per maschi ambulanti con distrofia muscolare di Duchenne

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