Vai al contenuto
Studi-Clinici.it – home

Malattie rare

Molecole in studio

Luoghi

La nostra offertaNotizie

Area terapeutica

Patologie congenite, familiari e genetiche – ui.ui_pager.title_page

  • 796 studi clinici
  • 308 aperti
  • 374 malattie
  • 27 paesi

Malattie di quest'area

374 malattie con studi, prima le più studiate

Distrofia muscolare di Duchenne28Deficit di fattore VIII25Malattia a cellule falciformi25Fibrosi cistica24Angioedema ereditario22Atrofia muscolare spinale17Cardiomiopatia ipertrofica16Iperlipidemia di tipo IIa15Malattia da accumulo di glicogeno di tipo II14Anemia a cellule falciformi13Deficit di fattore IX13Cancro del polmone non a piccole cellule12Distrofia miotonica12Malattia cistica del rene congenita12Malattia di Huntington12Osteocondrodisplasia12Carenza di alfa 1-antitripsina11Epilessia mioclonica grave dell'infanzia11Mutazione del gene K-ras11Retinite pigmentosa11Sindrome adrenogenitale11Talassemia11Angioedema ereditario da carenza dell'inibitore della C1-esterasi10Malattia di Fabry10+350

Studi clinici: Patologie congenite, familiari e genetiche

796 studi in tutta Europa, prima gli studi aperti

Tipo di studio
Stato dello studio
Filtri rapidi

796 studi clinici

Studio aperto di fase 2a per valutare sicurezza, tollerabilità ed efficacia di vafidemstat in adulti con sindrome di Phelan‑McDermid

Non ancora in reclutamento
Farmaco in studioSenza placebo
Paesi:SpagnaSpagna
  • Partecipanti:18–64 anni
  • Principi attivi:Vafidemstat
  • Promotore:Oryzon Genomics S.A.

Malattia a cellule falciformi

Non ancora in reclutamento
Farmaco in studio
Paesi:FranciaFrancia
  • Partecipanti:0–17 anni
  • Principi attivi:Etavopivat
  • Promotore:Novo Nordisk A/S

Cardiomiopatia ipertrofica

Non ancora in reclutamento
Farmaco autorizzato
Paesi:Paesi BassiPaesi Bassi
  • Partecipanti:18–64 anni · 65 anni e più
  • Principi attivi:Aficamten
  • Promotore:Erasmus Universitair Medisch Centrum Rotterdam (Erasmus MC)

Trapianto allogenico di cellule staminali+1

Non ancora in reclutamento
Farmaco autorizzato
Paesi:FinlandiaFinlandia
  • Partecipanti:18–64 anni
  • Principi attivi:Levofloxacin
  • Promotore:HUS-yhtymae

Malattia di Gaucher tipo III

Non ancora in reclutamento
Farmaco autorizzatoSenza placebo
Paesi:FinlandiaFinlandia
  • Partecipanti:0–17 anni
  • Principi attivi:Imiglucerase
  • Promotore:Sanofi-Aventis Recherche & Developpement

Malattia di Gaucher tipo I

Non ancora in reclutamento
Farmaco autorizzatoSenza placebo
Paesi:SpagnaSpagna
  • Partecipanti:18–64 anni · 65 anni e più
  • Principi attivi:Prednisolone
  • Promotore:Spur Therapeutics Limited

Telangectasia emorragica ereditaria

Non ancora in reclutamento
Farmaco in studio
Paesi:BelgioBelgio
  • Partecipanti:18–64 anni · 65 anni e più
  • Promotore:Vaderis Therapeutics AG

Atrofia muscolare spinale

Non ancora in reclutamento
Farmaco in studioSenza placebo
Paesi:BelgioBelgio
  • Partecipanti:0–17 anni
  • Principi attivi:BIIB115
  • Promotore:Biogen Idec Research Limited

Malattia di Fabry

Non ancora in reclutamento
Farmaco in studioSenza placebo
Paesi:FranciaFrancia
  • Partecipanti:18–64 anni
  • Principi attivi:Lucerastat
  • Promotore:Idorsia Pharmaceuticals Ltd.

Talassemia beta+2

Non ancora in reclutamento
Farmaco in studio
Paesi:GreciaGrecia
  • Partecipanti:0–17 anni
  • Principi attivi:Mitapivat
  • Promotore:Agios Pharmaceuticals Inc.

Malformazione venosa

Non ancora in reclutamento
Farmaco autorizzatoSenza placebo
Paesi:FranciaFrancia
  • Partecipanti:0–17 anni · 18–64 anni · 65 anni e più
  • Principi attivi:Lauromacrogol 400
  • Promotore:Centre Hospitalier Regional Universitaire De Tours

Malattia di Stargardt

Non ancora in reclutamento
Farmaco in studio
Paesi:BelgioBelgio
  • Partecipanti:0–17 anni · 18–64 anni

Principi attivi studiati in quest'area

Le terapie sperimentate più spesso negli studi dell'area «Patologie congenite, familiari e genetiche».

Sirolimus21 studi cliniciSodium Chloride21 studi cliniciPrednisolone12 studi cliniciPlerixafor11 studi cliniciBusulfan10 studi cliniciIvacaftor9 studi cliniciMitapivat9 studi cliniciParacetamol8 studi cliniciTezacaftor8 studi clinici
Clinical Trials Concierge

Preferisci non cercare? Il nostro consulente per gli studi clinici lo fa per te.

Parlaci della tua malattia – cerchiamo tra tutti gli studi in Europa e ti mettiamo in contatto con il centro giusto.