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LUCERASTAT: Un Trattamento Promettente per la Malattia di Fabry

Lucerastat è un farmaco sperimentale in fase di studio per il trattamento della malattia di Fabry, un raro disturbo genetico. Gli studi clinici ne stanno valutando la sicurezza, l’efficacia e come l’organismo metabolizza il farmaco. Questi studi mirano a determinare se lucerastat possa diventare una nuova opzione terapeutica per i pazienti affetti dalla malattia di Fabry.

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    Indice dei Contenuti

    Cos’è il Lucerastat?

    Il Lucerastat è un farmaco sperimentale in fase di sviluppo per il trattamento della malattia di Fabry, un raro disturbo genetico che compromette la capacità dell’organismo di degradare determinati grassi[1]. Questo farmaco è noto anche con altri nomi come OGT-923, ACT-434964 e CDP923[2]. La malattia di Fabry può causare una vasta gamma di sintomi, tra cui dolore, problemi renali e cardiaci, a causa dell’accumulo di un tipo specifico di grasso nelle cellule dell’organismo.

    Come Funziona il Lucerastat

    Sebbene il meccanismo d’azione esatto non sia completamente descritto nelle informazioni sugli studi clinici fornite, il Lucerastat è oggetto di studio come farmaco orale per la malattia di Fabry. Si ritiene che agisca riducendo l’accumulo di determinati grassi (in particolare, una sostanza chiamata globotriaosylceramide o Gb3) nelle cellule dell’organismo[3]. In questo modo, potrebbe contribuire ad alleviare i sintomi e rallentare la progressione della malattia di Fabry.

    Studi Clinici e Ricerca

    Sono stati condotti diversi studi clinici per valutare la sicurezza, l’efficacia e il dosaggio appropriato del Lucerastat. Questi studi includono:

    • Uno studio a lungo termine sulla sicurezza e la tollerabilità in pazienti adulti con malattia di Fabry, della durata massima di 72 mesi (6 anni)[1].
    • Uno studio per determinare l’efficacia e la sicurezza del Lucerastat come monoterapia orale (trattamento con un singolo farmaco) in adulti con malattia di Fabry, concentrandosi sui suoi effetti sul dolore neuropatico (dolore causato da danni ai nervi)[3].
    • Studi su volontari sani per valutare la sicurezza, la tollerabilità e come l’organismo elabora il Lucerastat (farmacocinetica) dopo dosi singole e multiple[4][5].

    Questi studi stanno aiutando i ricercatori a comprendere quanto sia efficace il Lucerastat, quanto sia sicuro e come debba essere utilizzato nei pazienti con malattia di Fabry.

    Sicurezza ed Effetti Collaterali

    La sicurezza del Lucerastat è stata un obiettivo chiave negli studi clinici. I ricercatori hanno monitorato eventuali eventi avversi (effetti collaterali) che potrebbero verificarsi durante il trattamento. Sebbene gli effetti collaterali specifici non siano dettagliati nelle informazioni fornite, gli studi sono stati progettati per monitorare attentamente qualsiasi evento medico indesiderato nei partecipanti[4][5].

    Le valutazioni di sicurezza in questi studi tipicamente includono:

    • Monitoraggio degli eventi avversi
    • Cambiamenti negli esami di laboratorio (esami del sangue e delle urine)
    • Variazioni della frequenza cardiaca e della pressione sanguigna
    • Elettrocardiogramma (ECG) per controllare la funzione cardiaca
    • Esami fisici

    È importante notare che, poiché il Lucerastat è ancora in fase di ricerca, potrebbero non essere ancora noti tutti i potenziali effetti collaterali. I pazienti che considerano la partecipazione agli studi clinici dovrebbero discutere i potenziali rischi e benefici con i loro operatori sanitari.

    Dosaggio e Somministrazione

    Il Lucerastat è oggetto di studio come farmaco orale, tipicamente somministrato sotto forma di capsule. Il dosaggio e la frequenza di somministrazione sono variati nei diversi studi clinici:

    • In alcuni studi, le dosi variavano da 100 mg a 1000 mg, somministrate una o due volte al giorno[4].
    • Un dosaggio comune oggetto di studio è 1000 mg (4 capsule da 250 mg ciascuna) due volte al giorno[3].
    • La dose può essere adattata in base alla funzione renale del paziente, misurata attraverso la velocità di filtrazione glomerulare stimata (eGFR)[1].

    È fondamentale comprendere che, poiché il Lucerastat è ancora in fase di sperimentazione clinica, il dosaggio ottimale e lo schema di somministrazione sono ancora in fase di determinazione. I pazienti dovrebbero assumere il Lucerastat solo sotto la supervisione di professionisti sanitari coinvolti negli studi clinici.

    Effetti del Cibo sul Lucerastat

    I ricercatori hanno anche studiato come il cibo possa influenzare il modo in cui l’organismo elabora il Lucerastat. Questo è importante perché alcuni farmaci funzionano in modo diverso se assunti con o senza cibo. In uno studio, gli investigatori hanno confrontato gli effetti dell’assunzione di Lucerastat a digiuno (senza cibo) rispetto allo stato alimentato (con cibo)[5]. Comprendere questi effetti del cibo aiuta a determinare il modo migliore per somministrare il farmaco per garantire che funzioni nel modo più efficace possibile.

    Aspetto Dettagli
    Nome del Farmaco Lucerastat (noto anche come OGT-923, ACT-434964)
    Condizione Studiata Malattia di Fabry
    Somministrazione Capsule orali, dosaggio variabile per studio (da 100 mg a 1000 mg)
    Tipi di Studio Studi di sicurezza di Fase 1, studi di sicurezza ed efficacia a lungo termine
    Principali Risultati Misurati Sicurezza, farmacocinetica, dolore neuropatico, livelli plasmatici di Gb3, funzione renale, funzione cardiaca
    Durata degli Studi Varia da breve termine (settimane) a lungo termine (fino a 6 anni)
    Tipi di Partecipanti Volontari sani e pazienti con malattia di Fabry

    Domande frequenti per i pazienti

    • Che cos’è Lucerastat? Lucerastat è un farmaco sperimentale in fase di studio come potenziale trattamento per la malattia di Fabry. Viene assunto per via orale sotto forma di capsule.
    • Qual è lo scopo principale degli studi clinici che coinvolgono Lucerastat? Lo scopo principale è valutare la sicurezza, l’efficacia e come l’organismo metabolizza Lucerastat nei pazienti affetti da malattia di Fabry e nei volontari sani.
    • Come viene somministrato Lucerastat in questi studi? Lucerastat viene somministrato per via orale sotto forma di capsule rigide di gelatina. Il dosaggio e la frequenza possono variare a seconda dello studio specifico.
    • Quali sono alcuni dei risultati che vengono misurati negli studi su Lucerastat? Gli studi misurano vari risultati tra cui la sicurezza (eventi avversi), la concentrazione del farmaco nel sangue, gli effetti sul dolore neuropatico, i cambiamenti nei livelli plasmatici di globotriaosylceramide (Gb3) e gli impatti sulla funzione renale e cardiaca.
    • Quanto durano tipicamente questi studi clinici? La durata degli studi varia. Alcuni studi a breve termine durano alcune settimane, mentre gli studi sulla sicurezza a lungo termine possono continuare fino a 6 anni o fino a quando il farmaco diventa commercialmente disponibile.

    Studi in corso con Lucerastat

    • Data di inizio: 2019-03-13

      Studio sulla sicurezza a lungo termine di lucerastat in adulti con malattia di Fabry

      Non in reclutamento

      3 1 1

      La ricerca riguarda la malattia di Fabry, una condizione genetica rara che può causare problemi a vari organi del corpo, come i reni e il cuore. La malattia è causata da un accumulo di sostanze grasse nelle cellule, che può portare a sintomi come dolore, problemi di pelle e complicazioni più gravi. Il trattamento in…

      Malattie studiate:
      Farmaci studiati:
      Austria Francia Germania Norvegia Polonia Belgio +1

    Glossario

    • Fabry Disease: Una rara malattia genetica che influisce sulla capacità dell'organismo di degradare determinate sostanze grasse, portando al loro accumulo in vari organi e tessuti.
    • Lucerastat: Un farmaco sperimentale in fase di studio per il trattamento della malattia di Fabry, somministrato per via orale in forma di capsule.
    • Pharmacokinetics (PK): Lo studio di come un farmaco si muove attraverso il corpo, inclusi il suo assorbimento, distribuzione, metabolismo ed escrezione.
    • Globotriaosylceramide (Gb3): Una sostanza grassa che si accumula nelle cellule delle persone affette dalla malattia di Fabry. La riduzione dei livelli di Gb3 viene spesso utilizzata come misura dell'efficacia del trattamento.
    • Neuropathic Pain: Dolore causato da danni o malattie che colpiscono il sistema nervoso, che è un sintomo comune nella malattia di Fabry.
    • eGFR: Velocità di Filtrazione Glomerulare stimata, una misura della funzione renale spesso utilizzata per valutare la progressione della malattia di Fabry.
    • Left Ventricular Mass Index (LVMI): Una misura dello spessore del muscolo cardiaco, che può essere influenzato nella malattia di Fabry.
    • Open-label Study: Un tipo di studio clinico in cui sia i ricercatori che i partecipanti sanno quale trattamento viene somministrato.
    • Placebo: Una sostanza inattiva che assomiglia al farmaco testato ma non contiene principi attivi, utilizzata come controllo negli studi clinici.
    • Adverse Event (AE): Qualsiasi segno, sintomo o malattia sfavorevole e non intenzionale temporaneamente associato all'uso di un trattamento o procedura medica.