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Studio per valutare efficacia e sicurezza del nemolizumab in pazienti ≥12 anni con epidermolisi bollosa distruttiva

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Di che cosa tratta questo studio?

Obiettivi, svolgimento e che cosa fanno i partecipanti, spiegati in parole semplici

La dystrophic epidermolysis bullosa è una malattia rara della pelle caratterizzata da fragilità cutanea, comparsa di bolle e forte prurito. Il trattamento sperimentato è Nemolizumab, un farmaco somministrato mediante iniezione sottocutanea, studiato per ridurre il prurito e migliorare la qualità della vita.

Lo studio ha lo scopo di valutare l’efficacia del farmaco nel diminuire il prurito dopo quattro settimane di terapia. I partecipanti ricevono il farmaco per un periodo iniziale di quattro settimane e poi sono seguiti fino a ventiquattro settimane, compilando questionari che includono la scala PP-NRS per il prurito, la scala PNRS per il dolore, il questionario DLQI per la qualità della vita dermatologica e la scala Dysphagia Numerical Rating Scale per valutare eventuali difficoltà di deglutizione. Vengono inoltre monitorati segni di sicurezza, come reazioni allergiche o altri effetti indesiderati.

Come si svolge lo studio

Lo studio si svolge in 5 passaggi – dalla visita di selezione ai controlli successivi. Per ogni passaggio trovi che cosa succede e che cosa controlla l'équipe.

  1. Passaggio 1

    Visita di inizio studio (Settimana 0)

    Il paziente partecipa alla prima visita clinica entro la settimana zero del trial.

    Viene effettuata una valutazione di base che include: prurito misurato con la scala numerica del prurito (PP‑NRS, da 0 a 10), dolore valutato con la scala numerica del dolore (PNRS), qualità della vita dermatologica (DLQI), apertura massima della bocca, mobilità dell'elbow destro e del ginocchio destro, estensione delle dita, e sintomi di disfagia valutati con la scala numerica della disfagia.

    Viene scattata una fotografia della gamba più coinvolta per documentare l'aspetto della pelle.

    Il punteggio di gravità specifico per l'EB (EB‑specific severity score) viene registrato.

    Il paziente riceve le istruzioni su come compilare i questionari e su cosa segnalare in caso di effetti indesiderati.

  2. Passaggio 2

    Iniezione di <b>nemolizumab</b>

    Al momento della visita di inizio studio, il paziente riceve un’iniezione sottocutanea di 60 mg di nemolizumab (soluzione per iniezione).

    L’iniezione viene somministrata da personale sanitario esperto secondo il programma stabilito dal medico curante.

    Il paziente è osservato per qualche minuto dopo l’iniezione per verificare eventuali reazioni immediate.

  3. Passaggio 3

    Visita di valutazione a 4 settimane (Settimana 4)

    Quattro settimane dopo l’inizio, il paziente torna in clinica per una seconda valutazione.

    Vengono nuovamente misurati il prurito (PP‑NRS) e il dolore (PNRS) per confrontarli con i valori di base.

    Si compila nuovamente il DLQI e si valutano nuovamente l’apertura della bocca, la mobilità dell'elbow e del ginocchio, l’estensione delle dita e la scala della disfagia.

    Il medico verifica la presenza di eventuali eventi avversi, come rash cutanei, gonfiore, mal di testa o difficoltà respiratorie, e ne registra la gravità.

    Se indicato dal protocollo, può essere somministrata una seconda iniezione di nemolizumab.

  4. Passaggio 4

    Visita di valutazione a 24 settimane (Settimana 24)

    Ventiquattro settimane (circa sei mesi) dall’inizio del trial, il paziente effettua l'ultima visita prevista.

    Vengono ripetuti tutti i questionari di base: PP‑NRS, PNRS, DLQI, scala della disfagia, e le misurazioni fisiche (apertura della bocca, mobilità articolare, estensione delle dita).

    Il paziente completa una scala di soddisfazione a cinque punti (da 1 = molto insoddisfatto a 5 = molto soddisfatto) per valutare la propria esperienza complessiva.

    Viene scattata una nuova fotografia della gamba più coinvolta per confrontare l’aspetto della pelle con quello della visita iniziale.

    Il punteggio di gravità specifico per l'EB viene nuovamente registrato per verificare eventuali cambiamenti.

    Il medico registra eventuali effetti avversi occorsi durante l’intero periodo di trattamento e ne valuta la relazione con nemolizumab.

  5. Passaggio 5

    Monitoraggio continuo della sicurezza

    Durante tutto il periodo di studio, il paziente è invitato a segnalare immediatamente qualsiasi sintomo sospetto, come rash cutanei, gonfiore del viso, difficoltà respiratorie, mal di testa o altri disturbi.

    Il personale di studio registra tutti gli eventi avversi, ne valuta la gravità e determina se sono collegati al trattamento con nemolizumab.

Chi può partecipare allo studio?

10 criteri

  • Età di almeno 12 anni.
  • Essere iscritto a un regime di sicurezza sociale (come l'assicurazione sanitaria).
  • Avere la distrofica epidermolisi bollosa (una rara malattia della pelle con pelle molto fragile), confermata da un test chiamato immunomapping cutaneo o da un'analisi genetica (studio del DNA).
  • Avere un livello di prurito (sensazione di pizzicore) al basale di almeno 4 su 10.
  • Accettare di non usare altri trattamenti topici (creme o gel) se non quelli approvati dallo studio; è permesso continuare il gel VYJUVEK se già in uso, tranne sulla gamba sinistra.
  • Utilizzare un metodo contraccettivo efficace (per evitare gravidanze durante lo studio).
  • Non essere incinta, non allattare e non programmare una gravidanza durante il periodo dello studio.
  • Trovarsi in buona salute generale e non avere altre malattie o condizioni che il medico ritenga possano interferire con lo studio o aumentare il rischio.
  • Essere disposti e capaci di seguire tutte le istruzioni dello studio e di partecipare a tutte le visite previste.
  • Essere in grado di comprendere e firmare il Modulo di Consenso Informato (documento che spiega lo studio e i suoi rischi).

Chi non può partecipare allo studio?

7 criteri

  • Non può partecipare chi ha usato il farmaco Dupilumab o un inibitore JAK; è necessario attendere almeno 2 mesi dopo aver smesso (periodo di wash‑out) prima di entrare nello studio.
  • Non può partecipare chi ha l'asma non stabile o non ben controllato (l'asma è una malattia dei polmoni che rende difficile respirare).
  • Non può partecipare chi ha altre malattie importanti o condizioni mediche che potrebbero interferire con lo studio.
  • Non può partecipare chi ha un familiare stretto che vive nella stessa casa e che è già iscritto allo studio.
  • Non può partecipare chi ha usato, negli ultimi 30 giorni prima della prima visita, qualsiasi farmaco o prodotto sistemico che, secondo il medico, potrebbe aumentare il rischio o influenzare i risultati dello studio.
  • Non può partecipare le persone considerate vulnerabili dalla legge (ad esempio minori, persone incapaci di dare consenso, donne incinte, ecc.).
  • Non può partecipare chi ha avuto una reazione allergica a uno qualsiasi degli ingredienti del farmaco Nemolizumab.
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Farmaci in studio

Nemluvio è un farmaco a base di un anticorpo monoclonale chiamato nemolizumab. Viene somministrato mediante iniezione sottocutanea usando una penna pre‑riempita. Il suo scopo è bloccare l’attività di una proteina del sistema immunitario (interleuchina‑31) che è coinvolta nel causare prurito. Nel contesto dello studio, il farmaco è stato dato ai pazienti con Epidermolisi bollosa distruttiva di età superiore a 12 anni per capire se riesce a ridurre la sensazione di prurito dopo quattro settimane di trattamento. Il medicinale è considerato il “test” dello studio, quindi tutti gli effetti osservati sono attribuiti all’uso di Nemluvio.

Che cosa si sa già del trattamento

Nemolizumab - Nemolizumab è somministrato per via sottocutanea usando una penna pre‑riempita che contiene una soluzione iniettabile. Attualmente è un farmaco sperimentale in fase di studi clinici, principalmente per il prurito associato a patologie cutanee come l’epidermolisi bollosa distrfotica. Agisce bloccando una proteina chiamata interleuchina‑31, che riduce i segnali di prurito e infiammazione nella pelle. È classificato come anticorpo monoclonale anti‑IL‑31.

Malattie studiate

epidermolisi bollosa distruttiva (DEB) - L'epidermolisi bollosa distruttiva è una malattia genetica rara che colpisce la pelle e le mucose, caratterizzata da una fragile separazione degli strati cutanei. Le lesioni si manifestano con bolle dolorose che si formano spontaneamente o a seguito di lievi traumi. Con il tempo, le bolle si rompono, lasciando aree di erosione che possono cicatrizzare formando tessuto fibroso. La fibrosi può ridurre la mobilità delle articolazioni e limitare l'apertura della bocca. Le mucose, soprattutto quelle della bocca e dell'esofago, possono sviluppare ulcerazioni e difficoltà di deglutizione. La condizione tende a peggiorare progressivamente con l'età a causa dell'accumulo di cicatrici e della perdita di tessuto cutaneo.
Dettagli dello studioUltimo aggiornamento 18 ott 2026
Etàda 18 anni in suFaseFase IINumero dello studio2026-526417-28-00Codice del protocollo26-PP-01Partecipanti previsti15 personePromotoreCentre Hospitalier Universitaire De Nice

fonte: registro UE degli studi clinici (EU Clinical Trials Register) e verifica dei centri

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