In breve
Questo articolo riassume gli studi clinici su Venglustat. I trial valutano soprattutto efficacia e sicurezza in persone con malattia di Fabry e malattia di Gaucher tipo 3, inclusi adulti e alcuni pazienti pediatrici. Gli obiettivi principali riguardano dolore, funzione cardiaca e sintomi neurologici.
Punti chiave
- Gli studi clinici su Venglustat riguardano soprattutto la malattia di Fabry e la malattia di Gaucher tipo 3. Due trial di fase 3 nella malattia di Fabry valutano il dolore, la funzione cardiaca e i sintomi riferiti dai pazienti. Due trial nella malattia di Gaucher tipo 3 studiano soprattutto i sintomi neurologici, la cognizione e alcuni biomarcatori. I partecipanti includono adulti e, in uno studio, anche pazienti pediatrici dai 12 ai 17 anni. I trial misurano sia efficacia sia sicurezza, con alcuni studi che confrontano Venglustat con placebo o con terapie standard.
Panoramica degli studi clinici
I trial trovati su Venglustat sono studi interventistici, cioè i ricercatori assegnano un trattamento e osservano gli effetti nei partecipanti.
Nel materiale disponibile, Venglustat viene studiato in due malattie rare: malattia di Fabry e malattia di Gaucher tipo 3.
La maggior parte dei trial è in fase 3, mentre uno studio è in fase 2.
Studi nella malattia di Fabry
Due studi di fase 3 valutano Venglustat nella malattia di Fabry.
Lo studio NCT05280548 confronta Venglustat con terapie standard per Fabry e misura il cambiamento della massa ventricolare sinistra, cioè la quantità di muscolo della parte sinistra del cuore.
Il risultato principale è la pendenza dell’indice di massa ventricolare sinistra, misurato con risonanza magnetica cardiaca e letto centralmente da specialisti indipendenti.
Questo studio include uomini e donne adulti con Fabry e ipertrofia ventricolare sinistra, cioè ispessimento del muscolo del cuore.
Lo studio NCT05206773 valuta l’effetto di Venglustat sul dolore neuropatico e sul dolore addominale nei partecipanti di età pari o superiore a 16 anni con malattia di Fabry.
In questo trial, i ricercatori misurano il cambiamento percentuale del sintomo più fastidioso tra tre sintomi riportati dai pazienti: dolore neuropatico agli arti superiori, dolore neuropatico agli arti inferiori o dolore addominale.
Lo studio include persone non trattate prima o non trattate da almeno 6 mesi prima dello screening, cioè della valutazione iniziale per entrare nello studio.
Studi nella malattia di Gaucher tipo 3
Due trial studiano Venglustat nella malattia di Gaucher tipo 3.
Lo studio NCT02843035 è un trial di fase 2 in adulti con Gaucher tipo 3 e include anche una fase di estensione con monoterapia, cioè trattamento con un solo farmaco dopo la combinazione iniziale.
Questo studio valuta Venglustat in combinazione con Cerezyme e poi, in una parte successiva, Venglustat da solo nei partecipanti rimasti stabili con il trattamento combinato.
Tra i risultati principali ci sono il numero di partecipanti con eventi avversi emergenti dal trattamento e la misurazione di biomarcatori nel liquido cerebrospinale, come lyso-GL1 e GL-1.
Lo studio NCT05222906 è un trial di fase 3 che valuta efficacia e sicurezza di Venglustat in pazienti adulti e pediatrici con Gaucher tipo 3.
In questo trial, i ricercatori misurano il cambiamento nel punteggio SARA, che valuta l’atassia, e nel punteggio RBANS, che valuta la cognizione.
Lo studio confronta Venglustat con Cerezyme e include anche gruppi placebo per alcuni confronti del trattamento.
Chi può partecipare
La partecipazione dipende dal tipo di malattia e dall’età.
- Fabry, studio NCT05280548: uomini e donne adulti con malattia di Fabry e ipertrofia ventricolare sinistra.
- Fabry, studio NCT05206773: persone di almeno 16 anni con malattia di Fabry, non trattate o senza trattamento da almeno 6 mesi.
- Gaucher tipo 3, studio NCT02843035: adulti con Gaucher tipo 3, con valutazioni iniziali e poi estensione del trattamento.
- Gaucher tipo 3, studio NCT05222906: pazienti adulti e pediatrici dai 12 ai meno di 18 anni.
Quali risultati vengono misurati
I trial non misurano solo se il trattamento è utile, ma anche come cambia la malattia nel tempo.
- Cuore: nello studio Fabry NCT05280548 si misura la massa ventricolare sinistra con risonanza magnetica cardiaca.
- Dolore: nello studio Fabry NCT05206773 si valuta il dolore neuropatico e il dolore addominale riportati dal paziente.
- Atassia: nello studio Gaucher NCT05222906 si misura la coordinazione dei movimenti con la scala SARA.
- Cognizione: nello stesso studio si valuta memoria e altre funzioni mentali con RBANS.
- Biomarcatori nel liquido cerebrospinale: nello studio NCT02843035 si misurano lyso-GL1 e GL-1 per vedere come cambia l’attività della malattia nel sistema nervoso centrale.
- Sicurezza: più studi registrano eventi avversi emergenti dal trattamento per capire quanto il trattamento sia tollerato.
Stato degli studi e dimensione dei gruppi
Nel materiale fornito, due studi sono Authorised e uno è Completed.
Le dimensioni dei gruppi sono diverse: 110 partecipanti nello studio NCT05280548, 124 nel NCT05206773, 50 nel NCT05222906 e 18 nel NCT02843035.
Questo significa che alcuni studi sono pensati per confronti più ampi, mentre altri sono più piccoli e servono a raccogliere dati iniziali o più dettagliati su sicurezza e biomarcatori.