Momelotinib Dihydrochloride Monohydrate – Applicazione in terapia e ricerche cliniche attuali

Momelotinib: Un Trattamento Promettente per la Mielofibrosi

Questo articolo esplora l’uso del Momelotinib Dicloridrato Monoidrato, un farmaco promettente in fase di studio in studi clinici per il trattamento della mielofibrosi. La mielofibrosi è un raro tumore del midollo osseo che interrompe la normale produzione di cellule del sangue nell’organismo. Gli studi mirano a valutare la sicurezza, l’efficacia e i benefici a lungo termine del Momelotinib in pazienti con varie forme di mielofibrosi, inclusi quelli che hanno avuto un successo limitato con altri trattamenti.

Cos’è il Momelotinib?

Il Momelotinib è un farmaco sperimentale in fase di sviluppo per il trattamento della mielofibrosi, un raro tumore del sangue^[1]. Il suo nome chimico completo è momelotinib dicloridrato monoidrato. Il Momelotinib viene assunto per via orale sotto forma di compresse^[2].

Condizioni Mediche Trattate

Il Momelotinib è in fase di studio per il trattamento di:

Mielofibrosi primaria (PMF)
Mielofibrosi post-policitemia vera (Post-PV MF)
Mielofibrosi post-trombocitemia essenziale (Post-ET MF)

Queste condizioni sono tutte forme di mielofibrosi, un grave disturbo del midollo osseo che interrompe la normale produzione di cellule del sangue da parte dell’organismo^[1].

Come Funziona il Momelotinib

Il Momelotinib è un tipo di farmaco chiamato inibitore JAK. Agisce bloccando determinate proteine (chiamate Janus chinasi o JAK) coinvolte nella segnalazione all’interno delle cellule. Nella mielofibrosi, queste proteine JAK diventano iperattive, portando ai sintomi della malattia. Inibendo queste proteine, il Momelotinib mira a ridurre i sintomi e potenzialmente rallentare la progressione della mielofibrosi^[3].

Studi Clinici

Il Momelotinib è attualmente oggetto di diversi studi clinici:

Uno studio di Fase 1/2 che combina il Momelotinib con un altro farmaco chiamato TP-3654 in pazienti con mielofibrosi a rischio intermedio o alto^[1].
Uno studio di accesso esteso per pazienti che hanno ricevuto Momelotinib in precedenti studi clinici e non hanno sperimentato una progressione della malattia^[2].

Questi studi mirano a valutare ulteriormente la sicurezza e l’efficacia del Momelotinib nel trattamento della mielofibrosi.

Potenziali Benefici

Sulla base degli studi clinici, il Momelotinib potrebbe offrire diversi potenziali benefici per i pazienti con mielofibrosi:

Riduzione delle dimensioni della milza: Uno dei principali obiettivi del trattamento è ottenere una riduzione del 35% o superiore del volume della milza (SVR35)^[1].
Miglioramento dei sintomi: I ricercatori stanno misurando i cambiamenti nel punteggio totale dei sintomi (TSS) utilizzando uno strumento di valutazione specifico (MFSAF v4.0)^[1].
Potenziale aiuto per l’anemia: Alcuni pazienti che ricevono Momelotinib in combinazione con altri farmaci devono avere bassi livelli di emoglobina (anemia) per partecipare allo studio, suggerendo che il trattamento potrebbe aiutare ad affrontare questo problema comune nella mielofibrosi^[1].

Sicurezza ed Effetti Collaterali

Come per qualsiasi farmaco, il Momelotinib può causare effetti collaterali. Gli studi clinici stanno monitorando attentamente i pazienti per:

Eventi avversi (AE): Queste sono esperienze indesiderabili associate all’uso del farmaco^[2].
Cambiamenti nella funzione cardiaca: I ricercatori stanno monitorando eventuali effetti sul ritmo cardiaco (cambiamenti dell’intervallo QT)^[1].
Tossicità limitanti la dose (DLT): Questi sono effetti collaterali abbastanza gravi da impedire l’aumento della dose del farmaco^[1].

È importante notare che il profilo di sicurezza completo del Momelotinib è ancora in fase di definizione attraverso questi studi clinici.

Ricerca in Corso

Il Momelotinib è ancora considerato un farmaco sperimentale, il che significa che non è stato ancora approvato dalle agenzie regolatorie per l’uso generale. Gli studi clinici in corso sono progettati per:

Determinare la dose ottimale di Momelotinib (da solo e in combinazione con altri farmaci)
Valutare la sua sicurezza ed efficacia a lungo termine
Valutare il suo impatto sulla sopravvivenza e sulla qualità della vita dei pazienti

I ricercatori stanno anche studiando come il Momelotinib interagisce con altri farmaci e come viene metabolizzato dal corpo (farmacocinetica)^[1]^[2].

Se hai la mielofibrosi e sei interessato a saperne di più sul Momelotinib o a partecipare a studi clinici, è importante discuterne con il tuo medico. Possono fornirti ulteriori informazioni su se questo trattamento sperimentale potrebbe essere appropriato per la tua situazione specifica.

Aspetto	Dettagli
Nome del Farmaco	Momelotinib Dicloridrato Monoidrato
Condizione Studiata	Mielofibrosi primaria a rischio intermedio o alto, Mielofibrosi post-policitemia vera o post-trombocitemia essenziale
Fasi della Sperimentazione	Fase 1/2 e Accesso Esteso
Somministrazione	Compressa orale
Obiettivi Primari	Valutare la sicurezza, determinare il dosaggio ottimale, valutare l’efficacia nella riduzione del volume della milza e dei sintomi
Obiettivi Secondari	Valutare la sopravvivenza globale, la sopravvivenza libera da leucemia e la sicurezza a lungo termine
Criteri Chiave di Eleggibilità	Pazienti adulti con mielofibrosi, alcuni studi si concentrano su quelli precedentemente trattati con inibitori JAK
Principali Misure di Outcome	Riduzione del volume della milza, miglioramento dei sintomi, eventi avversi, farmacocinetica

Studi in corso con Momelotinib Dihydrochloride Monohydrate

Data di inizio: 2025-08-21

Studio del momelotinib in pazienti con anemia dovuta a sindrome mielodisplastica a basso rischio

Reclutamento in corso
1
Questo studio clinico esamina un trattamento per la Sindrome Mielodisplastica, una condizione che colpisce il midollo osseo e porta all’anemia. Il farmaco in studio è il momelotinib dicloridrato monoidrato, somministrato sotto forma di compresse per via orale. La ricerca si concentra sui pazienti con una forma a basso rischio della malattia che soffrono di anemia…
Farmaci indagati:
- Momelotinib Dihydrochloride Monohydrate
Data di inizio: 2023-10-27

Studio di Fase 1/2 su TP-3654 e Momelotinib per Pazienti con Mielofibrosi a Rischio Intermedio o Alto

Reclutamento in corso
2 1 1
Lo studio clinico si concentra sulla mielofibrosi, una malattia del midollo osseo che può causare cicatrici nel midollo, portando a sintomi come anemia, stanchezza e ingrossamento della milza. La ricerca coinvolge pazienti con mielofibrosi primaria o secondaria a rischio intermedio o alto. L’obiettivo principale è valutare la sicurezza e l’efficacia di un nuovo farmaco chiamato…
Malattie indagate:
- Mielofibrosi
Farmaci indagati:
Lo studio non è ancora iniziato

Studio del momelotinib in pazienti con sindrome VEXAS con o senza sindrome mielodisplastica associata

Non ancora in reclutamento
1
Questo studio clinico si concentra sulla sindrome VEXAS, una malattia rara caratterizzata da infiammazione e problemi del sangue, che può essere associata alla sindrome mielodisplastica. La ricerca valuterà un farmaco chiamato momelotinib, somministrato sotto forma di compresse per via orale. Il momelotinib verrà studiato in pazienti che non hanno risposto adeguatamente al trattamento con steroidi…
Farmaci indagati:
- Momelotinib Dihydrochloride Monohydrate
Lo studio non è ancora iniziato

Studio di Fase 2 su Momelotinib e Luspatercept per Pazienti con Mielofibrosi Dipendenti da Trasfusioni

Non ancora in reclutamento
2 1 1 1
Lo studio clinico si concentra sulla mielofibrosi, una malattia del midollo osseo che può causare anemia e necessità di trasfusioni di sangue. La ricerca esamina l’efficacia di un trattamento combinato con due farmaci: momelotinib diidrocloruro monoidrato e luspatercept. Momelotinib è un farmaco in forma di compresse, mentre luspatercept è una soluzione iniettabile. L’obiettivo principale dello…
Malattie indagate:
- Mielofibrosi primaria
Farmaci indagati:
- Momelotinib Dihydrochloride Monohydrate
- Luspatercept
Data di inizio: 2018-07-27

Accesso esteso a Momelotinib per pazienti con mielofibrosi primaria o post-policitemia vera o post-trombocitemia essenziale

Non in reclutamento
2 1 1
Lo studio riguarda una malattia chiamata Mielofibrosi, che può essere primaria o svilupparsi dopo altre condizioni come la Policitemia Vera o la Trombocitemia Essenziale. La mielofibrosi è una malattia del midollo osseo che può causare anemia, debolezza e ingrossamento della milza. Il trattamento in esame utilizza un farmaco chiamato Momelotinib Dihydrochloride Monohydrate, noto anche con…
Malattie indagate:
- Mielofibrosi
Farmaci indagati:
- Momelotinib Dihydrochloride Monohydrate
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Glossario

Myelofibrosis: Un raro tipo di cancro del sangue in cui cellule ematiche anomale e fibre si accumulano nel midollo osseo, portando a una compromessa produzione di cellule del sangue.
JAK inhibitor: Un tipo di farmaco che blocca l'azione degli enzimi Janus chinasi, coinvolti nella produzione delle cellule del sangue e nella funzione immunitaria. Questi sono comunemente usati per trattare la mielofibrosi.
Splenomegaly: Un ingrossamento della milza, che è un sintomo comune nella mielofibrosi.
DIPSS: Sistema Internazionale di Punteggio Prognostico Dinamico, uno strumento utilizzato per valutare il livello di rischio e la prognosi dei pazienti con mielofibrosi.
Pharmacokinetics (PK): Lo studio di come un farmaco si muove attraverso il corpo, inclusi il suo assorbimento, distribuzione, metabolismo ed escrezione.
Dose-limiting toxicity (DLT): Effetti collaterali di un farmaco che sono abbastanza gravi da impedire un aumento del dosaggio o richiedere una diminuzione del dosaggio.
Recommended Phase 2 dose (RP2D): La dose di un farmaco determinata come appropriata per ulteriori test negli studi clinici di Fase 2, basata sui dati di sicurezza ed efficacia degli studi di Fase 1.
MFSAF v4.0: Modulo di Valutazione dei Sintomi della Mielofibrosi versione 4.0, uno strumento utilizzato per misurare la gravità dei sintomi della mielofibrosi.
Spleen volume reduction (SVR): Una misura di quanto diminuisce la dimensione della milza in risposta al trattamento, spesso usata come indicatore dell'efficacia del trattamento nella mielofibrosi.
Leukemia-free survival (LFS): Il periodo di tempo dopo il trattamento durante il quale non si trovano segni di leucemia in una persona precedentemente diagnosticata con mielofibrosi.