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Momelotinib Dihydrochloride Monohydrate

Questo articolo esplora l’uso del Momelotinib Dicloridrato Monoidrato, un farmaco promettente in fase di studio in studi clinici per il trattamento della mielofibrosi. La mielofibrosi è un raro tumore del midollo osseo che interrompe la normale produzione di cellule del sangue nell’organismo. Gli studi mirano a valutare la sicurezza, l’efficacia e i benefici a lungo termine del Momelotinib in pazienti con varie forme di mielofibrosi, inclusi quelli che hanno avuto un successo limitato con altri trattamenti.

Indice dei Contenuti

Cos’è il Momelotinib?

Il Momelotinib è un farmaco sperimentale in fase di sviluppo per il trattamento della mielofibrosi, un raro tumore del sangue[1]. Il suo nome chimico completo è momelotinib dicloridrato monoidrato. Il Momelotinib viene assunto per via orale sotto forma di compresse[2].

Condizioni Mediche Trattate

Il Momelotinib è in fase di studio per il trattamento di:

  • Mielofibrosi primaria (PMF)
  • Mielofibrosi post-policitemia vera (Post-PV MF)
  • Mielofibrosi post-trombocitemia essenziale (Post-ET MF)

Queste condizioni sono tutte forme di mielofibrosi, un grave disturbo del midollo osseo che interrompe la normale produzione di cellule del sangue da parte dell’organismo[1].

Come Funziona il Momelotinib

Il Momelotinib è un tipo di farmaco chiamato inibitore JAK. Agisce bloccando determinate proteine (chiamate Janus chinasi o JAK) coinvolte nella segnalazione all’interno delle cellule. Nella mielofibrosi, queste proteine JAK diventano iperattive, portando ai sintomi della malattia. Inibendo queste proteine, il Momelotinib mira a ridurre i sintomi e potenzialmente rallentare la progressione della mielofibrosi[3].

Studi Clinici

Il Momelotinib è attualmente oggetto di diversi studi clinici:

  1. Uno studio di Fase 1/2 che combina il Momelotinib con un altro farmaco chiamato TP-3654 in pazienti con mielofibrosi a rischio intermedio o alto[1].
  2. Uno studio di accesso esteso per pazienti che hanno ricevuto Momelotinib in precedenti studi clinici e non hanno sperimentato una progressione della malattia[2].

Questi studi mirano a valutare ulteriormente la sicurezza e l’efficacia del Momelotinib nel trattamento della mielofibrosi.

Potenziali Benefici

Sulla base degli studi clinici, il Momelotinib potrebbe offrire diversi potenziali benefici per i pazienti con mielofibrosi:

  • Riduzione delle dimensioni della milza: Uno dei principali obiettivi del trattamento è ottenere una riduzione del 35% o superiore del volume della milza (SVR35)[1].
  • Miglioramento dei sintomi: I ricercatori stanno misurando i cambiamenti nel punteggio totale dei sintomi (TSS) utilizzando uno strumento di valutazione specifico (MFSAF v4.0)[1].
  • Potenziale aiuto per l’anemia: Alcuni pazienti che ricevono Momelotinib in combinazione con altri farmaci devono avere bassi livelli di emoglobina (anemia) per partecipare allo studio, suggerendo che il trattamento potrebbe aiutare ad affrontare questo problema comune nella mielofibrosi[1].

Sicurezza ed Effetti Collaterali

Come per qualsiasi farmaco, il Momelotinib può causare effetti collaterali. Gli studi clinici stanno monitorando attentamente i pazienti per:

  • Eventi avversi (AE): Queste sono esperienze indesiderabili associate all’uso del farmaco[2].
  • Cambiamenti nella funzione cardiaca: I ricercatori stanno monitorando eventuali effetti sul ritmo cardiaco (cambiamenti dell’intervallo QT)[1].
  • Tossicità limitanti la dose (DLT): Questi sono effetti collaterali abbastanza gravi da impedire l’aumento della dose del farmaco[1].

È importante notare che il profilo di sicurezza completo del Momelotinib è ancora in fase di definizione attraverso questi studi clinici.

Ricerca in Corso

Il Momelotinib è ancora considerato un farmaco sperimentale, il che significa che non è stato ancora approvato dalle agenzie regolatorie per l’uso generale. Gli studi clinici in corso sono progettati per:

  • Determinare la dose ottimale di Momelotinib (da solo e in combinazione con altri farmaci)
  • Valutare la sua sicurezza ed efficacia a lungo termine
  • Valutare il suo impatto sulla sopravvivenza e sulla qualità della vita dei pazienti

I ricercatori stanno anche studiando come il Momelotinib interagisce con altri farmaci e come viene metabolizzato dal corpo (farmacocinetica)[1][2].

Se hai la mielofibrosi e sei interessato a saperne di più sul Momelotinib o a partecipare a studi clinici, è importante discuterne con il tuo medico. Possono fornirti ulteriori informazioni su se questo trattamento sperimentale potrebbe essere appropriato per la tua situazione specifica.

Aspetto Dettagli
Nome del Farmaco Momelotinib Dicloridrato Monoidrato
Condizione Studiata Mielofibrosi primaria a rischio intermedio o alto, Mielofibrosi post-policitemia vera o post-trombocitemia essenziale
Fasi della Sperimentazione Fase 1/2 e Accesso Esteso
Somministrazione Compressa orale
Obiettivi Primari Valutare la sicurezza, determinare il dosaggio ottimale, valutare l’efficacia nella riduzione del volume della milza e dei sintomi
Obiettivi Secondari Valutare la sopravvivenza globale, la sopravvivenza libera da leucemia e la sicurezza a lungo termine
Criteri Chiave di Eleggibilità Pazienti adulti con mielofibrosi, alcuni studi si concentrano su quelli precedentemente trattati con inibitori JAK
Principali Misure di Outcome Riduzione del volume della milza, miglioramento dei sintomi, eventi avversi, farmacocinetica

FAQ

  • Che cos’è Momelotinib e come funziona? Momelotinib è un farmaco in fase di studio per il trattamento della mielofibrosi. Agisce prendendo di mira specifiche proteine coinvolte nel processo della malattia, potenzialmente aiutando a ridurre i sintomi e migliorare la produzione di cellule del sangue.
  • Chi può partecipare a questi studi clinici? L’idoneità varia, ma generalmente include adulti con mielofibrosi primaria a rischio intermedio o alto o mielofibrosi post-policitemia vera/trombocitemia essenziale. Alcuni studi si concentrano su pazienti che sono stati precedentemente trattati con altri farmaci come gli inibitori JAK.
  • Quali sono gli obiettivi principali di questi studi clinici? Gli obiettivi principali includono la valutazione della sicurezza di Momelotinib, la determinazione della dose più efficace, la valutazione del suo impatto sui sintomi e sulle dimensioni della milza, e lo studio dei suoi effetti a lungo termine sulla sopravvivenza e sulla qualità della vita dei pazienti con mielofibrosi.
  • Come viene somministrato Momelotinib in questi studi? Momelotinib viene somministrato per via orale in forma di compresse. Il dosaggio esatto e la frequenza possono variare a seconda dello studio specifico e della fase del trattamento.
  • Quali sono alcuni potenziali benefici e rischi della partecipazione a questi studi? I potenziali benefici includono l’accesso a un nuovo trattamento che potrebbe migliorare i sintomi e i risultati. I rischi possono includere effetti collaterali, che vengono attentamente monitorati. È importante notare che, come per qualsiasi studio clinico, la gamma completa di benefici e rischi potrebbe non essere completamente nota.

Sperimentazioni cliniche in corso su Momelotinib Dihydrochloride Monohydrate

  • Studio del momelotinib in pazienti con anemia dovuta a sindrome mielodisplastica a basso rischio

    In arruolamento

    2 1 1
    Farmaci in studio:
    Francia Italia Germania Polonia Spagna

  • Studio del momelotinib in pazienti con sindrome VEXAS con o senza sindrome mielodisplastica associata

    In arruolamento

    2 1 1
    Farmaci in studio:
    Francia

  • Studio di Fase 1/2 su TP-3654 e Momelotinib per Pazienti con Mielofibrosi a Rischio Intermedio o Alto

    In arruolamento

    2 1 1
    Malattie in studio:
    Farmaci in studio:
    Francia Italia Belgio Danimarca Germania Ungheria

  • Studio di Fase 2 su Momelotinib e Luspatercept per Pazienti con Mielofibrosi Dipendenti da Trasfusioni

    Arruolamento non iniziato

    2 1 1 1
    Malattie in studio:
    Farmaci in studio:
    Francia Italia Germania Spagna

  • Accesso esteso a Momelotinib per pazienti con mielofibrosi primaria o post-policitemia vera o post-trombocitemia essenziale

    Arruolamento concluso

    2 1 1
    Malattie in studio:
    Farmaci in studio:
    Italia Bulgaria Danimarca Spagna Polonia Belgio +4

Glossario

  • Myelofibrosis: Un raro tipo di cancro del sangue in cui cellule ematiche anomale e fibre si accumulano nel midollo osseo, portando a una compromessa produzione di cellule del sangue.
  • JAK inhibitor: Un tipo di farmaco che blocca l'azione degli enzimi Janus chinasi, coinvolti nella produzione delle cellule del sangue e nella funzione immunitaria. Questi sono comunemente usati per trattare la mielofibrosi.
  • Splenomegaly: Un ingrossamento della milza, che è un sintomo comune nella mielofibrosi.
  • DIPSS: Sistema Internazionale di Punteggio Prognostico Dinamico, uno strumento utilizzato per valutare il livello di rischio e la prognosi dei pazienti con mielofibrosi.
  • Pharmacokinetics (PK): Lo studio di come un farmaco si muove attraverso il corpo, inclusi il suo assorbimento, distribuzione, metabolismo ed escrezione.
  • Dose-limiting toxicity (DLT): Effetti collaterali di un farmaco che sono abbastanza gravi da impedire un aumento del dosaggio o richiedere una diminuzione del dosaggio.
  • Recommended Phase 2 dose (RP2D): La dose di un farmaco determinata come appropriata per ulteriori test negli studi clinici di Fase 2, basata sui dati di sicurezza ed efficacia degli studi di Fase 1.
  • MFSAF v4.0: Modulo di Valutazione dei Sintomi della Mielofibrosi versione 4.0, uno strumento utilizzato per misurare la gravità dei sintomi della mielofibrosi.
  • Spleen volume reduction (SVR): Una misura di quanto diminuisce la dimensione della milza in risposta al trattamento, spesso usata come indicatore dell'efficacia del trattamento nella mielofibrosi.
  • Leukemia-free survival (LFS): Il periodo di tempo dopo il trattamento durante il quale non si trovano segni di leucemia in una persona precedentemente diagnosticata con mielofibrosi.