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Patologie congenite, familiari e genetiche – ui.ui_pager.title_page

  • 796 studi clinici
  • 308 aperti
  • 374 malattie
  • 27 paesi

Malattie di quest'area

374 malattie con studi, prima le più studiate

Distrofia muscolare di Duchenne28Deficit di fattore VIII25Malattia a cellule falciformi25Fibrosi cistica24Angioedema ereditario22Atrofia muscolare spinale17Cardiomiopatia ipertrofica16Iperlipidemia di tipo IIa15Malattia da accumulo di glicogeno di tipo II14Anemia a cellule falciformi13Deficit di fattore IX13Cancro del polmone non a piccole cellule12Distrofia miotonica12Malattia cistica del rene congenita12Malattia di Huntington12Osteocondrodisplasia12Carenza di alfa 1-antitripsina11Epilessia mioclonica grave dell'infanzia11Mutazione del gene K-ras11Retinite pigmentosa11Sindrome adrenogenitale11Talassemia11Angioedema ereditario da carenza dell'inibitore della C1-esterasi10Malattia di Fabry10+350

Studi clinici: Patologie congenite, familiari e genetiche

796 studi in tutta Europa, prima gli studi aperti

Tipo di studio
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796 studi clinici

Iperlipidemia di tipo IIa

Non ancora in reclutamento
Farmaco autorizzato
Paesi:NorvegiaNorvegia
  • Partecipanti:18–64 anni · 65 anni e più
  • Principi attivi:Atorvastatin
  • Promotore:Oslo University Hospital HF

Sindrome da immunodeficienza primaria

Non ancora in reclutamento
Farmaco autorizzatoSenza placebo
Paesi:ItaliaItalia
  • Partecipanti:0–17 anni · 18–64 anni · 65 anni e più
  • Principi attivi:HAEMOPHILUS TYPE B POLYSACCHARIDE CONJUGATED TO TETANUS TOXOID ADSORBED ON ALUMINIUM PHOSPHATE
  • Promotore:Fondazione Telethon Ets

Malattia cistica del rene congenita

Non ancora in reclutamento
Farmaco autorizzatoSenza placebo
Paesi:BelgioBelgio
  • Partecipanti:18–64 anni · 65 anni e più
  • Principi attivi:Azathioprine
  • Promotore:UZ Leuven

Atassia di Friedreich

Non ancora in reclutamento
Farmaco in studio
Paesi:FranciaFrancia
  • Partecipanti:0–17 anni · 18–64 anni

Malattia di Stargardt

Non ancora in reclutamento
Farmaco in studioSenza placebo
Paesi:BelgioBelgio
  • Partecipanti:0–17 anni · 18–64 anni
  • Promotore:Aavantgarde Bio S.r.l.

Anemia a cellule falciformi con crisi+1

Non ancora in reclutamento
Farmaco autorizzato
Paesi:FranciaFrancia
  • Partecipanti:18–64 anni · 65 anni e più
  • Principi attivi:Glucose Monohydrate
  • Promotore:Centre Hospitalier Universitaire Rouen

Iperplasia surrenalica macronodulare bilaterale primaria

Non ancora in reclutamento
Farmaco autorizzato
Paesi:FranciaFrancia
  • Partecipanti:18–64 anni · 65 anni e più
  • Principi attivi:Metyrapone
  • Promotore:Assistance Publique Hopitaux De Paris

Atrofia ottica ereditaria

Non ancora in reclutamento
Farmaco autorizzatoSenza placebo
Paesi:FranciaFrancia
  • Partecipanti:0–17 anni · 18–64 anni · 65 anni e più
  • Principi attivi:Nicotinamide
  • Promotore:Centre Hospitalier Universitaire D'Angers

Carenza congenita dell'ormone della crescita

Non ancora in reclutamento
Farmaco in studio
Paesi:FranciaFrancia
  • Partecipanti:0–17 anni
  • Principi attivi:Ibutamoren Mesilate
  • Promotore:Lumos Pharma Inc.

Malformazione venosa+1

Non ancora in reclutamento
Farmaco autorizzato
Paesi:FranciaFrancia
  • Partecipanti:0–17 anni · 18–64 anni
  • Principi attivi:Acetylsalicylic Acid
  • Promotore:Centre Hospitalier Regional Universitaire De Tours

Paralisi cerebrale

Non ancora in reclutamento
Farmaco autorizzatoSenza placebo
Paesi:BelgioBelgio
  • Partecipanti:0–17 anni
  • Principi attivi:Baclofen
  • Promotore:UZ Leuven

Miopatia congenita

Non ancora in reclutamento
Farmaco in studioSenza placebo
Paesi:FranciaFrancia
  • Partecipanti:0–17 anni
  • Principi attivi:ASP2957
  • Promotore:Astellas Gene Therapies Inc.

Principi attivi studiati in quest'area

Le terapie sperimentate più spesso negli studi dell'area «Patologie congenite, familiari e genetiche».

Sirolimus21 studi cliniciSodium Chloride21 studi cliniciPrednisolone12 studi cliniciPlerixafor11 studi cliniciBusulfan10 studi cliniciIvacaftor9 studi cliniciMitapivat9 studi cliniciParacetamol8 studi cliniciTezacaftor8 studi clinici
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