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Studio sull'efficacia e sicurezza del momelotinib dihydrochloride monohydrate nei pazienti con sindrome VEXAS

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Di che cosa tratta questo studio?

Obiettivi, svolgimento e che cosa fanno i partecipanti, spiegati in parole semplici

VEXAS Syndrome è una malattia molto rara caratterizzata da infiammazione cronica, febbre, eruzioni cutanee, anemia e problemi al midollo osseo. Il farmaco in studio è momelotinib, una compressa da assumere per via orale, cioè ingerita con acqua.

Lo scopo dello studio è valutare se il trattamento può migliorare la risposta della malattia entro 26 settimane. I partecipanti vengono assegnati casualmente a ricevere il farmaco attivo oppure un placebo, una compressa identica senza principio attivo, e non sanno quale delle due stanno assumendo. Durante il periodo di studio, che può durare diversi mesi, vengono effettuati controlli periodici, esami del sangue e visite mediche per monitorare i sintomi e la sicurezza del farmaco.

Il trial è condotto in modo che né i medici né i partecipanti conoscano il tipo di compressa somministrata, per garantire risultati imparziali. Vengono raccolti dati su eventuali effetti indesiderati, sulla necessità di terapie aggiuntive e sulla durata dei periodi senza riacutizzazioni della malattia. Tutti gli esami e le osservazioni sono finalizzati a capire se il trattamento è efficace e sicuro per le persone affette da questa condizione.

Come si svolge lo studio

Lo studio si svolge in 5 passaggi – dalla visita di selezione ai controlli successivi. Per ogni passaggio trovi che cosa succede e che cosa controlla l'équipe.

  1. Passaggio 1

    Inizio del trattamento

    Il primo giorno di studio si inizia a prendere il farmaco sperimentale momelotinib o il placebo in forma di compressa da assumere per via orale.

    La compressa contiene 0 mg di momelotinib dihydrochloride monohydrate; la dose e la frequenza saranno indicati nel protocollo e consistono in una somministrazione giornaliera per tutta la durata dello studio, fino a un massimo di 52 settimane.

  2. Passaggio 2

    Assunzione quotidiana del farmaco o placebo

    Ogni giorno, preferibilmente alla stessa ora, si deglutisce la compressa con un bicchiere d’acqua.

    È importante non saltare nessuna dose e non modificare la quantità assunta senza istruzioni dello staff di studio.

    Durante il periodo di trattamento si continua a seguire le terapie abituali per la VEXAS solo se non vi siano indicazioni contrarie.

  3. Passaggio 3

    Valutazione a settimana 26

    Dopo 26 settimane di trattamento si effettua una visita di valutazione per determinare la risposta al farmaco.

    Viene verificato se è stato raggiunto un PR (parziale risposta) o un CR (risposta completa), che costituiscono gli obiettivi primari dello studio.

    Durante la visita si raccolgono campioni di sangue per misurare le concentrazioni plasmatiche di momelotinib e del suo metabolita M21.

    Si registra il numero di giorni senza flare (episodi di peggioramento) e si verifica se la dose di glucocorticoidi è ≤10 mg al giorno.

    Vengono compilati questionari PRO (patient‑reported outcomes) per valutare i sintomi percepiti dal paziente.

    Viene inoltre eseguito un monitoraggio degli effetti avversi e della loro gravità.

  4. Passaggio 4

    Valutazione a settimana 52

    Al termine di 52 settimane di trattamento si effettua una seconda visita di valutazione.

    Si controlla nuovamente la presenza di PR o CR, che rappresentano l’obiettivo secondario di risposta alla fine dello studio.

    Si ripetono i prelievi di sangue per le concentrazioni plasmatiche di momelotinib/M21 e si aggiornano i dati relativi ai giorni senza flare.

    Vengono valutati nuovamente gli effetti avversi, la sicurezza del trattamento e la necessità di eventuali modifiche di dose.

    I questionari PRO vengono nuovamente completati per confrontare i risultati con quelli della settimana 26.

  5. Passaggio 5

    Fine dello studio

    Al termine della visita di settimana 52 lo studio si conclude per il partecipante.

    Il personale di studio fornirà le informazioni finali sullo stato di salute e sulle eventuali indicazioni per la gestione post‑studio.

Chi può partecipare allo studio?

6 criteri

  • Età pari o superiore a 18 anni (o età legale per dare il consenso) al momento della firma del modulo di consenso informato.
  • Diagnosi confermata di sindrome VEXAS, che richiede: mutazione patogenetica (cambio genetico dannoso) del gene UBA1 (un enzima che attiva certe proteine) e presenza di sintomi infiammatori attuali o documentati negli ultimi 6 mesi in almeno un organo.
  • Assunzione di glucocorticoidi (farmaci antinfiammatori come prednisone o prednisolone) per almeno 4 settimane consecutive e per almeno 10 giorni prima della randomizzazione.
  • Le donne devono non essere incinte e non allattare; se sono in età fertile devono essere o non fertili oppure usare un metodo contraccettivo altamente efficace.
  • Essere in grado di firmare il consenso informato e di rispettare le richieste e le restrizioni dello studio.
  • Avere uno stato di performance ECOG (valutazione della capacità di svolgere attività quotidiane) compreso tra 0 e 2 al momento dello screening.

Chi non può partecipare allo studio?

30 criteri

  • Se sei stato ricoverato più di una volta in terapia intensiva a causa di un peggioramento della VEXAS negli ultimi 6 mesi, non potrai partecipare.
  • Se hai una storia di gravi effetti collaterali dovuti ai corticosteroidi che hanno coinvolto il cuore, il sistema nervoso, i polmoni (inclusa la bronchite cronica), i reni, il fegato, il sistema endocrino (come il diabete non controllato), la salute mentale, l'osteoporosi, il glaucoma, lesioni corneali, nausea, vomito o malattie gastrointestinali, sei escluso.
  • Se sei allergico o hai una controindicazione nota al farmaco momelotinib, ai suoi metaboliti o a uno dei suoi eccipienti, non puoi partecipare.
  • Se hai una neuropatia periferica (danno ai nervi delle braccia o delle gambe) di grado 2 o superiore, non sei idoneo.
  • Se hai una storia di infezione micobatterica diffusa (come la tubercolosi che si è sparsa in tutto il corpo), sei escluso.
  • Se il test per l'HIV è positivo, non potrai partecipare.
  • Se il test QuantiFERON (o un altro test di rilascio di interferon gamma) è positivo durante lo screening, sei escluso.
  • Se non puoi ricevere una profilassi (medicazione preventiva) contro la polmonite da Pneumocystis jiroveci (PJP), non sei idoneo.
  • Se hai anemia significativa dovuta a carenza di ferro, vitamina B12 o folati, anemia emolitica autoimmune o ereditaria, sanguinamento gastrointestinale o talassemia, sei escluso.
  • Se hai ricevuto più di una linea di terapia specifica per la VEXAS prima o dopo la diagnosi o per altre condizioni mediche, non puoi partecipare.
  • Se hai usato, entro i tempi indicati, alcuni farmaci o trattamenti, non sei eleggibile:
    • terapie dirette alla VEXAS (intervallo di wash‑out fino a 5 emivite o 14 giorni se l’emivita è < 3 giorni);
    • farmaci anti‑infiammatori non steroidei (14 giorni o 5 emivite, a seconda di quale sia più lungo) o farmaci biologici (28 giorni o 2 emivite);
    • supporto ematologico (es. ESA, danazolo, luspatercept, G‑CSF) negli ultimi 4 settimane;
    • terapie che eliminano le cellule B (es. rituximab) negli ultimi 12 mesi;
    • farmaci sperimentali di altre classi negli ultimi 5 emivite o 60 giorni, a seconda di quale sia più lungo.
    • Se usi corticosteroidi per altre malattie in modo da interferire con il piano di riduzione previsto nello studio o con la valutazione dell’efficacia, sei escluso.
    • Se hai una sindrome mielodisplastica (MDS) ad alto o molto alto rischio secondo il punteggio IPSS‑R (> 3,5), non puoi partecipare.
    • Se assumi corticosteroidi sistemici da più di 4 anni o non riesci a sospenderli, sei escluso.
    • Se è previsto un trapianto di cellule staminali ematopoietiche allogenico (HSCT) per MDS o VEXAS entro un anno, non sei idoneo.
    • Se hai subito un intervento chirurgico importante entro 28 giorni prima della randomizzazione, sei escluso.
    • Se hai già ricevuto un trapianto di cellule staminali (autologo o allogenico) o un trapianto di organi solidi (eccetto il trapianto corneale), non puoi partecipare.
    • Se hai un’infezione attiva da epatite B o C (a meno che non vengano soddisfatti criteri specifici del protocollo), sei escluso.
    • Se negli ultimi 6 mesi hai avuto una delle seguenti condizioni cardiache: angina instabile, insufficienza cardiaca congestizia sintomatica, aritmia cardiaca non controllata o un intervallo QTc prolungato (> 450 ms, o > 480 ms con blocco di branca), non sei idoneo.
    • Se il conteggio dei blast (cellule immature) nel sangue periferico è pari o superiore al 10 %, sei escluso.
    • Se hai una mieloma multiplo (in qualsiasi stadio) o altre patologie delle cellule plasmatiche attive che richiedono trattamento, non puoi partecipare.
    • Se hai un tumore maligno (eccetto la malattia in studio o una MDS a basso rischio) che è progredito o ha richiesto trattamento negli ultimi 24 mesi, sei escluso (sono ammessi solo i carcinomi basocellulari, squamocellulari della pelle o carcinoma in situ).
    • Se hai una malattia intercorrente non controllata entro 12 settimane dall’inizio di momelotinib, non sei idoneo.
    • Se hai reazioni avverse persistenti da terapie precedenti che non sono migliorate a grado ≤ 1 (leggero) secondo la scala CTCAE v6.0, sei escluso.
    • Se una condizione psichiatrica, una situazione sociale o qualsiasi altra condizione limita la tua capacità di dare un consenso informato o di seguire le regole dello studio, non puoi partecipare.
    • Se hai problemi gastrointestinali clinicamente significativi o anomalie che potrebbero influenzare l’assorbimento del farmaco o la capacità di deglutire, sei escluso.
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Farmaci in studio

Momelotinib è una compressa da assumere per via orale che viene studiata per trattare la sindrome VEXAS. Agisce bloccando specifiche proteine coinvolte nelle vie di segnalazione infiammatoria, aiutando a ridurre l’infiammazione e a migliorare la produzione di cellule del sangue. Nel trial, i partecipanti ricevono questo farmaco per valutare quanto sia efficace nel migliorare i sintomi della malattia e la risposta complessiva al trattamento entro 26 settimane.

Che cosa si sa già del trattamento

Momelotinib - Momelotinib è assunto per via orale sotto forma di compressa da deglutire con acqua; è un farmaco approvato per la mielofibrosi e attualmente in fase di studio per la sindrome VEXAS. Le sue indicazioni principali includono il trattamento della mielofibrosi e, nello studio clinico, la gestione della sindrome VEXAS. Agisce bloccando le proteine JAK1 e JAK2, riducendo così i segnali che favoriscono l’infiammazione e la crescita anomala delle cellule. Perciò è classificato come inibitore della Janus chinasi (JAK).

Malattie studiate

sindrome VEXAS - è una malattia infiammatoria dell’adulto causata da mutazioni somatiche del gene UBA1. Si manifesta con febbre, affaticamento, rash cutanei e coinvolgimento di organi come polmoni, cuore e vasi sanguigni. Nel tempo possono comparire anemia, neutropenia e trombocitopenia, con flares ricorrenti che richiedono aggiustamenti della terapia cortisonica. La patologia tende a progredire lentamente, con aumento dell’attività infiammatoria e dell’incidenza di complicanze ematologiche.
Dettagli dello studioUltimo aggiornamento 21 ott 2026
Etàda 18 anni in suFaseFase IVNumero dello studio2025-524416-11-00Codice del protocollo223401Partecipanti previsti84 personePromotoreGlaxosmithkline Research & Development Limited

fonte: registro UE degli studi clinici (EU Clinical Trials Register) e verifica dei centri

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