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Studio su aficamten, 68GA‑FAPI‑46 e placebo per valutare la riduzione del gradiente in pazienti asintomatici con cardiomiopatia ipertrofica ostruttiva

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Di che cosa tratta questo studio?

Obiettivi, svolgimento e che cosa fanno i partecipanti, spiegati in parole semplici

La Hypertrophic cardiomyopathy è una malattia in cui il muscolo del cuore si ispessisce, rendendo più difficile il passaggio del sangue anche se spesso non causa sintomi. Lo studio si concentra su persone che hanno questa condizione ma non avvertono alcun disagio.

Nel trial i partecipanti assumono una compressa giornaliera di aficamten o una compressa di placebo, che è identica ma senza la sostanza attiva. Per valutare l’effetto del farmaco, i ricercatori misurano il post‑Valsalva left ventricular outflow tract gradients (LVOT‑G), cioè la differenza di pressione nel flusso sanguigno del cuore dopo uno sforzo di respirazione controllata. Vengono effettuati esami di imaging, tra cui una risonanza magnetica cardiaca (cMRI) e una scansione con un tracciante speciale chiamato FAPI‑PET/CT, che aiuta a vedere l’attività delle cellule del cuore. Vengono inoltre analizzati alcuni esami del sangue, come NT-proBNP e hsTnT, che indicano lo stress e i danni al cuore.

L’obiettivo è verificare se aficamten riduce il valore di post‑Valsalva left ventricular outflow tract gradients (LVOT‑G) rispetto al placebo. I volontari prenderanno il farmaco per circa un anno, con visite regolari in cui verranno eseguiti gli esami di cui sopra, controlli clinici e raccolta di informazioni sulla salute del cuore.

Come si svolge lo studio

Lo studio si svolge in 5 passaggi – dalla visita di selezione ai controlli successivi. Per ogni passaggio trovi che cosa succede e che cosa controlla l'équipe.

  1. Passaggio 1

    Randomizzazione

    Dopo aver aderito allo studio, viene assegnato casualmente al gruppo che riceve aficamten o al gruppo che riceve placebo. il gruppo placebo utilizza compresse identiche senza principio attivo.

  2. Passaggio 2

    Valutazione di base

    Vengono eseguiti esami preliminari per misurare la funzione cardiaca: ecocardiografia, risonanza magnetica cardiaca (cMRI) e tomografia PET/CT con il tracciante 68GA-FAPI-46 somministrato per via endovenosa alla dose di 200 MBq.

    Vengono prelevati campioni di sangue per analizzare i biomarcatori NT‑proBNP e hsTnT.

    Viene registrato il gradiente del tratto di fuoriuscita ventricolare sinistro (LVOT‑G) dopo la manovra di Valsalva.

  3. Passaggio 3

    Inizio della terapia orale

    Si inizia a prendere il farmaco orale MYQORZO 5 mg compresse rivestite, dose totale di 20 mg al giorno, per tutta la durata dello studio (54 settimane).

    Se è stato assegnato al gruppo placebo, si assume la stessa quantità di compresse senza principio attivo.

  4. Passaggio 4

    Visite di follow‑up a settimana 18

    Viene valutato nuovamente il gradiente LVOT‑G post‑Valsalva.

    Si ripetono gli esami ecocardiografici e si controlla la classificazione NYHA per verificare eventuali sintomi di insufficienza cardiaca.

    Vengono nuovamente misurati i biomarcatori NT‑proBNP e hsTnT.

    Vengono registrati eventuali eventi avversi o cambiamenti nella condizione cardiaca.

  5. Passaggio 5

    Visita finale a settimana 54

    Si esegue una valutazione completa che include ecocardiografia, risonanza magnetica cardiaca (cMRI) e tomografia PET/CT con 68GA-FAPI-46 (dose 200 MBq) per confrontare i risultati con quelli della valutazione di base.

    Viene misurato nuovamente il gradiente LVOT‑G post‑Valsalva, la frazione di eiezione ventricolare sinistra (LVEF) e gli altri parametri strutturali cardiaci.

    Si prelevano nuovamente campioni di sangue per i biomarcatori NT‑proBNP e hsTnT.

    Viene registrata la classificazione NYHA e la presenza di eventuali eventi cardiaci maggiori, come insufficienza cardiaca, aritmie ventricolari, fibrillazione atriale, necessità di terapia di riduzione settale o decessi.

    Tutti i dati raccolti servono a confrontare l’efficacia di aficamten rispetto al placebo.

Chi può partecipare allo studio?

9 criteri

  • Età compresa tra 18 e 70 anni, sia maschi che femmine.
  • Capacità di capire le informazioni dello studio e volontà di firmare il consenso informato (documento che spiega lo studio).
  • Diagnosi di cardiomiopatia ipertrofica (spessore del muscolo del cuore aumentato) secondo i criteri: il muscolo del cuore è più spesso di almeno 15 mm in una zona, oppure di almeno 13 mm se c’è un gene noto per causare la malattia o una storia familiare della stessa.
  • Pressione di flusso nel cuore (gradiente LVOT) a riposo pari o superiore a 30 mmHg, oppure dopo la manovra di Valsalva pari o superiore a 50 mmHg (mmHg è l'unità di misura della pressione).
  • Funzione di pompa del cuore (LVEF) pari o superiore al 60 % (valore che indica quanto bene il cuore pompa il sangue).
  • Classificazione della capacità di svolgere le attività quotidiane secondo la classe funzionale NYHA I (significa che non si avvertono sintomi durante le normali attività).
  • Indice di massa corporea (BMI) inferiore a 35 kg/m² (misura del rapporto tra peso e altezza).
  • Non disposto a rispettare le linee guida di contraccezione previste dal protocollo.
  • Livello di emoglobina nel sangue pari o superiore a 10 g/dl (l'emoglobina è la proteina che trasporta l’ossigeno).

Chi non può partecipare allo studio?

14 criteri

  • Presenza di una malattia infiltrativa, genetica o di deposito che causa ispessimento del cuore e può confondere con l'oHCM (queste sono patologie che fanno diventare il muscolo cardiaco più spesso).
  • Incapacità di tollerare una PET-CT, ad esempio perché non si riesce a stare fermi o per claustrofobia (la PET-CT è una scansione che usa una piccola quantità di sostanza radioattiva per vedere come funziona il cuore).
  • Allergia nota a farmaci radiofarmaci terapeutici (sostanze radioattive usate per le immagini).
  • Funzione renale ridotta, con eGFR inferiore a 25 ml/min/1,73 m² (l'eGFR è una misura di quanto bene funzionano i reni).
  • Qualsiasi altra condizione, malattia, problema metabolico, risultato di esame o analisi di laboratorio che possa influenzare i risultati o rendere lo studio troppo gravoso (ad esempio claustrofobia non controllabile).
  • Storia o evidenza di altra malattia grave, cancro, infezione attiva, allergia o ipersensibilità all’aficamten o agli ingredienti del placebo, o qualsiasi condizione che il medico ritenga pericolosa o che possa interferire con lo studio.
  • Malattia significativa delle valvole cardiache, secondo il giudizio del medico (problemi con le valvole che regolano il flusso di sangue nel cuore).
  • Storia di disfunzione sistolica del ventricolo sinistro, con LVEF inferiore al 45 % (LVEF è la percentuale di sangue che il cuore pompa ad ogni battito).
  • Intervento di riduzione septale già effettuato o pianificato durante il periodo dello studio (una procedura per ridurre lo spessore del setto del cuore).
  • Gravidanza o allattamento.
  • Stenosi coronarica non trattata pari o superiore al 70 % o storia documentata di infarto miocardico di tipo 1 (la stenosi è un restringimento delle arterie che portano sangue al cuore; l'infarto miocardico è un attacco cardiaco).
  • Trattamento precedente con aficamten o mavacamten.
  • Fibrillazione atriale parossistica o permanente, valutata caso per caso dal ricercatore (una forma di battito cardiaco irregolare).
  • Storia di sincope (svenimento) o di tachiaritmia ventricolare sostenuta con esercizio negli ultimi 6 mesi (un ritmo cardiaco molto veloce che parte dalla parte inferiore del cuore).
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Farmaci in studio

  • MYQORZO

    è una compressa rivestita destinata all’assunzione per via orale. Contiene il principio attivo aficamten, un farmaco sperimentale che si pensa possa ridurre il gradiente di flusso sanguigno nell’outflow tract ventricolare sinistro nei pazienti con miocardiopatia ipertrofica ostruttiva asintomatica. Nel trial il farmaco viene somministrato per valutare se migliora la pressione del cuore rispetto al placebo.

  • 68GA-FAPI-46

    è una soluzione iniettabile contenente una sostanza radioattiva utilizzata come tracciante per imaging. Viene somministrata per via endovenosa e permette di visualizzare, tramite tomografia a emissione di positroni (PET), l’attività delle cellule del cuore e dei tessuti circostanti. Nel contesto dello studio serve a monitorare gli effetti del trattamento sul cuore e a raccogliere informazioni diagnostiche dettagliate.

Che cosa si sa già del trattamento

  • MYQORZO

    MYQORZO is a film‑coated tablet taken by mouth, usually once daily. It contains aficamten, an investigational small‑molecule that is still in clinical trials and not yet approved for general medical use. The drug is being studied for the treatment of hypertrophic cardiomyopathy, where it aims to lower the pressure gradient in the heart’s outflow tract. It works by selectively inhibiting cardiac myosin, which reduces the strength of heart muscle contraction, and it belongs to the class of cardiac myosin inhibitors.

  • 68Ga-FAPI‑46

    68Ga‑FAPI‑46 is a clear solution for injection given intravenously as a single dose for PET imaging. It is an experimental radiopharmaceutical that is still in early research phases and not approved for routine clinical use. The agent is used to visualize areas of active fibroblast activity, which can help assess cardiac fibrosis in conditions like hypertrophic cardiomyopathy. It binds to the fibroblast activation protein (FAP) on activated fibroblasts, and the attached Gallium‑68 emits signals that are captured by a PET scanner; it is classified as a PET imaging tracer.

Malattie studiate

Cardiomiopatia ipertrofica - È una patologia del muscolo cardiaco caratterizzata da un ispessimento marcato delle pareti del ventricolo sinistro. Questo ispessimento può ridurre lo spazio di uscita del sangue dal ventricolo sinistro, creando un gradiente di pressione durante la contrazione. Nelle forme asintomatiche, il paziente può non avvertire sintomi evidenti, ma l'ostruzione può aumentare gradualmente. Con il tempo, la struttura del cuore può subire modifiche come l’aumento del volume atriale sinistro. L’accumulo di tessuto fibroso può alterare la capacità di contrazione e rilassamento del ventricolo. La progressione è monitorata tramite ecocardiografia, risonanza magnetica e biomarcatori.
Dettagli dello studioUltimo aggiornamento 30 ott 2026
Etàda 18 anni in suFaseFase IINumero dello studio2025-523090-42-00Codice del protocolloLEAF-001Partecipanti previsti50 personePromotoreErasmus Universitair Medisch Centrum Rotterdam (Erasmus MC)

fonte: registro UE degli studi clinici (EU Clinical Trials Register) e verifica dei centri

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