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Patologie congenite, familiari e genetiche – ui.ui_pager.title_page

  • 796 studi clinici
  • 308 aperti
  • 374 malattie
  • 27 paesi

Malattie di quest'area

374 malattie con studi, prima le più studiate

Distrofia muscolare di Duchenne28Deficit di fattore VIII25Malattia a cellule falciformi25Fibrosi cistica24Angioedema ereditario22Atrofia muscolare spinale17Cardiomiopatia ipertrofica16Iperlipidemia di tipo IIa15Malattia da accumulo di glicogeno di tipo II14Anemia a cellule falciformi13Deficit di fattore IX13Cancro del polmone non a piccole cellule12Distrofia miotonica12Malattia cistica del rene congenita12Malattia di Huntington12Osteocondrodisplasia12Carenza di alfa 1-antitripsina11Epilessia mioclonica grave dell'infanzia11Mutazione del gene K-ras11Retinite pigmentosa11Sindrome adrenogenitale11Talassemia11Angioedema ereditario da carenza dell'inibitore della C1-esterasi10Malattia di Fabry10+350

Studi clinici: Patologie congenite, familiari e genetiche

796 studi in tutta Europa, prima gli studi aperti

Tipo di studio
Stato dello studio
Filtri rapidi

796 studi clinici

Talassemia beta+2

Non ancora in reclutamento
Farmaco in studio
Paesi:GreciaGrecia
  • Partecipanti:0–17 anni
  • Principi attivi:Mitapivat
  • Promotore:Agios Pharmaceuticals Inc.

Sindrome di Barth

Non ancora in reclutamento
Farmaco in studio
Paesi:FranciaFrancia
  • Partecipanti:0–17 anni · 18–64 anni · 65 anni e più
  • Principi attivi:Elamipretide Trihydrochloride
  • Promotore:Stealth Biotherapeutics Inc.

Atrofia muscolare spinale

Non ancora in reclutamento
Farmaco in studioSenza placebo
Paesi:FinlandiaFinlandia
  • Partecipanti:0–17 anni · 18–64 anni
  • Principi attivi:BIIB115
  • Promotore:Biogen Idec Research Limited

Sindrome VEXAS

Non ancora in reclutamento
Farmaco in studio
Paesi:ItaliaItalia
  • Partecipanti:18–64 anni · 65 anni e più

Sindrome adrenogenitale

Non ancora in reclutamento
Farmaco in studioSenza placebo
Paesi:AustriaAustria
  • Partecipanti:18–64 anni
  • Principi attivi:Crinecerfont
  • Promotore:Neurocrine Biosciences Inc.

Malattia di Huntington

Non ancora in reclutamento
Farmaco in studio
Paesi:GermaniaGermania
  • Partecipanti:18–64 anni · 65 anni e più

Paraplegia spastica ereditaria

Non ancora in reclutamento
Farmaco autorizzatoSenza placebo
Paesi:SpagnaSpagna
  • Partecipanti:0–17 anni
  • Principi attivi:Codeine Phosphate

Omocistinuria

Non ancora in reclutamento
Farmaco in studioSenza placebo
Paesi:FranciaFrancia
  • Partecipanti:0–17 anni · 18–64 anni · 65 anni e più
  • Promotore:Travere Therapeutics Inc.

Fibrosi cistica

Non ancora in reclutamento
Farmaco autorizzatoSenza placebo
Paesi:FranciaFrancia
  • Partecipanti:18–64 anni · 65 anni e più
  • Principi attivi:Azithromycin
  • Promotore:Centre Hospitalier Intercommunal Creteil

Epilessia mioclonica grave dell'infanzia

Non ancora in reclutamento
Farmaco in studioSenza placebo
Paesi:BelgioBelgio
  • Partecipanti:0–17 anni
  • Promotore:Ionis Pharmaceuticals Inc.

Cardiomiopatia ipertrofica

Non ancora in reclutamento
Farmaco autorizzatoSenza placebo
Paesi:SveziaSvezia
  • Partecipanti:18–64 anni · 65 anni e più
  • Principi attivi:Mavacamten
  • Promotore:Region Skane

Principi attivi studiati in quest'area

Le terapie sperimentate più spesso negli studi dell'area «Patologie congenite, familiari e genetiche».

Sirolimus21 studi cliniciSodium Chloride21 studi cliniciPrednisolone12 studi cliniciPlerixafor11 studi cliniciBusulfan10 studi cliniciIvacaftor9 studi cliniciMitapivat9 studi cliniciParacetamol8 studi cliniciTezacaftor8 studi clinici
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