In breve
Le cellule stromali mesenchimali allogeniche derivate da midollo osseo sono una terapia cellulare sperimentale studiata per il trattamento di gravi ustioni chimiche dell'occhio. Le cellule vengono prelevate da donatori sani, coltivate in laboratorio e iniettate sotto la membrana esterna dell'occhio (iniezione sottocongiuntivale).
Punti chiave
- Le cellule stromali mesenchimali allogeniche derivate da midollo osseo sono cellule da donatore testate come terapia cellulare.
- Le cellule vengono somministrate tramite iniezione sottocongiuntivale direttamente sotto la membrana esterna dell'occhio.
- È autorizzato uno studio di Fase 2 in pazienti con gravi ustioni chimiche dell'occhio.
- Lo studio prevede di arruolare 21 partecipanti ed è uno studio a braccio singolo, in aperto.
- L'obiettivo principale è misurare l'assenza di perforazione corneale sei mesi dopo il trattamento.
Cosa sono le cellule stromali mesenchimali allogeniche derivate da midollo osseo?
Le cellule stromali mesenchimali allogeniche derivate da midollo osseo (BM-MSC) sono un tipo di terapia cellulare. Le cellule vengono prelevate dal midollo osseo di donatori sani, quindi coltivate e moltiplicate in laboratorio prima di essere preparate per l'iniezione. Il termine "allogenico" significa che le cellule provengono da un donatore e non dal paziente trattato. Questa sostanza è classificata come terapia cellulare sperimentale senza autorizzazione all'immissione in commercio nei registri dei prodotti, il che significa che non è ancora approvata come medicinale. È elencata con il codice ATC S01XA, un gruppo per "altri oftalmologici" — medicinali usati nella cura degli occhi che non rientrano nelle categorie standard.
Come agiscono le cellule stromali mesenchimali allogeniche derivate da midollo osseo?
Le cellule stromali mesenchimali sono note per la loro capacità di sostenere la riparazione dei tessuti e di influenzare il sistema immunitario. Nell'occhio, l'obiettivo dell'iniezione di queste cellule sotto la congiuntiva è aiutare a preservare il bulbo oculare dopo una grave ustione chimica. Lo scopo dello studio è valutare se le cellule possano prevenire la perforazione corneale — la formazione di un foro nella superficie anteriore trasparente dell'occhio — nei mesi successivi alla lesione. La ricerca preclinica in altri contesti ha dimostrato che le cellule stromali mesenchimali derivate da midollo osseo possono promuovere la riparazione dei tessuti e modulare l'infiammazione, ma il meccanismo esatto nell'occhio dopo ustioni chimiche è ancora in fase di studio.
Per quali condizioni vengono utilizzate o studiate?
- Gravi ustioni chimiche dell'occhio — lo studio di Fase 2 in corso riguarda pazienti con ustioni della superficie oculare di stadio VI secondo la classificazione di Dua, il grado più grave di lesione chimica dell'occhio.
Come vengono somministrate le cellule stromali mesenchimali allogeniche derivate da midollo osseo?
Le cellule vengono preparate come sospensione iniettabile e somministrate per uso sottocongiuntivale — un'iniezione sotto la congiuntiva, la membrana trasparente che ricopre la parte bianca dell'occhio. Nello studio, il prodotto è costituito da cellule stromali mesenchimali derivate da midollo osseo crioconservate (congelate), scongelate, lavate e preparate in una soluzione salina con albumina sierica umana alla dose di 5 milioni di cellule per millilitro.
Cosa mostrano gli studi clinici?
Per questa sostanza è autorizzato uno studio di Fase 2. Si tratta di uno studio multicentrico, a braccio singolo, in aperto, il che significa che tutti i partecipanti ricevono la terapia cellulare e sia i ricercatori sia i partecipanti sanno quale trattamento viene somministrato. Lo studio prevede di arruolare 21 partecipanti con gravi ustioni chimiche dell'occhio.
L'esito primario — la misura principale dell'efficacia del trattamento — è l'assenza di perforazione corneale valutata dal clinico. Questo viene valutato sei mesi dopo la prima iniezione per verificare se l'occhio è stato preservato.
Lo studio è attualmente nello stato Autorizzato, il che significa che ha ricevuto l'approvazione per procedere ma i risultati non sono ancora disponibili. Lo studio è condotto sotto la sponsorizzazione dell'Ospedale della Fondazione Rothschild.
Quali effetti indesiderati sono noti?
Non sono stati pubblicati dati sugli effetti indesiderati specifici per questo uso nelle gravi ustioni oculari nelle fonti fornite. La ricerca sulle cellule stromali mesenchimali derivate da midollo osseo in altri contesti, come dopo il trapianto di rene, ha riportato che le cellule sono generalmente in fase di valutazione per la sicurezza, ma i profili dettagliati degli effetti indesiderati per l'uso sottocongiuntivale nell'occhio non sono disponibili dai dati attuali.