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Valutazione della sicurezza a lungo termine di alpelisib e fulvestrant in pazienti con cancro al seno o PROS

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Di che cosa tratta questo studio?

Obiettivi, svolgimento e che cosa fanno i partecipanti, spiegati in parole semplici

Lo studio riguarda due condizioni: PROS (PIK3CA‑Related Overgrowth Spectrum), una patologia rara in cui alcuni tessuti del corpo crescono più del normale a causa di una mutazione del gene PIK3CA, e i Breast Neoplasms, cioè i tumori al seno. Il farmaco in esame è alpelisib, indicato con il codice BYL719, che viene assunto per via orale sotto forma di compressa rivestita. Può essere usato da solo o insieme ad altri medicinali, a seconda di quanto il medico ritiene opportuno.

L’obiettivo è valutare la sicurezza a lungo termine di alpelisib in persone che hanno già partecipato a un precedente studio e che hanno mostrato benefici. I partecipanti continuano a prendere il farmaco per un periodo prolungato, con visite regolari in cui il medico controlla la salute generale, registra eventuali effetti collaterali (chiamati anche eventi avversi) e verifica se il trattamento continua a dare risultati utili.

Come si svolge lo studio

Lo studio si svolge in 7 passaggi – dalla visita di selezione ai controlli successivi. Per ogni passaggio trovi che cosa succede e che cosa controlla l'équipe.

  1. Passaggio 1

    Visita di ammissione

    Durante la prima visita viene firmato il consenso informato e vengono raccolti i dati anagrafici e medici di base.

    L'investigatore verifica che il paziente abbia completato lo studio precedente con alpelisib e che continui a trarne beneficio.

  2. Passaggio 2

    Inizio della terapia con alpelisib

    Il paziente inizia a prendere alpelisib 300 mg per via orale, una compressa al giorno.

    La terapia inizia subito dopo la visita di ammissione e continua per tutta la durata dello studio, salvo interruzione per motivi di sicurezza.

  3. Passaggio 3

    Visite di monitoraggio regolari

    Ogni quattro settimane il paziente si presenta per una visita di controllo.

    Durante queste visite vengono valutati gli eventi avversi, vengono eseguiti esami di laboratorio e si registra l'eventuale gravità degli effetti indesiderati.

  4. Passaggio 4

    Valutazione dei benefici clinici

    A intervalli programmati l'investigatore valuta se il trattamento continua a fornire un beneficio clinico.

    Questa valutazione è basata sull'osservazione dei sintomi e sui risultati degli esami.

  5. Passaggio 5

    Possibile aggiunta di altri farmaci

    Se l'investigatore lo ritiene opportuno, al paziente può essere somministrato fulvestrant 500 mg per iniezione.

    La somministrazione di fulvestrant avviene secondo il protocollo stabilito dallo studio, in aggiunta a alpelisib.

  6. Passaggio 6

    Continuazione del trattamento

    Il paziente prosegue l'assunzione quotidiana di alpelisib 300 mg per tutta la durata dello studio.

    Il trattamento può essere interrotto in qualsiasi momento se si verificano eventi avversi gravi o se non è più considerato benefico.

  7. Passaggio 7

    Chiusura dello studio

    Alla fine dello studio il paziente effettua un'ultima visita per la raccolta finale dei dati di sicurezza e di beneficio clinico.

    Vengono registrati tutti gli eventi avversi occorsi e si conclude la partecipazione allo studio.

Chi può partecipare allo studio?

6 criteri

  • Consenso informato scritto: devi firmare un modulo che spiega lo studio, oppure, se sei minorenne, i tuoi genitori o tutore legale devono firmarlo prima di partecipare.
  • Devi essere già iscritto a uno studio sponsorizzato da Novartis, ricevere alpelisib (un farmaco) da solo o in combinazione con altri medicinali, e aver completato tutti i requisiti di trattamento richiesti nello studio originale.
  • Il medico deve aver valutato che il trattamento con alpelisib ti stia aiutando attualmente.
  • Devi aver rispettato il programma delle visite nello studio originale e il medico deve ritenere che tu sia disposto e capace di seguire il programma di visite future, i piani di trattamento e tutte le procedure richieste dallo studio.
  • Puoi partecipare sia se sei maschio sia se sei femmina, e lo studio accetta persone di diverse fasce d’età, compresi bambini, adolescenti e adulti.
  • Se sei considerato vulnerabile (ad esempio un bambino o una persona che necessita di protezioni speciali), puoi comunque partecipare, purché vengano rispettate le normative di protezione.

Chi non può partecipare allo studio?

6 criteri

  • Il partecipante ha interrotto in modo permanente l'uso di alpelisib nello studio precedente per qualsiasi motivo, incluso il ritiro del consenso.
  • Il partecipante ha effetti collaterali gravi (definiti come grado 3 o superiore) legati al trattamento che non sono ancora risolti, oppure ha qualsiasi altro effetto collaterale non risolto per cui la dose di alpelisib è stata sospesa nello studio precedente. Grado 3 indica una gravità alta e evento avverso (AE) è qualsiasi effetto indesiderato causato dal farmaco.
  • Il partecipante sta già ricevendo un trattamento che è approvato e rimborsato dal sistema sanitario del suo paese per la sua condizione.
  • Il partecipante sta partecipando contemporaneamente a un altro studio clinico sperimentale diverso da quello principale.
  • Donne incinte o che stanno allattando (nutrendo il bambino al seno).
  • Donne in età fertile che non accettano di usare un metodo contraccettivo molto efficace, e uomini che non accettano di usare un preservativo e/o un metodo contraccettivo molto efficace, inclusa l’astensione dal donare sperma e il rispetto delle misure per evitare che il partner sia esposto al farmaco attraverso il liquido seminale, per tutta la durata dello studio e per una settimana dopo l’interruzione di alpelisib (o più a lungo se richiesto).
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Dove si svolge lo studio

Dove puoi partecipare a questo studio

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Farmaci in studio

  • Alpelisib

    è un farmaco assunto per via orale che blocca un segnale cellulare chiamato PI3K‑α, responsabile della crescita di alcune cellule tumorali. Nello studio, i partecipanti lo prendono da soli o insieme ad altri medicinali per vedere come si comporta nel tempo e per valutare la sicurezza quando viene usato a lungo termine.

  • Fulvestrant

    è un farmaco iniettato che agisce legandosi ai recettori degli estrogeni nelle cellule del seno, impedendo loro di ricevere il segnale di crescita fornito dagli estrogeni. Nel trial viene somministrato per capire se, combinato con altri trattamenti, può migliorare la sicurezza e l’efficacia del protocollo terapeutico.

Che cosa si sa già del trattamento

  • FULVESTRANT

    è somministrato mediante iniezione intramuscolare, di solito una dose di 500 mg ogni 2‑4 settimane; è un farmaco già approvato e ampiamente utilizzato nella pratica clinica per il trattamento del carcinoma mammario avanzato; agisce legandosi al recettore degli estrogeni e bloccandone l’attivazione, riducendo la crescita delle cellule tumorali dipendenti da estrogeni; è classificato come antagonista del recettore degli estrogeni, appartenente alla classe degli ormoni anti‑cancro.

  • ALPELISIB

    è una compressa rivestita da prendere per via orale, tipicamente 300 mg al giorno; è un medicinale approvato come terapia per il carcinoma mammario con mutazione PIK3CA ed è anche riconosciuto come farmaco orfano per il disturbo di sovracrescita legato a PIK3CA; blocca l’enzima PI3Kα, impedendo la segnalazione che favorisce la crescita e la sopravvivenza delle cellule tumorali; è classificato come inibitore della fosfatidilinositolo‑3‑chinasi (PI3K) e rientra nella categoria dei farmaci antitumorali mirati.

Malattie studiate

  • PROS (sindrome da sovracrescita correlata a PIK3CA)

    è una patologia rara congenita caratterizzata da una crescita eccessiva di tessuti in una o più parti del corpo, come arti, volto o organi interni. La sovracrescita può presentarsi sin dalla nascita o manifestarsi in età pediatrica. Con il tempo le aree interessate possono aumentare di dimensione e causare difficoltà funzionali o estetiche. La condizione può coinvolgere diversi tipi cellulari, portando a un aspetto asimmetrico del corpo. La progressione è tipicamente lenta ma variabile tra i pazienti.

  • Neoplasie mammarie

    comprendono un insieme di tumori che originano dal tessuto della mammella. Possono includere forme benigne e maligne, quest’ultime capaci di infiltrare i tessuti circostanti. La crescita tumorale può estendersi localmente e, in alcuni casi, coinvolgere i linfonodi regionali. Con il progredire della malattia, le cellule tumorali possono diffondersi ad altre parti dell’organismo. La velocità di crescita e l’estensione dipendono dal tipo istologico e da altri fattori biologici.

Dettagli dello studioUltimo aggiornamento 14 ott 2026
Etàda 18 anni in suFasePhase IINumero dello studio2026-525890-38-00Codice del protocolloCBYL719F12003BPartecipanti previsti8 personePromotoreNovartis Pharma AG

fonte: registro UE degli studi clinici (EU Clinical Trials Register) e verifica dei centri

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