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Studio sul mavacamten per ridurre la pressione ventricolare sinistra nei pazienti con cardiomiopatia ipertrofica

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Di che cosa tratta questo studio?

Obiettivi, svolgimento e che cosa fanno i partecipanti, spiegati in parole semplici

La condizione studiata è la Hypertrophic cardiomyopathy, una malattia in cui il muscolo cardiaco diventa più spesso del normale, rendendo più difficile il pompaggio del sangue e provocando sintomi come affaticamento, mancanza di respiro e, talvolta, scompensi cardiaci. Il farmaco in fase di valutazione è mavacamten, un myosin inhibitor somministrato per via orale, che agisce riducendo l’attività delle proteine responsabili della contrazione del cuore, favorendo così un migliore riempimento del ventricolo sinistro.

L’obiettivo principale è valutare se il trattamento può diminuire la pulmonary capillary wedge pressure durante l’attività fisica, cioè la pressione nella parte dei vasi polmonari che riflette lo sforzo che il cuore deve compiere. I partecipanti seguiranno un periodo di visita in cui, in modo controllato, saranno sottoposti a esercizi su cicloergometro o tapis roulant a diverse intensità; durante questi test verranno registrati parametri come la pressione citata, la frequenza cardiaca e la capacità di esercizio. Alcuni riceveranno il farmaco in studio, altri un placebo, e tutti saranno monitorati per eventuali effetti collaterali e per osservare eventuali miglioramenti nei sintomi e nella capacità di svolgere le attività quotidiane.

Come si svolge lo studio

Lo studio si svolge in 6 passaggi – dalla visita di selezione ai controlli successivi. Per ogni passaggio trovi che cosa succede e che cosa controlla l'équipe.

  1. Passaggio 1

    Inizio Trattamento con MAVACAMTEN

    Dopo l’iscrizione allo studio, si riceve il farmaco MAVACAMTEN da assumere per via orale.

    La dose prescritta è di 15 mg di mavacamten al giorno.

    Il trattamento inizia immediatamente e continua per tutta la durata della partecipazione allo studio.

  2. Passaggio 2

    Visita Basale

    Nella prima visita dopo l’inizio del farmaco, vengono effettuati esami di base per valutare lo stato di salute.

    Vengono misurati la pressione capillare polmonare (PCWP) a riposo e durante un esercizio leggero di 25 W.

    Si registrano anche altri parametri come la pressione arteriosa polmonare media (mPAP), la pressione venosa centrale (CVP) e la capacità di esercizio.

    Le misurazioni servono a confrontare i risultati con quelli ottenuti in seguito al trattamento.

  3. Passaggio 3

    Assunzione Quotidiana del Farmaco

    Il paziente deve prendere una compressa da 15 mg di mavacamten al mattino, a stomaco vuoto o con cibo, secondo le indicazioni dello staff dello studio.

    È importante non dimenticare alcuna dose e non modificare la frequenza senza averlo discusso con il medico dello studio.

    Durante il periodo di trattamento si è tenuti a mantenere le abitudini quotidiane, evitando l’assunzione di altri farmaci non autorizzati.

  4. Passaggio 4

    Visite di Controllo Periodiche

    A intervalli regolari stabiliti dallo studio, il paziente torna in clinica per visite di controllo.

    Durante queste visite vengono eseguiti esami del sangue, elettrocardiogramma (ECG) e valutazioni della pressione capillare polmonare (PCWP) a riposo e a carichi di lavoro diversi (50 % del carico massimo e carico massimo).

    Si controllano anche parametri secondari come la differenza artero‑venosa di ossigeno (a‑v O₂diff), la resistenza vascolare polmonare (PVR) e la capacità di esercizio (VO₂max).

    Il medico verifica la tolleranza al farmaco e registra eventuali effetti indesiderati.

  5. Passaggio 5

    Test di Esercizio con Misurazione della PCWP

    In una visita dedicata, il paziente esegue un test di esercizio su cicloergometro.

    Durante il test vengono misurati la pressione capillare polmonare (PCWP) a 25 W, a 50 % del carico massimo, e al carico massimo, così come la pressione arteriosa polmonare media (mPAP) e la pressione venosa centrale (CVP).

    Vengono inoltre registrati il consumo di ossigeno (VO₂), la ventilazione (VE), il rapporto VE/VCO₂ e altri parametri di performance cardiaca.

    Queste misurazioni consentono di valutare l’effetto del mavacamten sul funzionamento del cuore durante lo sforzo.

  6. Passaggio 6

    Fine dello Studio

    Al termine del periodo di studio, il paziente partecipa a una visita finale in cui vengono raccolti tutti i dati di sicurezza ed efficacia.

    Vengono eseguite nuovamente le misurazioni di base e di esercizio per confrontare i risultati con quelli della visita basale.

    Il paziente completa questionari sulla qualità della vita, come la classificazione NYHA, il KCCQ e l’HCMSQ SoB.

    Dopo la visita finale, il farmaco viene sospeso secondo le indicazioni dello studio e il paziente riceve le istruzioni per la cura post‑studio.

Chi può partecipare allo studio?

3 criteri

  • Età di almeno 18 anni al momento dello screening.
  • Diagnosi confermata di cardiomiopatia ipertrofica fenotipica (una condizione in cui le pareti del cuore sono più spesse del normale) con uno spessore massimo della parete di 15 mm o più.
  • Classificazione NYHA superiore a 1 (la classificazione NYHA è un sistema usato per descrivere quanto le attività quotidiane siano limitate dai sintomi cardiaci; un valore maggiore di 1 indica che si avvertono sintomi anche con attività leggere).

Chi non può partecipare allo studio?

12 criteri

  • Phenocopie: presenza di altre sindromi o disturbi metabolici che imitano la cardiomiopatia ipertrofica.
  • Modifiche recenti (meno di un mese) o programmate dei farmaci che possono influenzare la capacità di esercizio o la pressione sanguigna, come i diuretici, i beta‑bloccanti o i calcio‑antagonisti.
  • Avere subito (meno di tre mesi) o prevedere una terapia di riduzione settale, un intervento chirurgico o una procedura per ridurre lo spessore del setto del cuore.
  • Qualsiasi condizione, ad esempio una malattia psichiatrica, o situazione che il medico ritenga possa mettere a rischio la sicurezza, la capacità di seguire il protocollo o influenzare i risultati dello studio.
  • Frazione di eiezione ventricolare sinistra (LVEF) inferiore al 50%.
  • Assunzione di inibitori moderati o forti del CYP2C19 o del CYP3A4, enzimi che possono alterare l'effetto del farmaco in studio.
  • Storia di sincope (svenimento) indotta dall'esercizio negli ultimi 12 mesi.
  • Angina grave, classificata come classe III‑IV secondo la Canadian Cardiovascular Society (dolore al petto molto limitante).
  • Disturbi valvolari del cuore che causano gravi alterazioni emodinamiche (pressione sanguigna anormale).
  • Ipertensione severa, con pressione sistolica superiore a 200 mmHg o diastolica superiore a 110 mmHg.
  • Impossibilità di fare esercizio a causa di limitazioni ortopediche o altre condizioni non legate al cuore.
  • Essere incinta o allattare al seno.
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Farmaci in studio

mavacamten è un farmaco che agisce riducendo l’attività della proteina miosina nel cuore. In questo studio viene dato per via orale ai pazienti con cardiomiopatia ipertrofica per capire se può abbassare la pressione nella parte sinistra del cuore durante l’esercizio fisico. L’obiettivo è vedere se il farmaco aiuta a diminuire la pressione capillare polmonare, migliorando la capacità del cuore di riempirsi correttamente durante lo sforzo.

Che cosa si sa già del trattamento

MAVACAMTEN - È una compressa da assumere per via orale; il farmaco è attualmente approvato per l'uso in pazienti con cardiomiopatia ipertrofica e descritto in diverse pubblicazioni scientifiche. Viene indicato per alleviare i sintomi di questa malattia, migliorando la capacità di esercizio. Agisce legandosi alla proteina miosina del muscolo cardiaco, diminuendo la forza con cui il cuore si contrae. È classificato come inibitore della miosina, una classe di farmaci cardiovascolari.

Malattie studiate

Cardiomiopatia ipertrofica - È una malattia del muscolo cardiaco caratterizzata da un ispessimento anomalo delle pareti ventricolari. L’ispessimento può limitare il flusso di sangue attraverso il ventricolo sinistro (forma ostruttiva) oppure non provocare ostruzione (forma non ostruttiva). Con il tempo il cuore può diventare meno efficiente nel pompare sangue, soprattutto durante l’attività fisica. La rigidità del muscolo può causare affaticamento, dispnea e sensazione di palpitazioni. L’evoluzione della patologia è variabile e può progredire gradualmente con l’aumento della massa miocardica.
Dettagli dello studioUltimo aggiornamento 14 ott 2026
Etàda 18 anni in suFasePhase IIINumero dello studio2026-527595-90-00Partecipanti previsti60 personePromotoreRegion Hovedstaden

fonte: registro UE degli studi clinici (EU Clinical Trials Register) e verifica dei centri

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