Studio a lungo termine con deucrictibant in compresse a rilascio prolungato per la prevenzione degli attacchi di angioedema ereditario in adolescenti e adulti

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Di cosa tratta questo studio?

Questo studio clinico esamina l’uso di deucrictibant nel trattamento dell’angioedema ereditario, una condizione rara caratterizzata da episodi ricorrenti di gonfiore che possono interessare diverse parti del corpo. Il gonfiore può manifestarsi sulla pelle o nelle mucose e non è accompagnato da prurito o orticaria.

Il farmaco in studio, deucrictibant, viene somministrato sotto forma di compressa a rilascio prolungato da assumere per via orale. Il dosaggio previsto è di 40 mg al giorno come trattamento preventivo per ridurre la frequenza degli attacchi di angioedema. Questo medicinale è stato sviluppato specificamente per prevenire gli episodi di gonfiore nei pazienti affetti da questa condizione genetica.

Lo scopo principale dello studio è valutare la sicurezza e l’efficacia del trattamento a lungo termine con questo farmaco. Durante lo studio, i partecipanti continueranno ad avere accesso ai loro usuali trattamenti per gestire eventuali attacchi acuti. I pazienti dovranno compilare un diario elettronico per registrare informazioni sulla loro condizione e verranno sottoposti a regolari controlli medici per monitorare la loro salute generale.

1 Inizio dello studio

Il paziente inizia ad assumere deucrictibant in forma di compressa a rilascio prolungato da 40 mg per il trattamento preventivo dell’angioedema ereditario (HAE)

La compressa deve essere assunta per via orale secondo le istruzioni fornite

2 Monitoraggio continuo

Il paziente deve registrare quotidianamente i dati relativi al trattamento in un diario elettronico

Verranno monitorate eventuali reazioni avverse al farmaco

Saranno effettuati regolarmente esami di laboratorio

Verranno controllati i segni vitali e l’elettrocardiogramma (ECG)

3 Valutazione degli attacchi di HAE

Il medico confermerà e registrerà ogni eventuale attacco di angioedema

Verrà documentato l’utilizzo di eventuali farmaci per il trattamento degli attacchi acuti

Sarà valutata la gravità degli attacchi (moderati o severi)

4 Questionari di valutazione

Il paziente compilerà periodicamente questionari sulla qualità della vita

Verranno valutati il controllo della malattia e la soddisfazione del trattamento

Sarà monitorato l’impatto della condizione sull’attività lavorativa

5 Analisi del farmaco

Verranno effettuati prelievi di sangue per misurare la concentrazione di deucrictibant nel plasma

I prelievi saranno eseguiti prima della dose successiva del farmaco

Chi può partecipare allo studio?

  • I partecipanti devono avere almeno 12 anni di età. Per i minori tra 12 e 18 anni è necessario il consenso dei genitori/tutori legali
  • Possono partecipare persone che hanno già preso parte a precedenti studi sul deucrictibant per l’angioedema ereditario, sia come trattamento al bisogno che come profilassi
  • Per i partecipanti che non hanno mai confermato la diagnosi di angioedema ereditario in studi precedenti, è necessario:
    • Una storia clinica documentata di gonfiori cutanei o sottocutanei non pruriginosi
    • Prima manifestazione dei sintomi entro i 30 anni di età, oppure storia familiare della malattia
    • Livelli di C1-inibitore inferiori al 50% del normale, confermati da analisi di laboratorio
  • Per i nuovi partecipanti: storia di almeno un attacco negli ultimi 3 mesi prima dello screening
  • Capacità di accedere e utilizzare i trattamenti standard per gestire gli attacchi acuti
  • Disponibilità a seguire tutti i requisiti del protocollo, inclusa la compilazione di un diario elettronico
  • Per le partecipanti in età fertile: accettare di sottoporsi a test di gravidanza e utilizzare un metodo contraccettivo accettabile fino a 30 giorni dopo l’ultima somministrazione del farmaco

Chi non può partecipare allo studio?

  • Pazienti di età inferiore ai 18 anni non possono partecipare allo studio
  • Persone con ipersensibilità nota al principio attivo deucrictibant o a qualsiasi componente del farmaco
  • Donne in stato di gravidanza o allattamento
  • Pazienti con gravi malattie epatiche (problemi al fegato)
  • Persone che stanno partecipando ad altri studi clinici contemporaneamente
  • Pazienti con gravi disturbi psichiatrici che potrebbero interferire con lo studio
  • Persone con malattie cardiovascolari gravi (problemi cardiaci o circolatori significativi)
  • Pazienti che hanno subito interventi chirurgici maggiori nelle ultime 8 settimane
  • Persone con problemi renali gravi (insufficienza renale severa)
  • Pazienti che assumono farmaci che potrebbero interferire con il medicinale dello studio
  • Persone con abuso di alcol o droghe negli ultimi 12 mesi

Dove puoi partecipare a questa sperimentazione?

Siti verificati e consigliati

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Siti verificati

Nome del sito Città Paese Stato
University Hospital Virgen Del Rocio S.L. Sevilla Spagna
Azienda Sanitaria Territoriale Di Macerata – Ospedale Civitanova Marche Civitanova Marche Italia
HZRM Haemophilie-Zentrum Rhein Main GmbH Francoforte sul Meno Germania
Semmelweis University Budapest Ungheria

Altri siti

Nome del sito Città Paese Stato
Fdgexjwu Hbwacvjg Utvwhajosdwe Vzjb Dvuhacar Iicwfjiv Du Riczhva Barcellona Spagna
Bxezyzalc Uuzqdvfmqy Huesomgy Barcellona Spagna
Mpamtha Umblicyqcs Oj Vcjgzw Vienna Austria
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Ahtebgnodwrqh Uonifwurni Hhgvhjnm Sofia Bulgaria
Dibcoganqh &rkcuce Caualhlmruod Ceyods Cjzqnp Eavk Sofia Bulgaria
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Keceivpl rmmgtu dmw Iryq drm Ts Mwuckbde Afi Monaco di Baviera Germania
Mxvwxlkhbuqv Htzrdyqowf Hqdkcrqc Hannover Germania
Gqllfq Utoiedqhvx Ffaypaiks Francoforte sul Meno Germania
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Stato della sperimentazione

Paese Stato dell’arruolamento Inizio dell’arruolamento
Austria Austria
Reclutando
11.06.2025
Bulgaria Bulgaria
Reclutando
09.04.2025
Francia Francia
Non ancora reclutando
Germania Germania
Reclutando
27.05.2025
Irlanda Irlanda
Reclutando
01.05.2025
Italia Italia
Reclutando
04.06.2025
Polonia Polonia
Reclutando
28.03.2025
Romania Romania
Non reclutando
Slovacchia Slovacchia
Reclutando
Spagna Spagna
Reclutando
27.08.2025
Ungheria Ungheria
Non ancora reclutando

Sedi della sperimentazione

Farmaci in studio:

Deucrictibant è un farmaco in compresse a rilascio prolungato che viene utilizzato per prevenire gli attacchi di angioedema in persone affette da angioedema ereditario. Questo medicinale viene somministrato per via orale e agisce aiutando a prevenire il gonfiore improvviso che può verificarsi in diverse parti del corpo. Il rilascio prolungato significa che il farmaco viene rilasciato gradualmente nell’organismo nel corso del tempo, permettendo un effetto più duraturo. È progettato specificamente per l’uso a lungo termine nella prevenzione degli attacchi di angioedema.

Malattie in studio:

Hereditary Angioedema – L’angioedema ereditario è una malattia genetica rara che causa episodi ricorrenti di gonfiore in varie parti del corpo. Questi gonfiori possono interessare la pelle, il tratto gastrointestinale e le vie respiratorie superiori. La condizione è causata da un difetto genetico che porta a una carenza o a un malfunzionamento di una proteina chiamata C1-inibitore. Gli attacchi di gonfiore possono verificarsi spontaneamente o essere scatenati da stress, traumi minori o altri fattori. I sintomi tipicamente si sviluppano lentamente nell’arco di 24 ore e possono durare per alcuni giorni. Il gonfiore non è accompagnato da prurito, a differenza di quanto accade nelle reazioni allergiche.

Ultimo aggiornamento: 11.12.2025 19:51

ID della sperimentazione:
2024-516248-24-00
Codice del protocollo:
PHA022121-C307
Fase della sperimentazione:
Conferma terapeutica (Fase III)

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