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Studio a lungo termine con deucrictibant in compresse a rilascio prolungato per la prevenzione degli attacchi di angioedema ereditario in adolescenti e adulti

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Di che cosa tratta questo studio?

Obiettivi, svolgimento e che cosa fanno i partecipanti, spiegati in parole semplici

Questo studio clinico esamina l'uso di deucrictibant nel trattamento dell'angioedema ereditario, una condizione rara caratterizzata da episodi ricorrenti di gonfiore che possono interessare diverse parti del corpo. Il gonfiore può manifestarsi sulla pelle o nelle mucose e non è accompagnato da prurito o orticaria.

Il farmaco in studio, deucrictibant, viene somministrato sotto forma di compressa a rilascio prolungato da assumere per via orale. Il dosaggio previsto è di 40 mg al giorno come trattamento preventivo per ridurre la frequenza degli attacchi di angioedema. Questo medicinale è stato sviluppato specificamente per prevenire gli episodi di gonfiore nei pazienti affetti da questa condizione genetica.

Lo scopo principale dello studio è valutare la sicurezza e l'efficacia del trattamento a lungo termine con questo farmaco. Durante lo studio, i partecipanti continueranno ad avere accesso ai loro usuali trattamenti per gestire eventuali attacchi acuti. I pazienti dovranno compilare un diario elettronico per registrare informazioni sulla loro condizione e verranno sottoposti a regolari controlli medici per monitorare la loro salute generale.

Come si svolge lo studio

Lo studio si svolge in 5 passaggi – dalla visita di selezione ai controlli successivi. Per ogni passaggio trovi che cosa succede e che cosa controlla l'équipe.

  1. Passaggio 1

    Inizio dello studio

    Il paziente inizia ad assumere deucrictibant in forma di compressa a rilascio prolungato da 40 mg per il trattamento preventivo dell'angioedema ereditario (HAE)

    La compressa deve essere assunta per via orale secondo le istruzioni fornite

  2. Passaggio 2

    Monitoraggio continuo

    Il paziente deve registrare quotidianamente i dati relativi al trattamento in un diario elettronico

    Verranno monitorate eventuali reazioni avverse al farmaco

    Saranno effettuati regolarmente esami di laboratorio

    Verranno controllati i segni vitali e l'elettrocardiogramma (ECG)

  3. Passaggio 3

    Valutazione degli attacchi di HAE

    Il medico confermerà e registrerà ogni eventuale attacco di angioedema

    Verrà documentato l'utilizzo di eventuali farmaci per il trattamento degli attacchi acuti

    Sarà valutata la gravità degli attacchi (moderati o severi)

  4. Passaggio 4

    Questionari di valutazione

    Il paziente compilerà periodicamente questionari sulla qualità della vita

    Verranno valutati il controllo della malattia e la soddisfazione del trattamento

    Sarà monitorato l'impatto della condizione sull'attività lavorativa

  5. Passaggio 5

    Analisi del farmaco

    Verranno effettuati prelievi di sangue per misurare la concentrazione di deucrictibant nel plasma

    I prelievi saranno eseguiti prima della dose successiva del farmaco

Chi può partecipare allo studio?

9 criteri

  • I partecipanti devono avere almeno 12 anni di età. Per i minori tra 12 e 18 anni è necessario il consenso dei genitori/tutori legali
  • Possono partecipare persone che hanno già preso parte a precedenti studi sul deucrictibant per l'angioedema ereditario, sia come trattamento al bisogno che come profilassi
  • Per i partecipanti che non hanno mai confermato la diagnosi di angioedema ereditario in studi precedenti, è necessario:
    • Una storia clinica documentata di gonfiori cutanei o sottocutanei non pruriginosi
    • Prima manifestazione dei sintomi entro i 30 anni di età, oppure storia familiare della malattia
    • Livelli di C1-inibitore inferiori al 50% del normale, confermati da analisi di laboratorio
    • Per i nuovi partecipanti: storia di almeno un attacco negli ultimi 3 mesi prima dello screening
    • Capacità di accedere e utilizzare i trattamenti standard per gestire gli attacchi acuti
    • Disponibilità a seguire tutti i requisiti del protocollo, inclusa la compilazione di un diario elettronico
    • Per le partecipanti in età fertile: accettare di sottoporsi a test di gravidanza e utilizzare un metodo contraccettivo accettabile fino a 30 giorni dopo l'ultima somministrazione del farmaco

Chi non può partecipare allo studio?

11 criteri

  • Pazienti di età inferiore ai 18 anni non possono partecipare allo studio
  • Persone con ipersensibilità nota al principio attivo deucrictibant o a qualsiasi componente del farmaco
  • Donne in stato di gravidanza o allattamento
  • Pazienti con gravi malattie epatiche (problemi al fegato)
  • Persone che stanno partecipando ad altri studi clinici contemporaneamente
  • Pazienti con gravi disturbi psichiatrici che potrebbero interferire con lo studio
  • Persone con malattie cardiovascolari gravi (problemi cardiaci o circolatori significativi)
  • Pazienti che hanno subito interventi chirurgici maggiori nelle ultime 8 settimane
  • Persone con problemi renali gravi (insufficienza renale severa)
  • Pazienti che assumono farmaci che potrebbero interferire con il medicinale dello studio
  • Persone con abuso di alcol o droghe negli ultimi 12 mesi
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Dove si svolge lo studio

Dove puoi partecipare a questo studio

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Farmaci in studio

Deucrictibant è un farmaco in compresse a rilascio prolungato che viene utilizzato per prevenire gli attacchi di angioedema in persone affette da angioedema ereditario. Questo medicinale viene somministrato per via orale e agisce aiutando a prevenire il gonfiore improvviso che può verificarsi in diverse parti del corpo. Il rilascio prolungato significa che il farmaco viene rilasciato gradualmente nell'organismo nel corso del tempo, permettendo un effetto più duraturo. È progettato specificamente per l'uso a lungo termine nella prevenzione degli attacchi di angioedema.

Che cosa si sa già del trattamento

Deucrictibant - Una nuova compressa a rilascio prolungato somministrata per via orale, sviluppata per il trattamento profilattico dell'angioedema ereditario (HAE) in adolescenti e adulti. Questo farmaco sperimentale viene studiato per la sua capacità di prevenire gli attacchi di angioedema attraverso un meccanismo d'azione che coinvolge l'inibizione specifica dei processi infiammatori associati all'HAE. La formulazione a rilascio prolungato da 40 mg è progettata per mantenere livelli terapeutici costanti del farmaco nell'organismo, offrendo una potenziale opzione di trattamento preventivo a lungo termine per i pazienti affetti da questa rara condizione genetica. Gli studi clinici in corso stanno valutando la sicurezza e l'efficacia di questo farmaco come nuovo approccio terapeutico per la gestione profilattica dell'HAE.

Malattie studiate

Angioedema ereditario - L'angioedema ereditario è una malattia genetica rara che causa episodi ricorrenti di gonfiore in varie parti del corpo. Questi gonfiori possono interessare la pelle, il tratto gastrointestinale e le vie respiratorie superiori. La condizione è causata da un difetto genetico che porta a una carenza o a un malfunzionamento di una proteina chiamata C1-inibitore. Gli attacchi di gonfiore possono verificarsi spontaneamente o essere scatenati da stress, traumi minori o altri fattori. I sintomi tipicamente si sviluppano lentamente nell'arco di 24 ore e possono durare per alcuni giorni. Il gonfiore non è accompagnato da prurito, a differenza di quanto accade nelle reazioni allergiche.
Dettagli dello studioUltimo aggiornamento 13 ott 2026
Etàda 18 anni in suFasePhase IIINumero dello studio2024-516248-24-00Codice del protocolloPHA022121-C307Partecipanti previsti170 personePromotorePharvaris Netherlands B.V.

fonte: registro UE degli studi clinici (EU Clinical Trials Register) e verifica dei centri

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