Studio a lungo termine con deucrictibant in compresse a rilascio prolungato per la prevenzione degli attacchi di angioedema ereditario in adolescenti e adulti

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Sponsor

  • Pharvaris Netherlands B.V.

Di cosa tratta questo studio

Questo studio clinico esamina l’uso di deucrictibant nel trattamento dell’angioedema ereditario, una condizione rara caratterizzata da episodi ricorrenti di gonfiore che possono interessare diverse parti del corpo. Il gonfiore puรฒ manifestarsi sulla pelle o nelle mucose e non รจ accompagnato da prurito o orticaria.

Il farmaco in studio, deucrictibant, viene somministrato sotto forma di compressa a rilascio prolungato da assumere per via orale. Il dosaggio previsto รจ di 40 mg al giorno come trattamento preventivo per ridurre la frequenza degli attacchi di angioedema. Questo medicinale รจ stato sviluppato specificamente per prevenire gli episodi di gonfiore nei pazienti affetti da questa condizione genetica.

Lo scopo principale dello studio รจ valutare la sicurezza e l’efficacia del trattamento a lungo termine con questo farmaco. Durante lo studio, i partecipanti continueranno ad avere accesso ai loro usuali trattamenti per gestire eventuali attacchi acuti. I pazienti dovranno compilare un diario elettronico per registrare informazioni sulla loro condizione e verranno sottoposti a regolari controlli medici per monitorare la loro salute generale.

1Inizio dello studio

Il paziente inizia ad assumere deucrictibant in forma di compressa a rilascio prolungato da 40 mg per il trattamento preventivo dell’angioedema ereditario (HAE)

La compressa deve essere assunta per via orale secondo le istruzioni fornite

2Monitoraggio continuo

Il paziente deve registrare quotidianamente i dati relativi al trattamento in un diario elettronico

Verranno monitorate eventuali reazioni avverse al farmaco

Saranno effettuati regolarmente esami di laboratorio

Verranno controllati i segni vitali e l’elettrocardiogramma (ECG)

3Valutazione degli attacchi di HAE

Il medico confermerร  e registrerร  ogni eventuale attacco di angioedema

Verrร  documentato l’utilizzo di eventuali farmaci per il trattamento degli attacchi acuti

Sarร  valutata la gravitร  degli attacchi (moderati o severi)

4Questionari di valutazione

Il paziente compilerร  periodicamente questionari sulla qualitร  della vita

Verranno valutati il controllo della malattia e la soddisfazione del trattamento

Sarร  monitorato l’impatto della condizione sull’attivitร  lavorativa

5Analisi del farmaco

Verranno effettuati prelievi di sangue per misurare la concentrazione di deucrictibant nel plasma

I prelievi saranno eseguiti prima della dose successiva del farmaco

Chi puรฒ partecipare allo studio?

  • I partecipanti devono avere almeno 12 anni di etร . Per i minori tra 12 e 18 anni รจ necessario il consenso dei genitori/tutori legali
  • Possono partecipare persone che hanno giร  preso parte a precedenti studi sul deucrictibant per l’angioedema ereditario, sia come trattamento al bisogno che come profilassi
  • Per i partecipanti che non hanno mai confermato la diagnosi di angioedema ereditario in studi precedenti, รจ necessario:
    • Una storia clinica documentata di gonfiori cutanei o sottocutanei non pruriginosi
    • Prima manifestazione dei sintomi entro i 30 anni di etร , oppure storia familiare della malattia
    • Livelli di C1-inibitore inferiori al 50% del normale, confermati da analisi di laboratorio
  • Per i nuovi partecipanti: storia di almeno un attacco negli ultimi 3 mesi prima dello screening
  • Capacitร  di accedere e utilizzare i trattamenti standard per gestire gli attacchi acuti
  • Disponibilitร  a seguire tutti i requisiti del protocollo, inclusa la compilazione di un diario elettronico
  • Per le partecipanti in etร  fertile: accettare di sottoporsi a test di gravidanza e utilizzare un metodo contraccettivo accettabile fino a 30 giorni dopo l’ultima somministrazione del farmaco

Chi non puรฒ partecipare allo studio?

  • Pazienti di etร  inferiore ai 18 anni non possono partecipare allo studio
  • Persone con ipersensibilitร  nota al principio attivo deucrictibant o a qualsiasi componente del farmaco
  • Donne in stato di gravidanza o allattamento
  • Pazienti con gravi malattie epatiche (problemi al fegato)
  • Persone che stanno partecipando ad altri studi clinici contemporaneamente
  • Pazienti con gravi disturbi psichiatrici che potrebbero interferire con lo studio
  • Persone con malattie cardiovascolari gravi (problemi cardiaci o circolatori significativi)
  • Pazienti che hanno subito interventi chirurgici maggiori nelle ultime 8 settimane
  • Persone con problemi renali gravi (insufficienza renale severa)
  • Pazienti che assumono farmaci che potrebbero interferire con il medicinale dello studio
  • Persone con abuso di alcol o droghe negli ultimi 12 mesi

Dove puoi partecipare a questo studio?

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Altri siti

Nome del sito Cittร  Paese Stato
University Hospital Virgen Del Rocio S.L. Siviglia Spagna
Centre Hospitalier Universitaire De Lille Lilla Francia
Centre Hospitalier Universitaire Grenoble Alpes Grenoble Francia
Frthdhag Hfoqjuta Uhxxcvujocmb Vwzm Dkbwrccj Ignxpqxe Dq Rkhpxrs Barcellona Spagna
Bvfooynej Uxrbhsojta Heinaetn Barcellona Spagna
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Gykhiy Ukdfwatsmm Fneuzsugl Francoforte sul Meno Germania
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Tvuwuawha Hguadram Parigi Francia
Hsepazd Aoedbj 1 Nizza Francia
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Vuoi saperne di piรน su questo studio o verificare se puoi partecipare? Contattaci.

Stato dello studio

Paese Stato Inizio del reclutamento
Austria Austria
Reclutando
11.06.2025
Bulgaria Bulgaria
Reclutando
09.04.2025
Francia Francia
Non ancora reclutando
Germania Germania
Reclutando
27.05.2025
Irlanda Irlanda
Reclutando
01.05.2025
Italia Italia
Reclutando
04.06.2025
Polonia Polonia
Reclutando
28.03.2025
Romania Romania
Non ancora reclutando
Slovacchia Slovacchia
Non ancora reclutando
Spagna Spagna
Reclutando
27.08.2025
Ungheria Ungheria
Non ancora reclutando

Luoghi dello studio

Farmaci investigati:

Deucrictibant รจ un farmaco in compresse a rilascio prolungato che viene utilizzato per prevenire gli attacchi di angioedema in persone affette da angioedema ereditario. Questo medicinale viene somministrato per via orale e agisce aiutando a prevenire il gonfiore improvviso che puรฒ verificarsi in diverse parti del corpo. Il rilascio prolungato significa che il farmaco viene rilasciato gradualmente nell’organismo nel corso del tempo, permettendo un effetto piรน duraturo. รˆ progettato specificamente per l’uso a lungo termine nella prevenzione degli attacchi di angioedema.

Malattie investigate:

Hereditary Angioedema – L’angioedema ereditario รจ una malattia genetica rara che causa episodi ricorrenti di gonfiore in varie parti del corpo. Questi gonfiori possono interessare la pelle, il tratto gastrointestinale e le vie respiratorie superiori. La condizione รจ causata da un difetto genetico che porta a una carenza o a un malfunzionamento di una proteina chiamata C1-inibitore. Gli attacchi di gonfiore possono verificarsi spontaneamente o essere scatenati da stress, traumi minori o altri fattori. I sintomi tipicamente si sviluppano lentamente nell’arco di 24 ore e possono durare per alcuni giorni. Il gonfiore non รจ accompagnato da prurito, a differenza di quanto accade nelle reazioni allergiche.

Ultimo aggiornamento: 25.11.2025 06:21

Trial ID:
2024-516248-24-00
Numero di protocollo
PHA022121-C307
Trial Phase:
Conferma terapeutica (Fase III)

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    Farmaci indagati:
    Italia