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Studio su Metformina e Tolvaptan per adulti con Malattia Policistica Renale Autosomica Dominante (ADPKD)

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Di che cosa tratta questo studio?

Obiettivi, svolgimento e che cosa fanno i partecipanti, spiegati in parole semplici

Lo studio clinico si concentra sulla Malattia Policistica Autosomica Dominante (ADPKD), una condizione genetica che causa la formazione di cisti nei reni, portando a un ingrossamento dei reni e a una riduzione della loro funzionalità. Il trattamento in esame prevede l'uso di due farmaci: Metformina e tolvaptan. La Metformina è comunemente utilizzata per il trattamento del diabete di tipo 2, mentre il tolvaptan è un farmaco specifico per rallentare la progressione della malattia renale policistica.

Lo scopo dello studio è determinare se un trattamento di due anni con 1500 mg al giorno di Metformina sia equivalente o non inferiore al tolvaptan nel ridurre il declino della funzionalità renale nei pazienti affetti da ADPKD. I partecipanti allo studio saranno divisi in due gruppi: uno riceverà Metformina e l'altro tolvaptan. Durante il periodo di studio, i partecipanti assumeranno il farmaco assegnato e saranno sottoposti a controlli regolari per monitorare la funzionalità renale.

Lo studio durerà due anni e prevede valutazioni periodiche per misurare la variazione della funzionalità renale e il volume delle cisti renali. Queste misurazioni aiuteranno a capire l'efficacia dei trattamenti nel rallentare la progressione della malattia. I risultati dello studio potrebbero fornire nuove informazioni su come gestire al meglio la Malattia Policistica Autosomica Dominante e migliorare la qualità della vita dei pazienti affetti da questa condizione.

Come si svolge lo studio

Lo studio si svolge in 5 passaggi – dalla visita di selezione ai controlli successivi. Per ogni passaggio trovi che cosa succede e che cosa controlla l'équipe.

  1. Passaggio 1

    Inizio del trial

    Dopo aver firmato il consenso informato, il paziente viene assegnato in modo casuale a uno dei due gruppi di trattamento: uno riceverà metformina e l'altro tolvaptan.

    Il paziente deve avere un'età compresa tra 18 e 55 anni e una diagnosi genetica di malattia renale policistica autosomica dominante di tipo I.

  2. Passaggio 2

    Trattamento con metformina

    Se assegnato al gruppo metformina, il paziente assumerà 1500 mg al giorno per via orale.

    La durata del trattamento è di due anni.

  3. Passaggio 3

    Trattamento con tolvaptan

    Se assegnato al gruppo tolvaptan, il paziente assumerà compresse di Jinarc per via orale.

    Le dosi disponibili sono 15 mg + 45 mg, 30 mg + 60 mg, o 30 mg + 90 mg, a seconda delle indicazioni del medico.

  4. Passaggio 4

    Monitoraggio e valutazioni

    Durante il trial, il paziente sarà sottoposto a valutazioni regolari per monitorare la funzione renale.

    Le valutazioni includeranno esami del sangue per misurare il tasso di filtrazione glomerulare (eGFR) e scansioni TC per valutare il volume totale dei reni (htTKV).

  5. Passaggio 5

    Valutazione dei risultati

    L'obiettivo principale è confrontare l'efficacia di metformina e tolvaptan nel rallentare il declino della funzione renale.

    Un obiettivo secondario è misurare il cambiamento percentuale del volume totale dei reni dopo 12 e 24 mesi.

Chi può partecipare allo studio?

4 criteri

  • Uomini e donne di età compresa tra 18 e 55 anni
  • Valore medio di eGFR (CKD-EPI) nelle visite SV1 e SV2 pari o superiore a 45 ml/min/1,73 m². eGFR è un test che misura quanto bene i reni stanno funzionando.
  • Diagnosi genetica di mutazione troncante di Tipo I ADPKD. Una mutazione troncante è un cambiamento nel DNA che può interrompere la normale funzione di un gene.
  • Consenso informato firmato e datato

Chi non può partecipare allo studio?

10 criteri

  • Non puoi partecipare se hai meno di 18 anni.
  • Non puoi partecipare se hai più di 65 anni.
  • Non puoi partecipare se sei incinta o stai allattando.
  • Non puoi partecipare se hai una malattia grave del fegato.
  • Non puoi partecipare se hai una malattia cardiaca non controllata.
  • Non puoi partecipare se hai avuto un infarto negli ultimi 6 mesi.
  • Non puoi partecipare se hai una storia di reazioni allergiche gravi ai farmaci.
  • Non puoi partecipare se stai assumendo farmaci che potrebbero interferire con il trattamento dello studio.
  • Non puoi partecipare se hai una malattia mentale che potrebbe compromettere la tua capacità di seguire le istruzioni dello studio.
  • Non puoi partecipare se hai partecipato a un altro studio clinico negli ultimi 30 giorni.
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Dove si svolge lo studio

Dove puoi partecipare a questo studio

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Farmaci in studio

  • Metformina

    è un farmaco comunemente utilizzato per trattare il diabete di tipo 2. In questo studio, viene utilizzato per vedere se può aiutare a rallentare il declino della funzione renale nei pazienti con una malattia chiamata Malattia Policistica Autosomica Dominante del Rene (ADPKD). La metformina agisce principalmente riducendo la quantità di zucchero prodotta dal fegato e migliorando la sensibilità del corpo all'insulina, ma in questo contesto, i ricercatori vogliono capire se ha anche un effetto benefico sui reni.

  • Tolvaptan

    è un farmaco che viene utilizzato per trattare una condizione chiamata iponatremia, che è un basso livello di sodio nel sangue. Tuttavia, in questo studio, viene utilizzato per vedere se può rallentare il peggioramento della funzione renale nei pazienti con ADPKD. Tolvaptan agisce bloccando un ormone che causa la ritenzione di acqua nei reni, aiutando così a ridurre la formazione di cisti nei reni e a preservare la funzione renale.

Che cosa si sa già del trattamento

  • Metformina

    La metformina è un farmaco somministrato per via orale, solitamente in compresse, utilizzato principalmente per il trattamento del diabete di tipo 2. Attualmente, è in fase di studio per il trattamento della Malattia Policistica Renale Autosomica Dominante (ADPKD). La metformina agisce riducendo la produzione di glucosio nel fegato e migliorando la sensibilità all'insulina nei tessuti. È classificata come un antidiabetico orale. In questo contesto, si sta valutando se possa rallentare il declino della funzione renale nei pazienti con ADPKD.

  • Tolvaptan

    Il tolvaptan è un farmaco somministrato per via orale, disponibile in compresse, utilizzato principalmente per trattare l'iponatremia e la Malattia Policistica Renale Autosomica Dominante (ADPKD). È approvato per rallentare la progressione della malattia renale in ADPKD. Il tolvaptan agisce bloccando i recettori della vasopressina, riducendo così la formazione di cisti nei reni. È classificato come un antagonista del recettore della vasopressina. In questo studio, viene confrontato con la metformina per valutare la sua efficacia nel rallentare il declino della funzione renale nei pazienti con ADPKD.

Malattie studiate

Malattia renale policistica autosomica dominante – È una malattia genetica caratterizzata dalla formazione di numerose cisti nei reni. Queste cisti sono sacche piene di liquido che possono aumentare di dimensioni nel tempo. La crescita delle cisti porta a un ingrossamento dei reni e può interferire con la loro capacità di funzionare correttamente. Con il progredire della malattia, i reni possono perdere gradualmente la loro funzione. Le cisti possono anche svilupparsi in altre parti del corpo, come il fegato. La malattia è ereditaria e si trasmette da un genitore affetto ai figli.
Dettagli dello studioUltimo aggiornamento 30 ott 2026
Etàda 18 anni in suFaseFase IIINumero dello studio2024-517864-49-01Codice del protocolloAIFA-2016-02365060Partecipanti previsti150 personePromotoreUniversity Of Bari Aldo Moro

fonte: registro UE degli studi clinici (EU Clinical Trials Register) e verifica dei centri

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