Vai al contenuto
Studi-Clinici.it – home

Malattie rare

Molecole in studio

Luoghi

La nostra offertaNotizie

In reclutamento

Studio sull'uso di sonidegib per pazienti con Sindrome di Gorlin e carcinoma basocellulare sporadico

Centro verificatoContatto rapidoFarmaco autorizzatoSenza placebo
Clinical Trials Concierge

Preferisci non cercare? Il nostro consulente per gli studi clinici lo fa per te.

Di che cosa tratta questo studio?

Obiettivi, svolgimento e che cosa fanno i partecipanti, spiegati in parole semplici

Lo studio clinico si concentra sul trattamento del Carcinoma Basocellulare Nevoide e del Carcinoma Basocellulare Sporadico utilizzando un farmaco chiamato sonidegib. Il Carcinoma Basocellulare è un tipo di cancro della pelle che si sviluppa lentamente e può causare danni significativi se non trattato. Il farmaco sonidegib viene somministrato in capsule rigide da 200 mg.

Lo scopo dello studio è valutare l'aderenza al trattamento nei pazienti con Sindrome di Gorlin o con Carcinoma Basocellulare Sporadico in stadio IIb secondo la classificazione EADO. I partecipanti riceveranno sonidegib quotidianamente per 16 settimane, seguito da un regime di dosaggio alternato per altre 24 settimane. Questo approccio mira a gestire efficacemente la malattia e a ridurre il rischio di effetti collaterali.

Durante lo studio, i ricercatori monitoreranno la tolleranza al trattamento e la risposta del tumore. L'obiettivo è mantenere un tasso di interruzione del trattamento inferiore al 54% a causa di effetti collaterali entro 40 settimane dall'inizio dello studio. Inoltre, verranno valutati la risposta complessiva del tumore, la sopravvivenza libera da progressione e la durata della risposta al trattamento. I partecipanti saranno seguiti attentamente per garantire la loro sicurezza e per raccogliere dati preziosi sull'efficacia del trattamento con sonidegib.

Come si svolge lo studio

Lo studio si svolge in 4 passaggi – dalla visita di selezione ai controlli successivi. Per ogni passaggio trovi che cosa succede e che cosa controlla l'équipe.

  1. Passaggio 1

    Inizio del trattamento

    Dopo aver firmato il consenso informato, inizia il trattamento con sonidegib.

    Il farmaco viene somministrato sotto forma di capsule rigide da 200 mg, da assumere per via orale.

  2. Passaggio 2

    Fase di trattamento continuo

    Per le prime 16 settimane, assumere una capsula di sonidegib ogni giorno.

    Questa fase è progettata per valutare la tolleranza e l'efficacia del trattamento.

  3. Passaggio 3

    Fase di trattamento pulsato

    Dopo le prime 16 settimane, il trattamento continua con un regime pulsato per altre 24 settimane.

    Il regime pulsato prevede l'assunzione del farmaco in modo intermittente, secondo le indicazioni fornite dal personale medico.

  4. Passaggio 4

    Valutazione finale

    Al termine delle 40 settimane, verrà effettuata una valutazione complessiva per determinare l'efficacia e la tolleranza del trattamento.

    I risultati saranno confrontati con i criteri di risposta stabiliti per valutare il miglioramento della condizione.

Chi può partecipare allo studio?

7 criteri

  • Essere disposti e in grado di fornire il consenso informato scritto per partecipare allo studio.
  • Avere un'età compresa tra i 18 e i 50 anni al momento della firma del consenso informato.
  • Avere una delle seguenti condizioni:
    • Diagnosi di Sindrome del Carcinoma Basocellulare Nevoide (NBCCS).
    • Carcinoma Basocellulare (BCC) comune o sporadico.
    • Essere classificati allo stadio clinico IIB secondo la classificazione EADO, che significa avere un numero molto alto di BCC comuni (più di 10) o multipli BCC complessi (più di 5) in casi apparentemente sporadici o nella sindrome di Gorlin.
    • Essere considerati difficili da trattare: non idonei per la chirurgia o la radioterapia (RT) dopo la valutazione di un team multidisciplinare che coinvolge almeno un dermatologo e un oncologo medico, e quindi idonei per la terapia con HHI.
    • Avere uno stato di salute generale secondo il Performance Status ECOG di 0 o 1, che indica che il paziente è completamente attivo o ha una leggera limitazione nell'attività fisica.

Chi non può partecipare allo studio?

8 criteri

  • Non puoi partecipare se hai meno di 18 anni.
  • Non puoi partecipare se sei incinta o stai allattando.
  • Non puoi partecipare se hai una malattia grave che potrebbe influenzare la tua capacità di completare lo studio.
  • Non puoi partecipare se stai assumendo altri farmaci che potrebbero interferire con il trattamento dello studio.
  • Non puoi partecipare se hai avuto una reazione allergica grave a farmaci simili a quelli utilizzati nello studio.
  • Non puoi partecipare se hai una condizione medica che richiede un trattamento che non è compatibile con il farmaco dello studio.
  • Non puoi partecipare se hai partecipato a un altro studio clinico nelle ultime 4 settimane.
  • Non puoi partecipare se hai una storia di abuso di sostanze che potrebbe influenzare la tua capacità di seguire le istruzioni dello studio.
Clinical Trials Concierge

Preferisci non cercare? Il nostro consulente per gli studi clinici lo fa per te.

Parlaci della tua malattia – cerchiamo tra tutti gli studi in Europa e ti mettiamo in contatto con il centro giusto.

Di solito rispondiamo entro pochi giorni

Centri verificati

Tutti i centri con dati di contatto verificati – lo stato dello studio potrebbe non essere disponibile; chiedi direttamente al centro

Dove si svolge lo studio

Dove puoi partecipare a questo studio

I paesi sono colorati in base allo stato dello studio. Clicca su un paese in cui lo studio cerca partecipanti per chiedere come partecipare lì.

In reclutamento
Non trovi il tuo paese?

Non sai che cosa fare adesso?

Partecipare a uno studio clinico può sembrare complicato. Ti guidiamo passo dopo passo, così sai esattamente che cosa aspettarti e come ti aiutiamo lungo il percorso.

Vedi tutto il percorso e le domande frequenti

Farmaci in studio

Sonidegib è un farmaco utilizzato nel trattamento di alcune forme di cancro della pelle, in particolare il carcinoma basocellulare. Questo farmaco agisce bloccando una via di segnalazione specifica nelle cellule tumorali, impedendo loro di crescere e moltiplicarsi. Nel contesto di questo studio clinico, i pazienti con la sindrome di Gorlin o con carcinoma basocellulare sporadico vengono trattati con sonidegib per un periodo iniziale di 16 settimane con somministrazione giornaliera. Successivamente, il trattamento continua con un programma di dosaggio a impulsi per altre 24 settimane. L'obiettivo è valutare l'aderenza al trattamento e l'efficacia del farmaco nel controllo della malattia.

Che cosa si sa già del trattamento

Sonidegib – Sonidegib è un farmaco somministrato per via orale, sotto forma di compresse, e viene utilizzato principalmente per trattare la sindrome del carcinoma basocellulare nevoide (NBCCS) e i pazienti con carcinoma basocellulare sporadico. Attualmente, è in fase di studio clinico di fase II per valutare la sua efficacia e sicurezza in questi pazienti. Il farmaco agisce bloccando una via di segnalazione cellulare chiamata Hedgehog, che è spesso iperattiva nei tumori della pelle come il carcinoma basocellulare. Sonidegib appartiene alla classe dei farmaci noti come inibitori della via di segnalazione Hedgehog, e il suo uso è indicato per ridurre la crescita e la diffusione delle cellule tumorali.

Malattie studiate

Sindrome del Carcinoma Basocellulare Nevoide – La Sindrome del Carcinoma Basocellulare Nevoide è una malattia genetica caratterizzata dalla predisposizione a sviluppare carcinomi basocellulari multipli, che sono un tipo di tumore della pelle. Questa sindrome può anche causare anomalie ossee, cisti mandibolari e altre manifestazioni cutanee. I carcinomi basocellulari tendono a comparire in età giovanile e possono aumentare di numero con l'età. La progressione della malattia varia tra gli individui, con alcuni che sviluppano solo pochi tumori e altri che ne sviluppano molti. Oltre ai tumori cutanei, possono verificarsi anche altre complicazioni come anomalie scheletriche e cisti odontogene. La gestione della malattia richiede un monitoraggio regolare per identificare e trattare tempestivamente le lesioni cutanee e altre manifestazioni.
Dettagli dello studioUltimo aggiornamento 30 ott 2026
Etàda 18 anni in suFaseFase IINumero dello studio2024-515989-14-00Codice del protocolloSIBLINGSPartecipanti previsti15 personePromotoreFondazione GONO Plus

fonte: registro UE degli studi clinici (EU Clinical Trials Register) e verifica dei centri

Vuoi saperne di più su questo studio o capire se puoi partecipare?

Clinical Trials Concierge

Preferisci non cercare? Il nostro consulente per gli studi clinici lo fa per te.

Parlaci della tua malattia – cerchiamo tra tutti gli studi in Europa e ti mettiamo in contatto con il centro giusto.