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Patologie congenite, familiari e genetiche – ui.ui_pager.title_page

  • 796 studi clinici
  • 308 aperti
  • 374 malattie
  • 27 paesi

Malattie di quest'area

374 malattie con studi, prima le più studiate

Distrofia muscolare di Duchenne28Deficit di fattore VIII25Malattia a cellule falciformi25Fibrosi cistica24Angioedema ereditario22Atrofia muscolare spinale17Cardiomiopatia ipertrofica16Iperlipidemia di tipo IIa15Malattia da accumulo di glicogeno di tipo II14Anemia a cellule falciformi13Deficit di fattore IX13Cancro del polmone non a piccole cellule12Distrofia miotonica12Malattia cistica del rene congenita12Malattia di Huntington12Osteocondrodisplasia12Carenza di alfa 1-antitripsina11Epilessia mioclonica grave dell'infanzia11Mutazione del gene K-ras11Retinite pigmentosa11Sindrome adrenogenitale11Talassemia11Angioedema ereditario da carenza dell'inibitore della C1-esterasi10Malattia di Fabry10+350

Studi clinici: Patologie congenite, familiari e genetiche

796 studi in tutta Europa, prima gli studi aperti

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796 studi clinici

Osteopetrosi

In reclutamento
Farmaco autorizzatoSenza placebo
Paesi:ItaliaItalia
  • Partecipanti:0–17 anni
  • Principi attivi:Plerixafor
  • Promotore:Fondazione Telethon Ets

Pseudoartrosi congenita

In reclutamento
Farmaco in studioSenza placebo
Paesi:BelgioBelgio
  • Partecipanti:0–17 anni
  • Principi attivi:Autologous Adipose-Derived Stem Cells
  • Promotore:Novadip Biosciences

Distrofia miotonica

In reclutamento
Farmaco in studioSenza placebo
Paesi:DanimarcaDanimarca
  • Partecipanti:0–17 anni · 18–64 anni
  • Principi attivi:Humanised Igg1 Monoclonal Antibody Against Tfr1 Conjugated To Double Stranded Sirna Oligonucleotide Against Dmpk Via A Non-Cleavable Linker
  • Promotore:Avidity Biosciences Inc.

Sindrome di Li-Fraumeni

In reclutamento
Farmaco autorizzatoSenza placebo
Paesi:GermaniaGermania
  • Partecipanti:0–17 anni · 18–64 anni · 65 anni e più
  • Principi attivi:Metformin
  • Promotore:Medizinische Hochschule Hannover

Fibrosi cistica

In reclutamento
Farmaco autorizzatoSenza placebo
Paesi:ItaliaItalia
  • Partecipanti:0–17 anni · 18–64 anni · 65 anni e più
  • Principi attivi:Elexacaftor
  • Promotore:IRCCS Istituto Giannina Gaslini

Mutazione del gene K-ras+1

In reclutamento
Farmaco autorizzatoSenza placebo
Paesi:FinlandiaFinlandia
  • Partecipanti:18–64 anni · 65 anni e più
  • Principi attivi:Bevacizumab
  • Promotore:Merck Sharp & Dohme LLC

Malformazione vascolare

In reclutamento
Farmaco autorizzatoSenza placebo
Paesi:SpagnaSpagna
  • Partecipanti:0–17 anni · 18–64 anni
  • Principi attivi:Enoxaparin Sodium
  • Promotore:Fundacio Sant Joan De Deu

Malattia di Stargardt

In reclutamento
Farmaco in studioSenza placebo
Paesi:BelgioBelgio
  • Partecipanti:18–64 anni
  • Principi attivi:ADENO-ASSOCIATED VIRUS VECTOR SEROTYPE 8 ENCODING THE ABCA4 PROTEIN, C-REGION
  • Promotore:Splicebio S.L.

Ipocondroplasia

In reclutamento
Farmaco autorizzato
Paesi:FranciaFrancia
  • Partecipanti:0–17 anni
  • Principi attivi:Infigratinib
  • Promotore:Qed Therapeutics Inc.

Fenilchetonuria

In reclutamento
Farmaco autorizzatoSenza placebo
Paesi:FranciaFrancia
  • Partecipanti:0–17 anni
  • Principi attivi:Sepiapterin
  • Promotore:PTC Therapeutics Inc.

Anemia a cellule falciformi

In reclutamento
Farmaco autorizzatoSenza placebo
Paesi:FranciaFrancia
  • Partecipanti:18–64 anni · 65 anni e più
  • Principi attivi:Iohexol
  • Promotore:Centre Hospitalier Regional Universitaire De Tours

Cardiomiopatia ipertrofica

In reclutamento
Farmaco autorizzatoSenza placebo
Paesi:FranciaFrancia
  • Partecipanti:18–64 anni · 65 anni e più
  • Principi attivi:Rivaroxaban
  • Promotore:Centre Hospitalier Universitaire De Rennes

Principi attivi studiati in quest'area

Le terapie sperimentate più spesso negli studi dell'area «Patologie congenite, familiari e genetiche».

Sirolimus21 studi cliniciSodium Chloride21 studi cliniciPrednisolone12 studi cliniciPlerixafor11 studi cliniciBusulfan10 studi cliniciIvacaftor9 studi cliniciMitapivat9 studi cliniciParacetamol8 studi cliniciTezacaftor8 studi clinici
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