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Studio sul trattamento con mibavademab dell'obesità monogenica causata da mutazioni del gene LEP in bambini, adolescenti e adulti

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Di che cosa tratta questo studio?

Obiettivi, svolgimento e che cosa fanno i partecipanti, spiegati in parole semplici

Questo studio clinico riguarda l'obesità monogenica, una forma di obesità causata da alterazioni presenti fin dalla nascita in entrambe le copie del gene LEP. Il gene LEP è responsabile della produzione di una sostanza chiamata leptina, che aiuta il corpo a regolare la fame e il peso corporeo. Quando questo gene non funziona correttamente, le persone possono avere una fame eccessiva e sviluppare obesità grave. Lo studio valuterà un trattamento chiamato mibavademab, noto anche con il nome in codice REGN4461, che è una soluzione per iniezione che agisce stimolando il recettore della leptina, cercando di compensare il problema causato dalle alterazioni del gene.

Lo scopo dello studio è valutare l'effetto di mibavademab sul peso corporeo delle persone con questa condizione. Durante lo studio, che durerà circa 52 settimane di trattamento, verranno misurati vari cambiamenti nel corpo dei partecipanti, tra cui le modifiche del peso corporeo e dell'indice di massa corporea, che è un valore che mette in relazione il peso con l'altezza della persona. Verranno anche valutate le variazioni della circonferenza della vita e della quantità di grasso nel corpo attraverso un esame chiamato DXA, che permette di misurare la composizione corporea.

Nel corso dello studio verranno inoltre raccolte informazioni sulla fame eccessiva, che è uno dei problemi principali di questa condizione, attraverso questionari specifici. Il medicinale verrà somministrato per via endovenosa, sottocutanea o intramuscolare per un periodo massimo di 52 settimane, seguito da un periodo di osservazione. Durante tutto lo studio, che si protrarrà fino alla settimana 65, verranno monitorati attentamente eventuali effetti indesiderati del trattamento e la risposta del sistema immunitario al medicinale.

Come si svolge lo studio

Lo studio si svolge in 5 passaggi – dalla visita di selezione ai controlli successivi. Per ogni passaggio trovi che cosa succede e che cosa controlla l'équipe.

  1. Passaggio 1

    Inizio del trattamento

    Al momento dell'ingresso nello studio, verrà confermata la presenza di obesità di classe 2 o superiore, come definito nel protocollo dello studio.

    Verrà verificata la documentazione medica relativa alle varianti bialleliche con perdita di funzione del gene LEP, che rappresentano la causa dell'obesità monogenica.

    Verranno effettuate le misurazioni iniziali di riferimento, che includono peso corporeo, indice di massa corporea (rapporto tra peso e altezza al quadrato) e altre valutazioni necessarie.

  2. Passaggio 2

    Somministrazione del farmaco sperimentale

    Verrà somministrato mibavademab (denominato anche REGN4461), un farmaco che agisce come agonista del recettore della leptina.

    Il farmaco si presenta come soluzione iniettabile e può essere somministrato per via endovenosa (in vena), sottocutanea (sotto la pelle) o intramuscolare (nel muscolo).

    Il trattamento avrà una durata complessiva che si estenderà fino alla settimana 52.

  3. Passaggio 3

    Valutazione principale alla settimana 24

    Alla settimana 24 verrà effettuata la valutazione principale dello studio.

    Verrà misurata la variazione percentuale dell'indice di massa corporea rispetto alle misurazioni iniziali.

    Questa rappresenta la valutazione primaria per determinare l'efficacia del trattamento sul peso corporeo.

  4. Passaggio 4

    Valutazioni continue fino alla settimana 52

    Durante tutto il periodo di trattamento, fino alla settimana 52, verranno effettuate valutazioni regolari.

    Verranno misurate le variazioni di indice di massa corporea e peso corporeo, sia in termini percentuali che assoluti.

    Se l'età è pari o superiore a 18 anni, verrà misurata anche la circonferenza della vita.

    Verrà eseguita la densitometria a raggi X a doppia energia (DXA) su tutto il corpo per valutare la massa grassa totale e regionale, sia in termini assoluti che percentuali.

    Verranno compilati questionari relativi ai sintomi e agli impatti dell'iperfagia (fame eccessiva) e alla sensazione di fame.

    Verranno monitorati eventuali eventi avversi che potrebbero verificarsi durante il trattamento e la loro gravità.

    Verranno effettuati prelievi di sangue per misurare le concentrazioni di mibavademab nel siero e per verificare la presenza di anticorpi anti-farmaco.

  5. Passaggio 5

    Periodo di follow-up fino alla settimana 65

    Dopo la conclusione del trattamento alla settimana 52, seguirà un periodo di osservazione fino alla settimana 65.

    Durante questo periodo continuerà il monitoraggio degli eventi avversi e della loro gravità.

    Verranno effettuati ulteriori prelievi di sangue per misurare le concentrazioni del farmaco e la presenza di anticorpi anti-farmaco.

Chi può partecipare allo studio?

5 criteri

  • Il paziente deve avere una documentazione medica che conferma la presenza di varianti bialleliche con perdita di funzione del gene LEP (questo significa che entrambe le copie di un gene chiamato LEP non funzionano correttamente, una ereditata dalla madre e una dal padre) prima della visita iniziale dello studio.
  • Il paziente deve avere obesità di classe 2 o superiore (questo significa un peso corporeo significativamente elevato rispetto all'altezza) sia alla visita iniziale che all'inizio dello studio, secondo quanto definito nel documento dello studio.
  • Possono partecipare sia pazienti di sesso maschile che di sesso femminile.
  • Possono partecipare pazienti di diverse fasce d'età, inclusi bambini, adolescenti e adulti.
  • Potrebbero essere applicabili altri criteri di inclusione definiti nel protocollo dello studio.

Chi non può partecipare allo studio?

2 criteri

  • Non sono disponibili criteri di esclusione specifici per questo studio clinico nei dati forniti. I criteri di esclusione sono le condizioni o situazioni che impediscono a una persona di partecipare allo studio.
  • Per conoscere quali pazienti non possono partecipare a questa ricerca, è necessario consultare la documentazione completa dello studio.
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Dove si svolge lo studio

Dove puoi partecipare a questo studio

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Farmaci in studio

Mibavademab (noto anche come REGN4461) è un farmaco sperimentale che agisce sui recettori della leptina nel corpo. La leptina è una sostanza naturale che aiuta a controllare l'appetito e il peso corporeo. Questo medicinale è stato sviluppato per aiutare le persone che hanno una forma particolare di obesità causata da un problema genetico nel gene LEP. Il farmaco cerca di imitare l'azione della leptina per aiutare a ridurre il peso corporeo in questi pazienti.

Che cosa si sa già del trattamento

Mibavademab – Si tratta di un farmaco sperimentale somministrato per via iniettiva che agisce come agonista del recettore della leptina, una sostanza che aiuta a regolare l'appetito e il peso corporeo. Attualmente è in fase di studio clinico per il trattamento dell'obesità monogenica causata da alterazioni nel gene LEP, una rara condizione ereditaria in cui il corpo non produce abbastanza leptina. Il meccanismo d'azione consiste nell'attivare i recettori della leptina nelle cellule, imitando l'effetto dell'ormone naturale e aiutando così a controllare la fame e il metabolismo energetico. L'obiettivo principale dello studio è valutare se questo medicinale possa aiutare i pazienti a ridurre il peso corporeo.

Malattie studiate

Obesità monogenica – L'obesità monogenica è una forma rara di obesità grave causata da mutazioni in un singolo gene che regola l'appetito e il metabolismo energetico. Questa condizione si manifesta tipicamente nella prima infanzia con un aumento rapido e significativo del peso corporeo. I bambini affetti presentano una fame intensa e costante, chiamata iperfagia, che li porta a mangiare continuamente e in quantità eccessive. La malattia è caratterizzata da un accumulo progressivo di massa grassa in tutto il corpo, con conseguente aumento dell'indice di massa corporea e della circonferenza vita. L'iperfagia rappresenta il sintomo più difficile da gestire per i pazienti e le loro famiglie, influenzando significativamente la qualità della vita quotidiana. La condizione persiste per tutta la vita e richiede un monitoraggio continuo del peso corporeo e della composizione corporea.
Dettagli dello studioUltimo aggiornamento 3 nov 2026
Etàda 18 anni in suFaseFase IIINumero dello studio2024-518674-14-00Codice del protocolloR4461-MOB-2471Partecipanti previsti5 personePromotoreRegeneron Pharmaceuticals Inc.

fonte: registro UE degli studi clinici (EU Clinical Trials Register) e verifica dei centri

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