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Studio sul mirdametinib per neonati e bambini piccoli sotto i 24 mesi con neurofibromatosi di tipo 1 e neurofibromi plessiformi

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Di cosa tratta questo studio?

Questo studio riguarda la neurofibromatosi di tipo 1 associata a neurofibromi plessiformi. La neurofibromatosi di tipo 1 รจ una condizione genetica che puรฒ causare la crescita di tumori non cancerosi lungo i nervi, chiamati neurofibromi plessiformi. Questi tumori possono trovarsi in diverse parti del corpo come la testa, il collo, le braccia o le gambe, e possono causare problemi di salute a seconda della loro posizione. Alcuni neurofibromi plessiformi possono causare dolore, perdita di funzione, deformitร  o altri sintomi, mentre altri possono trovarsi in posizioni rischiose vicino a strutture importanti come vasi sanguigni, vie respiratorie o organi vitali anche se non causano ancora sintomi evidenti. Lo studio utilizzerร  un farmaco chiamato mirdametinib, noto anche con il nome in codice PD-0325901, che viene somministrato per bocca sotto forma di compressa dispersibile.

Lo scopo dello studio รจ valutare la sicurezza, la tollerabilitร  e il modo in cui il corpo dei bambini molto piccoli assorbe ed elabora il mirdametinib. Lo studio coinvolge neonati e bambini piccoli di etร  inferiore ai 24 mesi che hanno neurofibromi plessiformi misurabili. Il farmaco verrร  somministrato ogni giorno per un periodo che puรฒ durare fino a 36 mesi. Durante lo studio verranno eseguiti diversi esami per monitorare la salute dei bambini, tra cui analisi di laboratorio, misurazione dei segni vitali, esami fisici, elettrocardiogrammi che registrano l’attivitร  elettrica del cuore, ecocardiogrammi che sono ecografie del cuore, e esami degli occhi.

I bambini partecipanti verranno sottoposti a risonanza magnetica per misurare le dimensioni dei neurofibromi plessiformi e verificare se il trattamento produce una riduzione del volume dei tumori. Lo studio valuterร  anche altri aspetti come la durata della risposta al trattamento, eventuali cambiamenti nella qualitร  di vita dei bambini utilizzando questionari specifici per l’etร , e cambiamenti nel livello di dolore attraverso scale di valutazione adatte ai neonati e ai bambini piccoli. Durante tutto lo studio verranno raccolte informazioni su eventuali effetti indesiderati che potrebbero verificarsi, classificati secondo criteri standardizzati utilizzati negli studi sul cancro.

1 Inizio del trattamento con mirdametinib

Il trattamento inizierร  con la somministrazione di mirdametinib, un farmaco in forma di compressa dispersibile da assumere per via orale.

Il mirdametinib รจ un medicinale sperimentale studiato per trattare i neurofibromi plessiformi (tumori benigni dei nervi) associati alla neurofibromatosi di tipo 1.

La dose specifica e la frequenza di somministrazione saranno determinate in base all’etร  e al peso corporeo.

2 Monitoraggio della sicurezza e degli effetti del farmaco

Durante lo studio verranno effettuati controlli regolari per valutare la sicurezza e la tollerabilitร  del farmaco.

Saranno eseguiti esami del sangue per monitorare i parametri di laboratorio e verificare come l’organismo risponde al trattamento.

Verranno misurati i segni vitali come pressione sanguigna, frequenza cardiaca e temperatura corporea.

Sarร  effettuato un esame fisico completo per valutare le condizioni generali di salute.

Verrร  eseguito un elettrocardiogramma (esame che registra l’attivitร  elettrica del cuore) per controllare la funzione cardiaca.

Sarร  effettuato un ecocardiogramma (ecografia del cuore) per valutare la struttura e il funzionamento del cuore.

Verrร  eseguito un esame oftalmologico (visita oculistica) per controllare la salute degli occhi.

3 Valutazione degli eventi avversi

Tutti gli eventi avversi (effetti indesiderati o problemi di salute che si verificano durante lo studio) verranno registrati e monitorati.

La gravitร  di ogni evento avverso sarร  valutata secondo criteri standardizzati utilizzati a livello internazionale per gli studi sul cancro.

4 Misurazione dei livelli del farmaco nel sangue

Verranno effettuati prelievi di sangue per misurare la farmacocinetica, cioรจ come il corpo assorbe, distribuisce ed elimina il farmaco.

Saranno valutati parametri specifici come la concentrazione minima del farmaco nel sangue, la concentrazione massima e l’esposizione totale al farmaco nel tempo.

5 Valutazione delle dimensioni del tumore tramite risonanza magnetica

Verranno eseguite risonanze magnetiche (esami di imaging che permettono di vedere i tessuti interni del corpo) a intervalli regolari per misurare le dimensioni del neurofibroma plessiforme.

Le immagini saranno analizzate da esperti indipendenti per valutare se il tumore si รจ ridotto di almeno il 20% rispetto alle dimensioni iniziali.

Questa valutazione verrร  effettuata confrontando scansioni consecutive eseguite in un periodo compreso tra 2 e 6 mesi.

Se si osserva una riduzione del tumore, verrร  misurato per quanto tempo questa riduzione persiste.

6 Valutazione della qualitร  di vita

La qualitร  di vita sarร  valutata utilizzando un questionario specifico per neonati e bambini piccoli.

Questo strumento permetterร  di valutare eventuali cambiamenti nel benessere generale rispetto all’inizio dello studio.

7 Valutazione del dolore

Il dolore sarร  valutato utilizzando una scala specifica per l’etร  che osserva espressioni facciali, movimento delle gambe, livello di attivitร , pianto e capacitร  di essere consolati.

Questa valutazione permetterร  di verificare se ci sono cambiamenti nel livello di dolore rispetto all’inizio dello studio.

8 Continuazione del trattamento e monitoraggio

Il trattamento con mirdametinib e tutti i controlli continueranno per tutta la durata dello studio.

La durata complessiva della partecipazione dipenderร  dalla risposta al trattamento e dalla tollerabilitร  del farmaco.

Lo studio รจ previsto concludersi nel febbraio 2032.

Chi puรฒ partecipare allo studio?

  • Il bambino deve avere un’etร  compresa tra 0 e 21 mesi al momento della prima dose del farmaco. Per i bambini nati prematuri, si utilizza l’etร  corretta, che รจ l’etร  calcolata dalla data prevista del parto (40 settimane di gravidanza) invece che dalla data di nascita effettiva.
  • Il bambino deve avere una diagnosi clinica di Neurofibromatosi di Tipo 1 (una malattia genetica che causa la crescita di tumori lungo i nervi) secondo le linee guida internazionali del 2021, con la presenza di un neurofibroma plessiforme (un tipo di tumore che cresce lungo i nervi) e almeno un altro criterio diagnostico per questa condizione.
  • Il bambino deve avere un neurofibroma plessiforme principale, che รจ il tumore piรน importante dal punto di vista clinico e che puรฒ essere misurato tramite risonanza magnetica (un esame che utilizza campi magnetici per creare immagini dettagliate del corpo). Questo tumore deve essere visibile su almeno 3 immagini consecutive della risonanza magnetica e deve essere possibile vedere l’intero tumore nelle immagini.
  • Come confermato da una valutazione radiologica centrale, il tumore principale deve poter essere analizzato con misurazioni volumetriche e deve avere un volume di almeno 3 millilitri.
  • Il bambino deve presentare una delle seguenti situazioni: il tumore รจ asintomatico (non causa sintomi) ma si trova in una posizione ad alto rischio che potrebbe causare problemi di salute gravi, come nella testa o nel collo, vicino ai nervi principali delle braccia o delle gambe, o vicino a strutture importanti come vasi sanguigni principali, vie respiratorie principali, midollo spinale o organi vitali come cuore, polmoni, fegato o milza; oppure il tumore รจ sintomatico (causa sintomi) come difficoltร  respiratorie, compressione dei nervi con perdita di funzione, deformitร  importanti, crescita eccessiva di un arto, perdita di funzione di un arto o dolore.

Chi non puรฒ partecipare allo studio?

  • Non sono stati forniti criteri di esclusione specifici per questo studio clinico nei dati disponibili
  • Per sapere se puoi partecipare allo studio, il medico valuterร  la tua situazione personale durante la visita di selezione
  • Lo studio riguarda neonati e bambini piccoli (da 0 a meno di 24 mesi) con neurofibromatosi di tipo 1, che รจ una condizione genetica che causa la crescita di tumori benigni lungo i nervi
  • Possono partecipare sia bambini maschi che femmine
  • Lo studio รจ rivolto a bambini che hanno neurofibromi plessiformi, cioรจ tumori benigni che crescono lungo i nervi e che possono causare sintomi o trovarsi in posizioni rischiose

Dove puoi partecipare a questa sperimentazione?

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Stato della sperimentazione

Paese Stato dell’arruolamento Inizio dell’arruolamento
Germania Germania
Non ancora reclutando
–
Spagna Spagna
Non ancora reclutando
–

Sedi della sperimentazione

Farmaci in studio:

  • MIRDAMETINIB

Mirdametinib รจ un medicinale sperimentale studiato per il trattamento di bambini molto piccoli con neurofibromatosi di tipo 1 che presentano neurofibromi plessiformi. Questo medicinale agisce bloccando alcuni segnali nelle cellule che causano la crescita anomala dei tumori. In questo studio viene utilizzato per valutare se รจ sicuro e ben tollerato nei neonati e nei bambini piccoli, e per capire come il corpo lo assorbe ed elimina.

Neurofibromatosi di tipo 1 โ€“ La neurofibromatosi di tipo 1 รจ una malattia genetica rara che colpisce il sistema nervoso e provoca la crescita di tumori lungo i nervi in tutto il corpo. Questi tumori, chiamati neurofibromi, sono generalmente benigni ma possono causare vari problemi a seconda della loro posizione e dimensione. La malattia si manifesta fin dall’infanzia con macchie cutanee color caffelatte e lentiggini in zone insolite del corpo. I neurofibromi possono svilupparsi sulla pelle, sotto la pelle o in profonditร  nel corpo, crescendo lungo i nervi. Quando questi tumori coinvolgono piรน rami nervosi formano masse piรน grandi chiamate neurofibromi plessiformi. La malattia puรฒ progredire nel tempo con l’aumento del numero e delle dimensioni dei neurofibromi, causando dolore, problemi funzionali o complicazioni quando si trovano in posizioni critiche.

Ultimo aggiornamento: 11.12.2025 14:38

ID della sperimentazione:
2025-522000-24-00
Codice del protocollo:
MEK-NF1-104
Fase della sperimentazione:
Farmacologia umana (Fase I) – Altro

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    Farmaci in studio:
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