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Studio sul ninerafaxstat per pazienti con cardiomiopatia ipertrofica non ostruttiva sintomatica

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Di che cosa tratta questo studio?

Obiettivi, svolgimento e che cosa fanno i partecipanti, spiegati in parole semplici

Questo studio clinico riguarda la cardiomiopatia ipertrofica non ostruttiva, una malattia del muscolo cardiaco in cui le pareti del cuore diventano più spesse del normale, rendendo più difficile per il cuore pompare il sangue in modo efficiente, ma senza che si verifichi un blocco significativo del flusso sanguigno all'interno del cuore. I pazienti con questa condizione presentano sintomi che influenzano la loro vita quotidiana. Durante lo studio verrà utilizzato un farmaco chiamato ninerafaxstat, disponibile sotto forma di compresse a rilascio modificato, che significa che il principio attivo viene rilasciato gradualmente nel corpo nel corso del tempo. Alcuni partecipanti riceveranno invece un placebo, ovvero compresse identiche nell'aspetto ma prive del principio attivo.

Lo scopo dello studio è valutare l'effetto del ninerafaxstat sullo stato di salute dei pazienti con cardiomiopatia ipertrofica non ostruttiva sintomatica. Lo studio è randomizzato e in doppio cieco, il che significa che i partecipanti verranno assegnati in modo casuale a ricevere il farmaco o il placebo, e né i pazienti né i medici sapranno chi sta ricevendo quale trattamento durante lo studio. Questo metodo permette di confrontare in modo obiettivo gli effetti del farmaco rispetto al placebo.

Durante lo studio, che durerà dodici settimane, verranno valutati diversi aspetti della salute dei partecipanti attraverso questionari specifici per la cardiomiopatia e test da sforzo cardiopolmonare. Questi test misurano come il cuore e i polmoni lavorano insieme durante l'esercizio fisico e quanto a lungo una persona riesce a fare attività fisica. I pazienti assumeranno le compresse per via orale secondo le indicazioni mediche, con una dose massima giornaliera di 400 milligrammi. Lo studio prevede controlli regolari per monitorare l'efficacia del trattamento e la sicurezza dei partecipanti.

Come si svolge lo studio

Lo studio si svolge in 7 passaggi – dalla visita di selezione ai controlli successivi. Per ogni passaggio trovi che cosa succede e che cosa controlla l'équipe.

  1. Passaggio 1

    Inizio del trattamento

    Al momento dell'ingresso nello studio, ti verrà assegnato in modo casuale uno dei due gruppi di trattamento. Questo processo è chiamato randomizzazione e significa che né tu né il medico potrete scegliere quale trattamento riceverai.

    Riceverai compresse di ninerafaxstat triidrocloruro monoidrato oppure compresse placebo (compresse senza principio attivo, identiche nell'aspetto a quelle del farmaco in studio).

    Lo studio è in doppio cieco, il che significa che né tu né il medico saprete quale trattamento stai ricevendo durante lo studio.

  2. Passaggio 2

    Assunzione del farmaco

    Dovrai assumere le compresse per via orale.

    Le compresse sono a rilascio modificato, il che significa che il principio attivo viene rilasciato gradualmente nel corpo.

    Dovrai seguire le istruzioni fornite riguardo alla frequenza e al momento dell'assunzione delle compresse.

  3. Passaggio 3

    Esami ecocardiografici

    Durante lo studio ti verranno eseguiti esami ecocardiografici, che sono ecografie del cuore utilizzate per valutare la struttura e la funzione cardiaca.

    Questi esami sono necessari per monitorare le condizioni del tuo cuore durante il trattamento.

  4. Passaggio 4

    Test da sforzo cardiopolmonare

    Ti verrà chiesto di eseguire un test da sforzo cardiopolmonare all'inizio dello studio e dopo 12 settimane.

    Questo test misura come il tuo cuore e i tuoi polmoni lavorano durante l'esercizio fisico.

    Durante il test verranno valutati parametri come l'efficienza ventilatoria (quanto efficientemente i tuoi polmoni eliminano l'anidride carbonica) e la durata dell'esercizio (quanto tempo riesci a sostenere lo sforzo fisico).

  5. Passaggio 5

    Compilazione di questionari

    All'inizio dello studio e alla settimana 12, dovrai compilare il Questionario sulla Cardiomiopatia di Kansas City.

    Questo questionario valuta come la tua condizione cardiaca influisce sulla tua qualità di vita quotidiana, inclusi aspetti come i sintomi fisici, le limitazioni nelle attività e la qualità di vita complessiva.

    Il questionario ti aiuterà a descrivere come ti senti e quali attività riesci a svolgere.

  6. Passaggio 6

    Visite di controllo

    Durante lo studio dovrai partecipare a visite di controllo programmate secondo il calendario stabilito.

    Durante queste visite verranno monitorati la tua salute generale, eventuali effetti collaterali e l'efficacia del trattamento.

    Dovrai rispettare tutte le procedure e le restrizioni previste dallo studio per tutta la sua durata.

  7. Passaggio 7

    Valutazione finale alla settimana 12

    Alla settimana 12 verrà eseguita una valutazione completa che include tutti i test e i questionari già effettuati all'inizio dello studio.

    Questa valutazione permetterà di confrontare i risultati ottenuti con quelli iniziali per determinare se ci sono stati cambiamenti nel tuo stato di salute.

Chi può partecipare allo studio?

4 criteri

  • Il paziente deve essere in grado di comprendere e disposto a firmare un modulo di consenso informato (un documento che spiega lo studio e conferma la volontà di partecipare), e deve essere disposto a seguire tutte le procedure e le restrizioni dello studio per tutta la durata prevista. Deve comprendere i rischi coinvolti.
  • Il paziente deve avere almeno 18 anni di età al momento della firma del consenso informato.
  • Il paziente deve avere finestre acustiche adeguate per l'ecocardiografia (un esame che utilizza gli ultrasuoni per visualizzare il cuore e verificarne la struttura e il funzionamento).
  • Il paziente deve avere una diagnosi clinica di cardiomiopatia ipertrofica, con un ispessimento inspiegato del ventricolo sinistro (la camera principale del cuore che pompa il sangue al corpo è più spessa del normale) in assenza di altre malattie cardiache o sistemiche che potrebbero causare questo ispessimento.

Chi non può partecipare allo studio?

1 criterio

  • Non sono disponibili criteri di esclusione specifici per questo studio clinico nei dati forniti.
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Farmaci in studio

  • Ninerafaxstat

    è un farmaco sperimentale che viene studiato in questo trial per valutare se può migliorare lo stato di salute dei pazienti con cardiomiopatia ipertrofica non ostruttiva sintomatica. La cardiomiopatia ipertrofica è una condizione in cui il muscolo del cuore diventa più spesso del normale, rendendo più difficile per il cuore pompare il sangue in modo efficace. Questo farmaco viene testato per vedere se può aiutare ad alleviare i sintomi e migliorare la qualità di vita delle persone che vivono con questa condizione cardiaca.

  • Placebo

    è una sostanza inattiva che assomiglia al farmaco vero ma non contiene alcun principio attivo. Viene utilizzato in questo studio per confrontare gli effetti del ninerafaxstat. Alcuni partecipanti riceveranno il placebo invece del farmaco reale, il che aiuta i ricercatori a capire se i miglioramenti osservati sono effettivamente dovuti al farmaco o ad altri fattori. I pazienti non sapranno se stanno ricevendo il farmaco vero o il placebo durante lo studio.

Che cosa si sa già del trattamento

Ninerafaxstat – È un farmaco sperimentale attualmente in fase di studio clinico avanzato (Fase 2b) per il trattamento della cardiomiopatia ipertrofica non ostruttiva sintomatica, una condizione in cui il muscolo cardiaco si ispessisce rendendo difficile il pompaggio del sangue. Il meccanismo d'azione si basa sulla modulazione dei processi energetici a livello delle cellule del cuore, migliorando la funzione mitocondriale e riducendo lo stress ossidativo che danneggia il tessuto cardiaco. Viene somministrato per via orale e il suo obiettivo principale è migliorare lo stato di salute generale e ridurre i sintomi nei pazienti affetti da questa patologia cardiaca.

Malattie studiate

Cardiomiopatia ipertrofica non ostruttiva – È una malattia del muscolo cardiaco in cui le pareti del cuore, in particolare del ventricolo sinistro, diventano anormalmente ispessite. A differenza della forma ostruttiva, questo ispessimento non blocca il flusso di sangue che esce dal cuore. Il muscolo cardiaco ispessito diventa più rigido, il che rende difficile per il cuore riempirsi di sangue in modo efficace. I pazienti possono sperimentare mancanza di respiro, affaticamento, dolore toracico e ridotta capacità di esercizio fisico. La malattia può progredire causando un peggioramento della funzione cardiaca nel tempo. I sintomi spesso limitano le attività quotidiane e riducono la qualità della vita dei pazienti.
Dettagli dello studioUltimo aggiornamento 30 ott 2026
Etàda 18 anni in suFaseFase IINumero dello studio2024-515125-28-00Codice del protocolloIMB101-010Partecipanti previsti210 personePromotoreImbria Pharmaceuticals Inc.

fonte: registro UE degli studi clinici (EU Clinical Trials Register) e verifica dei centri

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