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Studio sul dapagliflozin per rallentare il declino della funzione renale in pazienti con malattia policistica renale autosomica dominante

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Di che cosa tratta questo studio?

Obiettivi, svolgimento e che cosa fanno i partecipanti, spiegati in parole semplici

Questo studio clinico riguarda la malattia renale policistica autosomica dominante, una condizione in cui si formano numerose cisti nei reni che nel tempo possono ridurre la capacità dei reni di funzionare correttamente. La malattia può portare a un progressivo peggioramento della funzione renale. Nel corso dello studio verrà utilizzato il dapagliflozin, un medicinale che appartiene a una classe di farmaci chiamati inibitori SGLT2, oppure un placebo. Il dapagliflozin è una compressa rivestita con film che viene assunta per bocca.

Lo scopo dello studio è valutare se il dapagliflozin può rallentare il peggioramento della funzione renale nelle persone con questa malattia. Durante lo studio verrà misurata la velocità con cui diminuisce la funzione renale, che viene valutata attraverso esami del sangue che permettono di calcolare quanto bene i reni riescono a filtrare le sostanze. Questo valore viene chiamato tasso di filtrazione glomerulare stimato.

Lo studio avrà una durata di circa tre anni per ogni partecipante. I pazienti riceveranno il medicinale in studio oppure il placebo per un periodo di 156 settimane, seguito da un periodo di osservazione finale. Durante tutto lo studio verranno effettuati controlli regolari e prelievi di sangue per valutare come cambia la funzione renale nel tempo. In un gruppo più piccolo di partecipanti verrà anche misurato il volume totale dei reni dopo un anno di trattamento per vedere se ci sono cambiamenti nelle dimensioni.

Come si svolge lo studio

Lo studio si svolge in 6 passaggi – dalla visita di selezione ai controlli successivi. Per ogni passaggio trovi che cosa succede e che cosa controlla l'équipe.

  1. Passaggio 1

    Inizio del trattamento

    All'inizio dello studio, ti verrà assegnato in modo casuale uno dei due trattamenti possibili: dapagliflozin oppure un placebo (una compressa senza principio attivo).

    Il dapagliflozin è un farmaco che appartiene alla classe degli inibitori SGLT2, utilizzato per proteggere la funzione dei reni.

    Riceverai compresse rivestite con film da assumere per via orale.

    Il dosaggio previsto è di 10 mg per ogni compressa.

  2. Passaggio 2

    Fase iniziale - Prime 6 settimane

    Durante le prime 6 settimane dall'inizio del trattamento, il tuo organismo si adatterà al farmaco.

    In questo periodo verranno effettuate valutazioni iniziali della funzione renale attraverso prelievi di sangue per misurare la creatinina, una sostanza che indica come funzionano i tuoi reni.

    Continuerai ad assumere il farmaco dello studio secondo le indicazioni ricevute.

  3. Passaggio 3

    Fase di trattamento principale

    Dalla settimana 6 fino alla settimana 156 (circa 3 anni), continuerai ad assumere quotidianamente il farmaco assegnato.

    Durante questo periodo verranno effettuati controlli regolari per monitorare la funzione dei tuoi reni.

    Verranno eseguiti prelievi di sangue in varie visite programmate per misurare i livelli di creatinina e calcolare l'eGFR (velocità di filtrazione glomerulare stimata), che indica quanto bene i tuoi reni filtrano il sangue.

    Se sei tra i primi 150 partecipanti, dopo 1 anno (settimana 48) ti verrà effettuato un esame per misurare il volume totale dei reni, per valutare eventuali cambiamenti nelle dimensioni.

  4. Passaggio 4

    Fine del trattamento

    Alla settimana 156 terminerai l'assunzione del farmaco dello studio.

    Verranno effettuate misurazioni finali della funzione renale attraverso prelievi di sangue per la creatinina.

  5. Passaggio 5

    Periodo di follow-up

    Dopo aver interrotto il trattamento, continuerai ad essere monitorato per altre 12 settimane.

    Alla settimana 162 e alla settimana 168 verranno effettuati ulteriori prelievi di sangue per valutare la funzione renale dopo la sospensione del farmaco.

    Questi controlli permetteranno di confrontare i valori prima e dopo il trattamento.

  6. Passaggio 6

    Monitoraggio della sicurezza

    Durante tutto lo studio verranno registrati eventuali eventi avversi, ossia qualsiasi problema di salute o effetto indesiderato che potresti manifestare.

    Particolare attenzione verrà prestata agli eventi avversi di particolare interesse e a quelli gravi.

    Verranno monitorati anche eventuali cambiamenti significativi della funzione renale, come una riduzione del 40% dell'eGFR o la necessità di dialisi o trapianto renale.

Chi può partecipare allo studio?

5 criteri

  • Pazienti di sesso maschile e femminile con ADPKD (malattia renale policistica autosomica dominante, una condizione ereditaria in cui si formano cisti nei reni) di età uguale o superiore a 18 anni e uguale o inferiore a 60 anni
  • Per pazienti di età compresa tra 18 e 39 anni: eGFR (velocità di filtrazione glomerulare stimata, un valore che indica quanto bene i reni filtrano il sangue) uguale o superiore a 25 ml/min
  • Per pazienti di età compresa tra 40 e 60 anni: eGFR uguale o superiore a 25 e inferiore a 90 ml/min/1,73 m2
  • Indicatori di progressione rapida della malattia, che includono almeno uno dei seguenti criteri: classe Mayo 1D-E oppure classe Mayo 1C insieme ad almeno una delle seguenti condizioni: mutazione troncante del gene PKD1 (un'alterazione genetica specifica), oppure perdita di eGFR superiore a 3 ml/min all'anno (calcolata con almeno 4 misurazioni della creatinina, una sostanza nel sangue che indica la funzione renale, nell'arco di 4 anni con intervalli di almeno 6 mesi tra le misurazioni), oppure punteggio PROPKD (un sistema di valutazione che stima la gravità della malattia basato sulla storia del paziente) superiore a 6
  • Se il paziente sta assumendo ACE-inibitori o sartanici (farmaci utilizzati per controllare la pressione arteriosa e proteggere i reni), la dose deve essere stabile da almeno 4 settimane prima della valutazione iniziale

Chi non può partecipare allo studio?

4 criteri

  • Non sono stati forniti criteri di esclusione specifici (motivi per cui non si può partecipare) per questo studio clinico nei dati disponibili
  • Per sapere se si può partecipare allo studio, sarà necessario che il medico valuti la situazione individuale del paziente
  • Lo studio riguarda pazienti con malattia policistica renale autosomica dominante, una condizione in cui si formano numerose cisti (sacche piene di liquido) nei reni che vengono trasmesse dai genitori ai figli
  • Lo studio include sia uomini che donne adulti
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Dove si svolge lo studio

Dove puoi partecipare a questo studio

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Farmaci in studio

Dapagliflozin è un medicinale che viene utilizzato per rallentare il peggioramento della funzione renale. In questo studio viene testato per vedere se può aiutare le persone con una malattia chiamata rene policistico autosomico dominante (ADPKD) a mantenere i loro reni funzionanti meglio nel tempo. Questo medicinale funziona aiutando i reni a eliminare lo zucchero in eccesso attraverso l'urina.

Che cosa si sa già del trattamento

Dapagliflozin – Il dapagliflozin è un farmaco che si assume per via orale sotto forma di compresse e appartiene a una classe di medicinali chiamati inibitori SGLT2, che agiscono bloccando una proteina nei reni responsabile del riassorbimento dello zucchero nel sangue. Questo medicinale è attualmente approvato per il trattamento del diabete di tipo 2 e di alcune malattie renali e cardiache, e viene studiato in questo studio clinico per valutare se possa rallentare il peggioramento della funzione renale nei pazienti con malattia renale policistica autosomica dominante (ADPKD). Il meccanismo d'azione consiste nel far eliminare più zucchero attraverso le urine, riducendo il carico di lavoro dei reni e potenzialmente proteggendoli da ulteriori danni. L'obiettivo principale dello studio STOP-PKD è verificare se questo farmaco possa migliorare la prognosi dei pazienti affetti da questa malattia genetica che causa la formazione di cisti nei reni.

Malattie studiate

Rene policistico autosomico dominante – Si tratta di una malattia ereditaria dei reni che viene trasmessa dai genitori ai figli attraverso un gene alterato. Nei reni delle persone affette si formano numerose cisti, ovvero sacche piene di liquido, che crescono progressivamente nel tempo. Con il passare degli anni, queste cisti aumentano di dimensione e di numero, causando un ingrandimento dei reni. L'accumulo di cisti danneggia gradualmente il tessuto renale sano, riducendo la capacità dei reni di funzionare correttamente. La funzione renale diminuisce lentamente nel corso di decenni, portando a un progressivo peggioramento della capacità dei reni di filtrare il sangue. Nelle fasi avanzate, i reni possono perdere la maggior parte della loro funzionalità.
Dettagli dello studioUltimo aggiornamento 30 ott 2026
Etàda 18 anni in suFaseFase IIINumero dello studio2025-521276-59-00Codice del protocolloUni-Koeln-5522Partecipanti previsti420 personePromotoreUniversity Of Cologne

fonte: registro UE degli studi clinici (EU Clinical Trials Register) e verifica dei centri

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