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Ninerafaxstat trihydrochloride monohydrate, noto anche semplicemente come ninerafaxstat, è una sostanza sintetizzata chimicamente classificata nell'area terapeutica delle malattie cardiovascolari.[1] È una sostanza sperimentale, il che significa che non ha un'autorizzazione all'immissione in commercio e non è ancora approvata come medicinale.[1] Il prodotto è fornito da Imbria Pharmaceuticals Inc.[1]
I dati dello studio registrato non descrivono il meccanismo d'azione di ninerafaxstat. Ciò che si sa dal registro è che la sostanza viene testata in pazienti con cardiomiopatia ipertrofica non ostruttiva sintomatica, una condizione cardiaca in cui il muscolo cardiaco è ispessito ma non blocca il flusso di sangue in uscita dal cuore.[1]
Nello studio registrato, ninerafaxstat viene somministrato come compressa a rilascio modificato assunta per via orale alla dose di 400 mg.[1] Lo studio include anche un braccio placebo con compresse identiche nell'aspetto a quelle di ninerafaxstat.[1]
Esiste uno studio clinico registrato per ninerafaxstat, uno studio di Fase 2 che è stato autorizzato ma non ha ancora riportato risultati.[1] Lo studio è randomizzato e in doppio cieco, il che significa che i partecipanti vengono assegnati casualmente a ricevere ninerafaxstat o placebo, e né i partecipanti né i ricercatori sanno quale trattamento viene somministrato.[1]
Lo studio prevede di arruolare 210 partecipanti con cardiomiopatia ipertrofica non ostruttiva sintomatica.[1] La misura di esito principale è la variazione dal basale alla settimana 12 nel punteggio riassuntivo clinico del Kansas City Cardiomyopathy Questionnaire (KCCQ-CSS), un questionario che misura come i sintomi dell'insufficienza cardiaca influenzano la qualità della vita e il funzionamento quotidiano di una persona.[1]
Al momento non sono disponibili informazioni sugli effetti collaterali dai dati dello studio registrato.
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