Questo studio riguarda la distrofia muscolare facio-scapolo-omerale, una malattia che causa debolezza progressiva dei muscoli del viso, delle spalle e delle braccia. La malattia puรฒ rendere difficile camminare, muovere le braccia e svolgere le normali attivitร quotidiane. Lo studio valuterร un farmaco sperimentale chiamato AOC 1020, che viene somministrato attraverso un’infusione in vena, cioรจ attraverso una flebo. Alcuni partecipanti riceveranno invece il placebo, che รจ una soluzione salina allo 0,9 percento somministrata allo stesso modo.
Lo scopo dello studio รจ valutare se AOC 1020 puรฒ migliorare la capacitร di movimento delle persone con questa malattia. Durante lo studio, che durerร 78 settimane, verranno effettuate diverse valutazioni per misurare come i partecipanti riescono a camminare e muoversi. Una delle misurazioni principali consiste nel cronometrare quanto velocemente una persona riesce a camminare per una distanza di 10 metri. Verranno anche misurate la forza muscolare, la capacitร di alzarsi da una sedia e camminare, e la capacitร di usare le braccia nelle attivitร quotidiane.
Lo studio raccoglierร anche informazioni su come i partecipanti si sentono riguardo alla loro qualitร di vita, al dolore, alla stanchezza e alla capacitร di svolgere le normali attivitร fisiche. Verranno eseguiti esami del sangue per verificare la sicurezza del trattamento e per misurare alcune sostanze che possono indicare l’attivitร della malattia. Possono partecipare allo studio persone di etร compresa tra 18 e 70 anni che hanno una diagnosi confermata di distrofia muscolare facio-scapolo-omerale attraverso test genetici e che sono in grado di camminare da sole per almeno 10 metri, anche se possono usare tutori o supporti per le caviglie.
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