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Studio a lungo termine sulla sicurezza e l'efficacia del vosoritide nei bambini con ipocondroplasia

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Di che cosa tratta questo studio?

Obiettivi, svolgimento e che cosa fanno i partecipanti, spiegati in parole semplici

Questo studio riguarda l'ipocondoplasia, una condizione che comporta una crescita ridotta delle ossa e una statura più bassa rispetto alla media. L'ipocondoplasia è una malattia genetica che colpisce lo sviluppo dello scheletro durante la crescita. Il trattamento utilizzato in questo studio è Voxzogo, che contiene il principio attivo vosoritide, somministrato come iniezione sotto la pelle. Il medicinale viene preparato da una polvere e un solvente che vengono miscelati per ottenere una soluzione iniettabile, e viene somministrato quotidianamente attraverso iniezioni sottocutanee.

Lo scopo di questo studio è valutare la sicurezza e l'efficacia a lungo termine del trattamento con vosoritide nei bambini con ipocondoplasia fino al raggiungimento dell'altezza adulta finale. Si tratta di uno studio di estensione a lungo termine, il che significa che possono parteciparvi solo bambini che hanno già completato precedenti studi con questo medicinale. Durante lo studio vengono raccolte informazioni sugli eventuali effetti indesiderati che si manifestano nel tempo e vengono effettuate misurazioni regolari dell'altezza dei partecipanti per verificare come questa cambia durante il trattamento.

Lo studio prosegue per un periodo prolungato, fino a quando i partecipanti raggiungono la loro altezza adulta definitiva, momento in cui le cartilagini di accrescimento delle ossa si chiudono completamente. I genitori o chi si prende cura del bambino ricevono una formazione specifica per imparare a preparare e somministrare le iniezioni quotidiane a casa. Nel corso dello studio vengono effettuate visite regolari per monitorare la crescita, controllare lo stato di salute generale e verificare la tollerabilità del trattamento. Per le ragazze che hanno raggiunto una certa età vengono eseguiti anche test di gravidanza come misura di sicurezza.

Come si svolge lo studio

Lo studio si svolge in 6 passaggi – dalla visita di selezione ai controlli successivi. Per ogni passaggio trovi che cosa succede e che cosa controlla l'équipe.

  1. Passaggio 1

    Inizio del trattamento

    Lo studio inizia dopo aver completato la visita della settimana 52 degli studi precedenti (111-303 o 111-212).

    Prima di iniziare, verrà effettuata una radiografia della mano sinistra per verificare che le cartilagini di accrescimento (le zone delle ossa dove avviene la crescita) siano ancora aperte.

    Se si è una ragazza di età pari o superiore a 10 anni o si è già avuto il primo ciclo mestruale, verrà effettuato un test di gravidanza che deve risultare negativo.

  2. Passaggio 2

    Somministrazione del farmaco

    Il farmaco utilizzato si chiama vosoritide e viene somministrato tramite iniezione sottocutanea (un'iniezione sotto la pelle).

    Le iniezioni vengono effettuate quotidianamente (ogni giorno).

    Il genitore o chi si prende cura del paziente riceverà una formazione specifica su come preparare e somministrare le iniezioni.

    Il dosaggio del farmaco può variare: sono disponibili tre concentrazioni diverse (0,4 mg, 0,56 mg o 1,2 mg) che verranno scelte in base alle necessità individuali.

  3. Passaggio 3

    Controllo dopo 52 settimane

    Dopo 52 settimane (circa un anno) dall'inizio dello studio, verrà effettuata una valutazione specifica.

    Durante questa visita verrà misurata l'altezza e calcolato il punteggio Z dell'altezza (un valore che confronta l'altezza con quella di altri bambini della stessa età).

    Questi valori verranno confrontati con quelli registrati all'inizio dello studio precedente per valutare i cambiamenti.

  4. Passaggio 4

    Valutazioni annuali

    Ogni anno verranno effettuate misurazioni dell'altezza e del punteggio Z dell'altezza.

    Queste misurazioni continueranno per tutta la durata dello studio per monitorare la crescita nel tempo.

  5. Passaggio 5

    Monitoraggio della sicurezza

    Durante tutto lo studio verranno registrati eventuali effetti indesiderati (qualsiasi problema di salute o sintomo che si verifica durante il trattamento).

    Se si è sessualmente attivi, sarà necessario utilizzare un metodo contraccettivo altamente efficace per tutta la durata dello studio.

    Le ragazze dovranno effettuare test di gravidanza aggiuntivi durante lo studio.

  6. Passaggio 6

    Continuazione del trattamento

    Il trattamento con le iniezioni quotidiane di vosoritide continuerà fino al raggiungimento dell'altezza adulta finale.

    L'altezza adulta finale è l'altezza massima che si raggiunge quando le cartilagini di accrescimento si chiudono completamente e la crescita si arresta.

    Lo studio è previsto continuare fino al 2041, ma la durata effettiva della partecipazione dipende dal momento in cui si raggiunge l'altezza adulta finale.

Chi può partecipare allo studio?

6 criteri

  • Il partecipante deve aver completato la visita della settimana 52 degli studi precedenti chiamati 111-303 o 111-212 e avere ancora le epifisi aperte (le zone di crescita delle ossa non devono essere ancora chiuse), valutate tramite una radiografia della mano sinistra
  • I genitori o i tutori legali devono essere disposti a firmare un documento di consenso informato (un documento che conferma la comprensione dello studio e l'accordo a partecipare) dopo aver ricevuto tutte le spiegazioni necessarie sullo studio
  • Le ragazze di età pari o superiore a 10 anni o che hanno già avuto il primo ciclo mestruale devono avere un test di gravidanza negativo all'inizio dello studio e accettare di fare altri test di gravidanza durante lo studio
  • Se sessualmente attivi, i partecipanti devono essere disposti a utilizzare un metodo contraccettivo altamente efficace (un metodo molto sicuro per prevenire la gravidanza) durante la partecipazione allo studio
  • I partecipanti devono essere disposti e in grado di eseguire tutte le procedure dello studio nei limiti delle loro capacità fisiche
  • I genitori o chi si prende cura del partecipante devono essere disposti a somministrare iniezioni giornaliere al partecipante e completare la formazione necessaria per farlo correttamente

Chi non può partecipare allo studio?

4 criteri

  • Non sono stati forniti criteri di esclusione specifici per questo studio clinico nei dati disponibili
  • Per sapere se puoi partecipare allo studio, il medico dello studio valuterà la tua situazione personale durante la visita di selezione
  • Lo studio è rivolto a pazienti che hanno già partecipato a studi precedenti specifici (chiamati 111-303 e 111-212)
  • Il trattamento continuerà fino al raggiungimento della altezza adulta finale, cioè quando la crescita si è completata
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Dove puoi partecipare a questo studio

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Farmaci in studio

Vosoritide è un farmaco studiato per aiutare i bambini con ipocondroplasia, una condizione che influisce sulla crescita delle ossa. Questo medicinale viene somministrato ai partecipanti dello studio per valutare se può migliorare la loro crescita nel lungo periodo, fino a quando raggiungono l'altezza adulta finale. Lo scopo è verificare se il trattamento è sicuro e se funziona efficacemente nel tempo.

Che cosa si sa già del trattamento

Vosoritide – Il vosoritide è un farmaco somministrato tramite iniezione sottocutanea che viene utilizzato per il trattamento dell'ipocondoplasia, una condizione genetica che causa bassa statura. Questo medicinale agisce come un analogo del peptide natriuretico di tipo C (CNP), che stimola la crescita delle ossa lunghe attivando specifici recettori sulla superficie delle cellule della cartilagine di accrescimento. Dal punto di vista farmacologico, appartiene alla classe degli analoghi dei peptidi natriuretici ed è attualmente in fase di studio clinico avanzato (Fase 3) per valutarne la sicurezza e l'efficacia a lungo termine nei bambini affetti da questa patologia.

Malattie studiate

Ipocondroplasia – L'ipocondoplasia è una condizione genetica che colpisce lo sviluppo delle ossa e causa bassa statura. Questa malattia è dovuta a una mutazione del gene FGFR3 che regola la crescita delle cartilagini e delle ossa. Le persone con ipocondoplasia presentano arti più corti rispetto al tronco, ma le caratteristiche sono generalmente meno pronunciate rispetto ad altre condizioni simili. La crescita è rallentata durante l'infanzia e l'adolescenza, portando a un'altezza finale inferiore alla media. Le proporzioni del corpo possono apparire leggermente alterate, con braccia e gambe relativamente corte. La condizione è presente dalla nascita e persiste per tutta la vita, influenzando principalmente la statura finale della persona.
Dettagli dello studioUltimo aggiornamento 30 ott 2026
Età0-17FaseFase IIINumero dello studio2024-517238-16-00Codice del protocollo111-308Partecipanti previsti109 personePromotoreBiomarin Pharmaceutical Inc.

fonte: registro UE degli studi clinici (EU Clinical Trials Register) e verifica dei centri

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