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Patologie congenite, familiari e genetiche – ui.ui_pager.title_page

  • 796 studi clinici
  • 308 aperti
  • 374 malattie
  • 27 paesi

Malattie di quest'area

374 malattie con studi, prima le più studiate

Distrofia muscolare di Duchenne28Deficit di fattore VIII25Malattia a cellule falciformi25Fibrosi cistica24Angioedema ereditario22Atrofia muscolare spinale17Cardiomiopatia ipertrofica16Iperlipidemia di tipo IIa15Malattia da accumulo di glicogeno di tipo II14Anemia a cellule falciformi13Deficit di fattore IX13Cancro del polmone non a piccole cellule12Distrofia miotonica12Malattia cistica del rene congenita12Malattia di Huntington12Osteocondrodisplasia12Carenza di alfa 1-antitripsina11Epilessia mioclonica grave dell'infanzia11Mutazione del gene K-ras11Retinite pigmentosa11Sindrome adrenogenitale11Talassemia11Angioedema ereditario da carenza dell'inibitore della C1-esterasi10Malattia di Fabry10+350

Studi clinici: Patologie congenite, familiari e genetiche

796 studi in tutta Europa, prima gli studi aperti

Tipo di studio
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796 studi clinici

Emofilia

In reclutamento
Farmaco in studioSenza placebo
Paesi:BelgioBelgio
  • Partecipanti:0–17 anni
  • Principi attivi:Fitusiran
  • Promotore:Sanofi-Aventis Recherche & Developpement

Ipofosfatasia

In reclutamento
Farmaco in studio
Paesi:GermaniaGermania
  • Partecipanti:18–64 anni · 65 anni e più · Volontari sani
  • Principi attivi:ALE1
  • Promotore:Alesta Therapeutics B.V.

Neurofibromatosi+1

In reclutamento
Farmaco in studioSenza placebo
Paesi:GermaniaGermania
  • Partecipanti:0–17 anni
  • Promotore:Merck Healthcare KGaA

Leucemia mieloide acuta+1

In reclutamento
Farmaco autorizzatoSenza placebo
Paesi:GreciaGrecia
  • Partecipanti:18–64 anni · 65 anni e più
  • Principi attivi:Gilteritinib
  • Promotore:Hellenic Society Of Hematology

Trisomia 21

In reclutamento
Farmaco in studio
Paesi:FranciaFrancia
  • Partecipanti:0–17 anni · 18–64 anni
  • Principi attivi:1-((3S,8S,9S,10R,13S,14S,17S)3-BENZYLOXY-10,13,17-TRIMETHYL-2,3,4,7,8,9,10,11,12,13,14,15,16,17-TETRADECAHYDRO-1HCYCLOPENTA[A]PHENANTHRENE-17-YL)ETHAN-1-ONE
  • Promotore:Aelis Farma

Leucodistrofia

In reclutamento
Farmaco in studioSenza placebo
Paesi:Paesi BassiPaesi Bassi
  • Partecipanti:0–17 anni · 18–64 anni
  • Principi attivi:Guanabenz Acetate
  • Promotore:Amsterdam UMC Stichting

Cardiomiopatia ipertrofica+1

In reclutamento
Farmaco in studio
Paesi:AustriaAustria
  • Partecipanti:18–64 anni · 65 anni e più
  • Promotore:Imbria Pharmaceuticals Inc.

Cancro endometriale+12

In reclutamento
Farmaco in studioSenza placebo
Paesi:FranciaFrancia
  • Partecipanti:18–64 anni · 65 anni e più
  • Principi attivi:Zanidatamab
  • Promotore:Jazz Pharmaceuticals Ireland Limited

Malattia cistica del rene congenita

In reclutamento
Farmaco autorizzato
Paesi:AustriaAustria
  • Partecipanti:18–64 anni
  • Principi attivi:Dapagliflozin
  • Promotore:University Of Cologne

Distrofia muscolare facio-scapolo-omerale

In reclutamento
Farmaco in studio
Paesi:DanimarcaDanimarca
  • Partecipanti:18–64 anni · 65 anni e più
  • Principi attivi:Humanised Igg1 Monoclonal Antibody Against Tfr1 Conjugated To Double Stranded Sirna Oligonucleotide Against Dux4 Mrna Via A Non-Cleavable Linker
  • Promotore:Avidity Biosciences Inc.

Fenilchetonuria

In reclutamento
Farmaco in studio
Paesi:CechiaCechia
  • Partecipanti:18–64 anni · 65 anni e più
  • Promotore:Otsuka Pharmaceutical Development & Commercialization Inc.

Malattia a cellule falciformi

In reclutamento
Farmaco autorizzato
Paesi:FranciaFrancia
  • Partecipanti:18–64 anni · 65 anni e più
  • Principi attivi:Sodium Chloride
  • Promotore:Centre Hospitalier Universitaire De Nantes

Principi attivi studiati in quest'area

Le terapie sperimentate più spesso negli studi dell'area «Patologie congenite, familiari e genetiche».

Sirolimus21 studi cliniciSodium Chloride21 studi cliniciPrednisolone12 studi cliniciPlerixafor11 studi cliniciBusulfan10 studi cliniciIvacaftor9 studi cliniciMitapivat9 studi cliniciParacetamol8 studi cliniciTezacaftor8 studi clinici
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