Questo studio riguarda una malattia rara chiamata vanishing white matter, una condizione che colpisce il cervello e in particolare la sostanza bianca, che รจ la parte del cervello che aiuta a trasmettere i segnali tra le diverse aree. Questa malattia causa problemi di movimento, difficoltร nel parlare e altre funzioni del corpo, e tende a peggiorare nel tempo. Lo studio utilizza un farmaco chiamato guanabenz acetate sotto forma di capsule da prendere per bocca. Si tratta di uno studio di estensione, che significa che possono partecipare solo i pazienti che hanno giร completato uno studio precedente con lo stesso farmaco.
Lo scopo dello studio รจ valutare se il trattamento con guanabenz per un periodo prolungato puรฒ aiutare i bambini con questa malattia a mantenere o migliorare la loro capacitร di camminare e muoversi. I risultati verranno confrontati con quelli di altri pazienti simili che non hanno ricevuto questo trattamento in passato. Durante lo studio i pazienti continueranno a prendere il farmaco e verranno sottoposti a controlli regolari per verificare come sta procedendo la malattia e se ci sono effetti indesiderati.
Nel corso dello studio verranno effettuate diverse valutazioni per misurare i cambiamenti nella capacitร di movimento, nella qualitร della vita e nelle funzioni quotidiane dei bambini. Verranno anche eseguite delle risonanze magnetiche del cervello per vedere se ci sono cambiamenti nella sostanza bianca e verranno fatti dei prelievi di sangue per misurare la quantitร di farmaco presente nel corpo. I medici monitoreranno attentamente la sicurezza del trattamento registrando tutti gli effetti collaterali che potrebbero verificarsi durante lo studio.
Paesi Bassi 
