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Patologie congenite, familiari e genetiche – ui.ui_pager.title_page

  • 796 studi clinici
  • 308 aperti
  • 374 malattie
  • 27 paesi

Malattie di quest'area

374 malattie con studi, prima le più studiate

Distrofia muscolare di Duchenne28Deficit di fattore VIII25Malattia a cellule falciformi25Fibrosi cistica24Angioedema ereditario22Atrofia muscolare spinale17Cardiomiopatia ipertrofica16Iperlipidemia di tipo IIa15Malattia da accumulo di glicogeno di tipo II14Anemia a cellule falciformi13Deficit di fattore IX13Cancro del polmone non a piccole cellule12Distrofia miotonica12Malattia cistica del rene congenita12Malattia di Huntington12Osteocondrodisplasia12Carenza di alfa 1-antitripsina11Epilessia mioclonica grave dell'infanzia11Mutazione del gene K-ras11Retinite pigmentosa11Sindrome adrenogenitale11Talassemia11Angioedema ereditario da carenza dell'inibitore della C1-esterasi10Malattia di Fabry10+350

Studi clinici: Patologie congenite, familiari e genetiche

796 studi in tutta Europa, prima gli studi aperti

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796 studi clinici

Ipocondroplasia

In reclutamento
Farmaco autorizzatoSenza placebo
Paesi:FranciaFrancia
  • Partecipanti:0–17 anni
  • Principi attivi:Vosoritide
  • Promotore:Biomarin Pharmaceutical Inc.

Poliposi adenomatosa del colon

In reclutamento
Farmaco in studio
Paesi:DanimarcaDanimarca
  • Partecipanti:18–64 anni · 65 anni e più
  • Principi attivi:Sirolimus
  • Promotore:Biodexa Limited

Angioedema ereditario

In reclutamento
Farmaco in studio
Paesi:AustriaAustria
  • Partecipanti:18–64 anni · 65 anni e più
  • Principi attivi:ADX-324
  • Promotore:Adarx Pharmaceuticals Inc.

Mutazione del gene K-ras+2

In reclutamento
Farmaco autorizzatoSenza placebo
Paesi:BelgioBelgio
  • Partecipanti:18–64 anni · 65 anni e più
  • Principi attivi:Budesonide
  • Promotore:F. Hoffmann-La Roche AG

Malattia di Fabry

In reclutamento
Farmaco autorizzatoSenza placebo
Paesi:PoloniaPolonia
  • Partecipanti:18–64 anni · 65 anni e più
  • Principi attivi:Prednisone
  • Promotore:Medical University Of Lodz

Atrofia muscolare spinale

In reclutamento
Farmaco in studioSenza placebo
Paesi:BelgioBelgio
  • Partecipanti:0–17 anni
  • Principi attivi:Apitegromab
  • Promotore:Scholar Rock Inc.

Spettro di crescita eccessiva correlata al gene PIK3CA

In reclutamento
Farmaco in studioSenza placebo
Paesi:AustriaAustria
  • Partecipanti:0–17 anni · 18–64 anni · 65 anni e più
  • Principi attivi:Alpelisib
  • Promotore:Novartis Pharma AG

Cardiomiopatia dilatativa familiare

In reclutamento
Farmaco autorizzatoSenza placebo
Paesi:GermaniaGermania
  • Partecipanti:18–64 anni · 65 anni e più
  • Principi attivi:AAV9-CTNT-COBAG3
  • Promotore:Alexion Pharmaceuticals Inc.

Ipocondroplasia

In reclutamento
Farmaco autorizzato
Paesi:FranciaFrancia
  • Partecipanti:0–17 anni
  • Principi attivi:Vosoritide
  • Promotore:Biomarin Pharmaceutical Inc.

Asplenia

In reclutamento
Farmaco autorizzatoSenza placebo
Paesi:Paesi BassiPaesi Bassi
  • Partecipanti:18–64 anni · 65 anni e più · Volontari sani
  • Principi attivi:Pneumococcal Polysaccharide Serotype 1 Conjugated To Crm197 Adsorbed On Aluminium Phosphate
  • Promotore:Leids Universitair Medisch Centrum (LUMC)

Sindrome adrenogenitale

In reclutamento
Farmaco in studioSenza placebo
Paesi:GermaniaGermania
  • Partecipanti:0–17 anni
  • Principi attivi:Crinecerfont

Sindrome mielodisplastica+1

In reclutamento
Farmaco in studioSenza placebo
Paesi:FranciaFrancia
  • Partecipanti:18–64 anni · 65 anni e più
  • Principi attivi:Momelotinib Dihydrochloride Monohydrate
  • Promotore:Groupe Francophone Des Myelodysplasies

Principi attivi studiati in quest'area

Le terapie sperimentate più spesso negli studi dell'area «Patologie congenite, familiari e genetiche».

Sirolimus21 studi cliniciSodium Chloride21 studi cliniciPrednisolone12 studi cliniciPlerixafor11 studi cliniciBusulfan10 studi cliniciIvacaftor9 studi cliniciMitapivat9 studi cliniciParacetamol8 studi cliniciTezacaftor8 studi clinici
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