In breve
I trial clinici su viltolarsen studiano questo trattamento in ragazzi con distrofia muscolare di Duchenne. L’obiettivo principale è valutare sicurezza e tollerabilità, oltre ad altri controlli clinici e di laboratorio. I dati disponibili riguardano uno studio di fase 3 in ragazzi che avevano già completato uno studio precedente.
Punti chiave
- I trial clinici disponibili su viltolarsen riguardano ragazzi con distrofia muscolare di Duchenne. Lo studio riportato è di fase 3 ed è stato completato. L’obiettivo principale è valutare sicurezza e tollerabilità del trattamento. I ricercatori hanno controllato segni vitali, visita fisica, esami di laboratorio, ECG, ecografia renale e anticorpi. Il trial ha incluso 74 partecipanti e ha studiato anche gli eventi avversi emergenti dal trattamento e quelli seri.
Panoramica dei trial
Il materiale disponibile descrive un trial interventistico su viltolarsen in ragazzi con distrofia muscolare di Duchenne (DMD). Lo studio si concentra su un solo obiettivo clinico principale: capire se il trattamento è sicuro e ben tollerato nel gruppo studiato.
Popolazione studiata
Lo studio ha incluso ragazzi con DMD che avevano già completato il precedente studio NS-065/NCNP-01-301. Questo significa che i partecipanti non erano una popolazione generica, ma un gruppo già seguito in una fase precedente della ricerca.
Fase dello studio e obiettivi
Il trial su viltolarsen è uno studio di fase 3. In questa fase, i ricercatori raccolgono dati più ampi per capire meglio gli effetti del trattamento in un numero maggiore di persone. Nel brief summary dello studio, l’obiettivo dichiarato è valutare la sicurezza e la tollerabilità di viltolarsen somministrato per via endovenosa una volta alla settimana alla dose di 80 mg/kg.
Misure di valutazione
Le misure principali riportate nello studio includono segni vitali, esame fisico e test di laboratorio, come ematologia, chimica clinica, analisi delle urine e citologia urinaria. Sono stati valutati anche gli anticorpi contro dystrophin e viltolarsen, l’elettrocardiogramma a 12 derivazioni, l’ecografia renale e gli eventi avversi emersi durante il trattamento, compresi quelli seri.
Queste misure aiutano i ricercatori a osservare come il corpo risponde al trattamento e se compaiono problemi di sicurezza durante lo studio.
Stato dello studio e dimensione del campione
Il trial NCT04768062 risulta completato. L’arruolamento riportato è di 74 partecipanti. Questo dato aiuta a capire quanto è stato ampio il gruppo osservato nello studio.