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Studio sulla sicurezza ed efficacia di viltolarsen nei ragazzi con distrofia muscolare di Duchenne (DMD)

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Di che cosa tratta questo studio?

Obiettivi, svolgimento e che cosa fanno i partecipanti, spiegati in parole semplici

La Distrofia Muscolare di Duchenne (DMD) è una malattia genetica che causa debolezza muscolare progressiva. Questo studio clinico si concentra su un trattamento chiamato viltolarsen, somministrato come soluzione per infusione. Viltolarsen è un tipo di farmaco noto come oligonucleotide antisenso, progettato per aiutare a migliorare la funzione muscolare nei ragazzi affetti da DMD. Il farmaco viene somministrato per via endovenosa una volta alla settimana.

Lo scopo dello studio è valutare la sicurezza e la tollerabilità di viltolarsen nei ragazzi che hanno già partecipato a un precedente studio correlato. I partecipanti riceveranno dosi settimanali di 80 mg/kg di viltolarsen. Durante lo studio, verranno monitorati diversi aspetti della salute dei partecipanti, come i segni vitali, esami fisici, test di laboratorio e la presenza di eventuali effetti collaterali. Inoltre, verranno effettuati test per valutare la forza muscolare e la capacità di camminare.

Lo studio è progettato per durare fino al 2025 e coinvolge ragazzi che sono in grado di camminare e che hanno completato uno studio precedente con viltolarsen. L'obiettivo è garantire che il trattamento sia sicuro e possa offrire benefici a lungo termine per i pazienti con DMD. Durante il periodo di studio, i partecipanti saranno sottoposti a controlli regolari per monitorare la loro risposta al trattamento e la loro salute generale.

Come si svolge lo studio

Lo studio si svolge in 5 passaggi – dalla visita di selezione ai controlli successivi. Per ogni passaggio trovi che cosa succede e che cosa controlla l'équipe.

  1. Passaggio 1

    Inizio dello studio

    Il paziente deve aver completato lo studio NS-065/NCNP-01-301.

    Il consenso informato scritto e l'autorizzazione alla legge sulla portabilità e responsabilità dell'assicurazione sanitaria devono essere forniti dai genitori o tutori legali del paziente, se applicabile.

    Il paziente e i genitori/tutori devono essere disposti e in grado di rispettare le visite programmate, il piano di somministrazione del prodotto in studio e le procedure dello studio.

  2. Passaggio 2

    Somministrazione del farmaco

    Il farmaco viltolarsen viene somministrato come soluzione per infusione.

    La somministrazione avviene per via intravenosa (IV).

    La dose settimanale è di 80 mg/kg.

  3. Passaggio 3

    Monitoraggio della sicurezza

    Vengono effettuati controlli sui segni vitali e un esame fisico.

    Sono previsti test di laboratorio clinici, tra cui ematologia, chimica clinica, analisi delle urine e citologia urinaria.

    Si eseguono test per rilevare anticorpi contro la distrofina e il viltolarsen.

    Viene effettuato un elettrocardiogramma a 12 derivazioni (ECG).

    È previsto un ultrasuono renale.

    Si monitorano gli eventi avversi emergenti dal trattamento (TEAE) e gli eventi avversi gravi (SAE).

  4. Passaggio 4

    Valutazione delle capacità motorie

    Viene eseguito il test del tempo per alzarsi in piedi (TTSTAND).

    Si effettua il test del tempo per correre/camminare 10 metri (TTRW).

    Viene condotto il test di camminata di sei minuti (6MWT).

    Si utilizza la valutazione ambulatoriale North Star (NSAA).

    Viene eseguito il test del tempo per salire 4 scale (TTCLIMB).

    La forza muscolare quantitativa viene misurata con un dynamometro portatile per l'estensione e la flessione del gomito e del ginocchio sul lato dominante.

  5. Passaggio 5

    Conclusione dello studio

    Lo studio è previsto per concludersi entro il 20 agosto 2025.

Chi può partecipare allo studio?

4 criteri

  • Il paziente deve aver completato lo studio NS-065/NCNP-01-301.
  • I genitori o i tutori legali del paziente devono aver fornito il consenso informato scritto e l'autorizzazione secondo la legge sulla privacy sanitaria, se applicabile, prima di qualsiasi procedura legata allo studio. Il paziente sarà invitato a dare il suo consenso scritto o verbale secondo le normative locali.
  • Il paziente e i suoi genitori o tutori devono essere disposti e in grado di rispettare le visite programmate, il piano di somministrazione del prodotto in studio e le procedure dello studio.
  • Lo studio è rivolto a ragazzi, quindi solo soggetti maschi possono partecipare.

Chi non può partecipare allo studio?

2 criteri

  • Non possono partecipare i ragazzi che non hanno completato lo studio NS-065/NCNP-01-301.
  • Non possono partecipare le ragazze, poiché lo studio è riservato solo ai ragazzi.
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Dove si svolge lo studio

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Farmaci in studio

Viltolarsen è un farmaco utilizzato per trattare i ragazzi con distrofia muscolare di Duchenne (DMD). Questo farmaco viene somministrato per via endovenosa una volta alla settimana. L'obiettivo principale del trattamento con viltolarsen è valutare la sua sicurezza e tollerabilità nei pazienti che hanno già partecipato a uno studio precedente.

Che cosa si sa già del trattamento

Viltolarsen – Viltolarsen è somministrato per via endovenosa, con dosi settimanali di 80 mg/kg. Attualmente è in fase di studio clinico per valutarne la sicurezza e l'efficacia nei ragazzi con distrofia muscolare di Duchenne (DMD). È indicato principalmente per il trattamento di questa condizione genetica rara che causa debolezza muscolare progressiva. A livello molecolare, viltolarsen agisce promuovendo la produzione di una forma più corta ma funzionale della proteina distrofina, che è carente nei pazienti con DMD. Appartiene alla classe farmacologica degli oligonucleotidi antisenso.

Malattie studiate

Distrofia Muscolare di Duchenne (DMD) – È una malattia genetica rara che colpisce principalmente i maschi e si manifesta con una progressiva debolezza muscolare. La causa è una mutazione nel gene che codifica per la distrofina, una proteina essenziale per la stabilità delle fibre muscolari. I primi sintomi si notano solitamente nei bambini piccoli, con difficoltà a camminare, correre o salire le scale. Con il tempo, la debolezza muscolare si estende ad altre parti del corpo, compromettendo la capacità di svolgere attività quotidiane. La malattia progredisce con un deterioramento della funzione muscolare, portando spesso alla perdita della capacità di camminare. Altri organi, come il cuore e i polmoni, possono essere coinvolti nel corso della malattia.
Dettagli dello studioUltimo aggiornamento 14 ott 2026
Età0-17FaseFase IIINumero dello studio2023-507146-91-00Codice del protocolloNS-065/NCNP-01-302Partecipanti previsti74 personePromotoreNs Pharma Inc.

fonte: registro UE degli studi clinici (EU Clinical Trials Register) e verifica dei centri

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