La Distrofia Muscolare di Duchenne (DMD) รจ una malattia genetica che causa debolezza muscolare progressiva. Questo studio clinico si concentra su un trattamento chiamato Viltolarsen, somministrato come soluzione per infusione. Viltolarsen รจ un tipo di farmaco noto come oligonucleotide antisenso, progettato per aiutare a migliorare la funzione muscolare nei ragazzi affetti da DMD. Il farmaco viene somministrato per via endovenosa una volta alla settimana.
Lo scopo dello studio รจ valutare la sicurezza e la tollerabilitร di Viltolarsen nei ragazzi che hanno giร partecipato a un precedente studio correlato. I partecipanti riceveranno dosi settimanali di 80 mg/kg di Viltolarsen. Durante lo studio, verranno monitorati diversi aspetti della salute dei partecipanti, come i segni vitali, esami fisici, test di laboratorio e la presenza di eventuali effetti collaterali. Inoltre, verranno effettuati test per valutare la forza muscolare e la capacitร di camminare.
Lo studio รจ progettato per durare fino al 2025 e coinvolge ragazzi che sono in grado di camminare e che hanno completato uno studio precedente con Viltolarsen. L’obiettivo รจ garantire che il trattamento sia sicuro e possa offrire benefici a lungo termine per i pazienti con DMD. Durante il periodo di studio, i partecipanti saranno sottoposti a controlli regolari per monitorare la loro risposta al trattamento e la loro salute generale.
Grecia 
Italia 
Norvegia 
Paesi Bassi 
Repubblica Ceca 
Spagna 
