Lo studio clinico riguarda lEmofilia B, una malattia genetica che causa problemi di coagulazione del sangue. Le persone con questa condizione hanno difficoltร a fermare le emorragie perchรฉ manca loro una proteina chiamata Fattore IX. Il trattamento in esame utilizza un farmaco chiamato Etranacogene Dezaparvovec (noto anche come CSL222), che รจ una terapia genica. Questa terapia utilizza un virus modificato per trasportare una versione corretta del gene del Fattore IX nel corpo, aiutando a migliorare la coagulazione del sangue.
Lo scopo dello studio รจ valutare la sicurezza a lungo termine di Etranacogene Dezaparvovec in uomini adulti che hanno giร ricevuto questo trattamento in studi precedenti. I partecipanti saranno monitorati per un periodo prolungato per verificare eventuali effetti collaterali e per vedere come il trattamento influisce sulla loro salute generale e sulla qualitร della vita. Durante lo studio, verranno raccolti dati su episodi di sanguinamento, l’uso di terapie sostitutive del Fattore IX e la qualitร della vita dei partecipanti.
Il trattamento viene somministrato come una soluzione per infusione, che รจ un liquido introdotto nel corpo attraverso una vena. I partecipanti che hanno giร ricevuto il trattamento in studi precedenti continueranno a essere seguiti per valutare la loro risposta a lungo termine. Lo studio non prevede l’uso di un placebo e si concentra esclusivamente su coloro che hanno giร ricevuto CSL222. L’obiettivo รจ garantire che il trattamento sia sicuro e che continui a fornire benefici nel tempo.
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