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Gemlapodect

È in corso un nuovo studio clinico per valutare l’efficacia e la sicurezza di Gemlapodect (noto anche come NOE-105) nel trattamento dei tic associati alla Sindrome di Tourette. Questo studio coinvolge sia adulti che adolescenti, con l’obiettivo di fornire preziose informazioni su questa potenziale nuova opzione terapeutica per le persone che vivono con la Sindrome di Tourette.

Indice dei Contenuti

Cos’è il Gemlapodect?

Il Gemlapodect, noto anche come NOE-105, è un farmaco sperimentale in fase di studio per il trattamento della Sindrome di Tourette (ST). La Sindrome di Tourette è un disturbo neurologico caratterizzato da movimenti e vocalizzazioni involontari e ripetitivi chiamati tic[1]. Il Gemlapodect è specificamente progettato per aiutare a ridurre i tic associati a questa condizione.

Come Funziona il Gemlapodect?

Il Gemlapodect è classificato come un inibitore selettivo della PDE10A. Sebbene il meccanismo esatto possa essere complesso, in termini semplici, significa che il farmaco prende di mira un enzima specifico nel cervello chiamato PDE10A. Inibendo questo enzima, il Gemlapodect potrebbe aiutare a regolare l’attività cerebrale in modi che potrebbero ridurre la frequenza e la gravità dei tic nelle persone con Sindrome di Tourette[1].

Panoramica della Sperimentazione Clinica

È attualmente in corso una sperimentazione clinica per valutare l’efficacia e la sicurezza del Gemlapodect. Ecco i punti chiave di questo studio:

  • Tipo di Studio: Si tratta di una sperimentazione clinica di Fase 2b, il che significa che sta testando il farmaco su un gruppo più ampio di persone per valutare ulteriormente la sua efficacia e sicurezza[1].
  • Partecipanti: Lo studio include sia adulti che adolescenti con Sindrome di Tourette. Tuttavia, gli adolescenti saranno arruolati solo dopo che un gruppo iniziale di adulti avrà completato lo studio[1].
  • Durata: Il periodo di trattamento dura 12 settimane (circa 3 mesi)[1].
  • Disegno dello Studio: Questo è uno studio “in doppio cieco, controllato con placebo”. Ciò significa che alcuni partecipanti riceveranno il Gemlapodect, mentre altri riceveranno un placebo (una sostanza innocua senza principi attivi). Né i partecipanti né i ricercatori sapranno chi sta ricevendo quale trattamento fino al completamento dello studio[1].

Misurazioni dell’Efficacia

L’obiettivo principale di questo studio è determinare quanto bene il Gemlapodect funzioni nel ridurre i tic. I ricercatori misureranno questo utilizzando diversi metodi:

  • Yale Global Tic Severity Scale (YGTSS-R): Questo è lo strumento principale utilizzato per misurare l’efficacia del Gemlapodect. È un sistema di punteggio che valuta il numero, la frequenza, l’intensità, la complessità e l’interferenza dei tic sia motori che vocali. I punteggi vanno da 0 a 50, con punteggi più alti che indicano tic più gravi[1].
  • Premonitory Urge for Tics Scale: Questa scala misura l’intensità degli impulsi che spesso precedono i tic nelle persone con Sindrome di Tourette[1].

Sicurezza ed Effetti Collaterali

Come per qualsiasi nuovo farmaco, è fondamentale valutare la sicurezza del Gemlapodect. Lo studio monitorerà attentamente:

  • Eventi Avversi: Qualsiasi evento medico inaspettato nei partecipanti durante lo studio sarà registrato e analizzato. Questo include sia effetti collaterali lievi che problemi di salute più gravi[1].
  • Valutazione della Suicidalità: I ricercatori utilizzeranno uno strumento chiamato Columbia Suicide Severity Rating Scale (C-SSRS) per monitorare eventuali cambiamenti nei pensieri o comportamenti suicidi tra i partecipanti[1].

Impatto sul Paziente

Oltre a ridurre i tic, i ricercatori sono interessati a come il Gemlapodect potrebbe migliorare la qualità di vita complessiva delle persone con Sindrome di Tourette. Valuteranno questo utilizzando:

  • Sheehan Disability Scale: Questo strumento misura quanto i sintomi di una persona interferiscono con il lavoro/scuola, la vita sociale e la vita familiare/responsabilità domestiche[1].

È importante notare che, sebbene il Gemlapodect mostri promesse, è ancora in fase di sperimentazione. Sono necessarie ulteriori ricerche prima che possa essere approvato per l’uso generale nel trattamento della Sindrome di Tourette. Se hai la Sindrome di Tourette e sei interessato a partecipare a sperimentazioni cliniche, è meglio discuterne con il tuo medico curante.

Aspetto Dettagli
Farmaco in studio Gemlapodect (NOE-105)
Condizione Sindrome di Tourette
Tipo di studio Fase 2b, in doppio cieco, controllato con placebo
Durata 12 settimane
Partecipanti Adulti e adolescenti con Sindrome di Tourette
Outcome primario Variazione nella gravità dei tic (punteggio YGTSS-R)
Outcome secondari Funzionamento del paziente, impulsi premonitori, sicurezza, tollerabilità, valutazione della suicidalità
Somministrazione Capsule orali, una volta al giorno

FAQ

  • Che cos’è Gemlapodect e come funziona? Gemlapodect, noto anche come NOE-105, è un farmaco sperimentale che inibisce selettivamente un enzima chiamato PDE10A. È in fase di studio come potenziale trattamento per i tic associati alla Sindrome di Tourette. Il farmaco agisce prendendo di mira specifici processi cerebrali che potrebbero aiutare a ridurre la frequenza e la gravità dei tic.
  • Chi può partecipare a questo studio clinico? Lo studio è progettato sia per adulti che per adolescenti con la Sindrome di Tourette. Inizialmente verrà arruolato un gruppo di adulti, seguito da adolescenti dopo il completamento del gruppo degli adulti.
  • Quanto dura lo studio? Lo studio dura 12 settimane. I partecipanti attraverseranno prima un periodo di run-in con placebo di 14 giorni per eliminare i precedenti farmaci per la Sindrome di Tourette. Successivamente, verranno assegnati in modo casuale a ricevere Gemlapodect o un placebo una volta al giorno per 12 settimane.
  • Qual è l’obiettivo principale di questo studio clinico? L’obiettivo principale è valutare l’efficacia di Gemlapodect nel ridurre i tic associati alla Sindrome di Tourette rispetto a un placebo. Questo verrà misurato utilizzando una scala chiamata Revised Yale Global Tic Scoring Scale (YGTSS-R), che valuta il numero, la frequenza, l’intensità, la complessità e l’interferenza dei tic motori e fonici.
  • Quali altri aspetti della Sindrome di Tourette verranno studiati? Oltre alla gravità dei tic, lo studio esaminerà come Gemlapodect influisce sul funzionamento del paziente, sugli impulsi premonitori (la sensazione prima che si verifichi un tic) e sulla sicurezza e tollerabilità generale. I ricercatori valuteranno anche eventuali cambiamenti nei pensieri o comportamenti suicidari utilizzando una scala di valutazione specifica.

Sperimentazioni cliniche in corso su Gemlapodect

  • Data di inizio: 2024-07-10

    Studio sull’Efficacia e Sicurezza di Gemlapodect nei Pazienti Adulti e Adolescenti con Sindrome di Tourette

    Arruolamento concluso

    2 1

    La ricerca si concentra sulla Sindrome di Tourette, una condizione caratterizzata da movimenti e suoni involontari chiamati tic. Lo studio mira a valutare l’efficacia e la sicurezza di un farmaco chiamato Gemlapodect, che viene somministrato sotto forma di capsule rigide. Questo farmaco è un nuovo inibitore PD10A, una sostanza chimica che potrebbe aiutare a ridurre…

    Malattie in studio:
    Farmaci in studio:
    Spagna Francia Polonia Ungheria Belgio Germania

Glossario

  • Tourette Syndrome (TS): Un disturbo neurologico caratterizzato da movimenti e vocalizzazioni involontari e ripetitivi chiamati tic.
  • Gemlapodect (NOE-105): Un farmaco sperimentale in fase di studio per il trattamento dei tic associati alla Sindrome di Tourette. Agisce inibendo selettivamente un enzima chiamato PDE10A.
  • PDE10A inhibitor: Un tipo di farmaco che blocca l'azione dell'enzima fosfodiesterasi 10A, coinvolto nella regolazione della segnalazione cerebrale.
  • Tics: Movimenti o suoni improvvisi e ripetitivi che le persone con la Sindrome di Tourette producono involontariamente.
  • Placebo: Una sostanza inattiva che assomiglia al farmaco vero ma non ha effetti medici, utilizzata come controllo negli studi clinici.
  • Double-blind study: Un tipo di studio clinico in cui né i partecipanti né i ricercatori sanno chi sta ricevendo il trattamento reale e chi sta ricevendo il placebo.
  • Randomization: Il processo di assegnazione casuale dei partecipanti a diversi gruppi di trattamento in uno studio clinico per ridurre i pregiudizi.
  • Revised Yale Global Tic Scoring Scale (YGTSS-R): Uno strumento clinico utilizzato per misurare la gravità dei tic nella Sindrome di Tourette, considerando fattori come numero, frequenza, intensità, complessità e interferenza dei tic motori e fonici.
  • Premonitory urge: Una sensazione che si verifica prima di un tic, spesso descritta come un accumulo di tensione o energia.
  • Adverse event: Qualsiasi segno, sintomo o malattia sfavorevole o non intenzionale che si verifica durante uno studio clinico, sia che sia correlato o meno al trattamento in studio.