Studio su Empagliflozin in Pazienti con Malattia Policistica Renale Autosomica Dominante

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Di cosa tratta questo studio?

Lo studio riguarda una malattia chiamata malattia renale policistica autosomica dominante, una condizione genetica che causa la formazione di cisti nei reni, portando a un aumento delle dimensioni dei reni e a problemi di funzionalità renale. Il trattamento in esame utilizza un farmaco chiamato empagliflozin, disponibile in compresse rivestite da 10 mg. Questo farmaco è già noto per il suo utilizzo in altre condizioni mediche, ma qui viene studiato per capire se può essere sicuro ed efficace nel rallentare la crescita dei reni nei pazienti con questa malattia.

Lo scopo principale dello studio è esplorare la sicurezza di empagliflozin nel controllo della crescita renale nei pazienti affetti da questa malattia. Durante lo studio, alcuni partecipanti riceveranno il farmaco, mentre altri riceveranno un placebo, che è una sostanza senza principi attivi. Questo aiuta i ricercatori a confrontare i risultati e a capire meglio l’efficacia del trattamento. I partecipanti saranno seguiti per un periodo di 18 mesi per osservare eventuali cambiamenti nel volume totale dei reni.

Lo studio è progettato per includere adulti di età pari o superiore a 18 anni con diagnosi confermata di malattia renale policistica autosomica dominante. I partecipanti saranno monitorati attraverso visite programmate e test di laboratorio per valutare la sicurezza e l’efficacia del trattamento. L’obiettivo è determinare se empagliflozin può essere un’opzione sicura per gestire la crescita dei reni in questa condizione.

1 inizio dello studio

Il paziente inizia lo studio clinico dopo aver fornito il consenso informato scritto.

Il paziente deve avere almeno 18 anni e soddisfare i criteri di inclusione, come una diagnosi di malattia renale policistica autosomica dominante (ADPKD) e un tasso di filtrazione glomerulare stimato (eGFR) specifico per la sua età.

2 somministrazione del farmaco

Il paziente riceve compresse rivestite con film di Jardiance da 10 mg o un placebo, da assumere per via orale.

La somministrazione del farmaco avviene secondo il piano di trattamento stabilito dallo studio.

3 visite programmate

Il paziente partecipa a visite programmate per monitorare la sicurezza e l’efficacia del trattamento.

Durante queste visite, vengono effettuati test di laboratorio e altre procedure di studio necessarie.

4 monitoraggio della crescita renale

L’obiettivo principale dello studio è esplorare la sicurezza di empagliflozin per la crescita renale nei pazienti con ADPKD.

Il cambiamento relativo del volume totale del rene (TKV) viene misurato dal basale fino al mese 18 di trattamento.

5 conclusione dello studio

Lo studio è previsto per concludersi il 15 gennaio 2027.

I risultati finali verranno analizzati per valutare l’efficacia e la sicurezza del trattamento.

Chi può partecipare allo studio?

  • Uomini e donne di età pari o superiore a 18 anni.
  • Funzione renale (indicata come eGFR) compresa tra 25 e 90 mL/min/1,73 m² per persone tra 18 e 50 anni, o tra 25 e 65 mL/min/1,73 m² per persone oltre i 50 anni. L’eGFR è un test che misura quanto bene funzionano i reni.
  • Diagnosi di malattia renale policistica autosomica dominante (ADPKD) confermata attraverso criteri unificati, che possono includere storia familiare, ecografia, risonanza magnetica (MRI) o tomografia computerizzata (CT), e analisi genetica se necessario.
  • Classificazione Mayo I C, D, E. Questa è una classificazione che aiuta a determinare la gravità della malattia renale policistica.
  • Partecipanti che usano o non usano tolvaptan, un farmaco per trattare la malattia renale policistica. Se usano tolvaptan, devono averlo assunto per almeno 3 mesi all’inizio dello studio.
  • Disponibilità e capacità di partecipare a visite programmate, seguire il piano di trattamento, eseguire test di laboratorio e altre procedure dello studio.
  • Prova di aver firmato un consenso informato scritto, che è un documento che spiega lo studio e conferma che il partecipante ha accettato di partecipare.

Chi non può partecipare allo studio?

  • Non possono partecipare persone che non hanno la malattia renale policistica autosomica dominante. Questa è una condizione genetica che causa la formazione di cisti nei reni.
  • Non possono partecipare persone al di fuori delle fasce di età specificate per lo studio.
  • Non possono partecipare persone che appartengono a gruppi clinici non specificati per lo studio.
  • Non possono partecipare persone che fanno parte di popolazioni vulnerabili, come bambini o adulti con capacità limitate di prendere decisioni.

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Nome del sito Città Paese Stato
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Stato della sperimentazione

Paese Stato dell’arruolamento Inizio dell’arruolamento
Germania Germania
Non reclutando
27.06.2024

Sedi della sperimentazione

Farmaci in studio:

Empagliflozin è un farmaco utilizzato per esplorare la sua sicurezza e l’effetto sulla crescita renale nei pazienti con malattia renale policistica autosomica dominante (ADPKD). Questo studio clinico si concentra su come il farmaco possa influenzare la progressione della malattia e se possa offrire benefici ai pazienti affetti da questa condizione.

Malattia renale policistica autosomica dominante – È una malattia genetica caratterizzata dalla formazione di numerose cisti nei reni. Queste cisti, che sono sacche piene di liquido, possono aumentare di dimensioni nel tempo, causando un ingrossamento dei reni. La crescita delle cisti può portare a una riduzione della funzionalità renale. I sintomi possono includere dolore addominale, sangue nelle urine e infezioni del tratto urinario. La malattia può anche causare ipertensione e problemi con altri organi, come il fegato. La progressione della malattia varia tra gli individui, con alcuni che sviluppano complicazioni più rapidamente di altri.

Ultimo aggiornamento: 12.12.2025 04:01

ID della sperimentazione:
2023-505890-34-00
Fase della sperimentazione:
Uso terapeutico (Fase IV)

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