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Studio sulla farmacocinetica di afamelanotide in pazienti adolescenti e adulti con Protoporfiria Eritropoietica

Centro verificatoFarmaco autorizzatoSenza placebo
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Di che cosa tratta questo studio?

Obiettivi, svolgimento e che cosa fanno i partecipanti, spiegati in parole semplici

Lo studio riguarda una malattia chiamata Eritropoietica Protoporfiria (EPP). Questa è una condizione rara che causa una sensibilità estrema alla luce solare, provocando dolore e danni alla pelle. Il trattamento in esame è un impianto chiamato SCENESSE 16 mg, che contiene una sostanza attiva nota come afamelanotide. Questo impianto viene somministrato sotto la pelle e agisce come un ormone sintetico per aiutare a ridurre i sintomi della malattia.

Lo scopo dello studio è capire come il corpo assorbe e utilizza l'afamelanotide nei pazienti con EPP. Saranno coinvolti sia adolescenti che adulti con questa condizione. Durante lo studio, i partecipanti riceveranno l'impianto e verranno monitorati per vedere come il farmaco si comporta nel loro corpo. Questo aiuterà a determinare se il farmaco funziona in modo simile in persone di età diverse.

Lo studio non prevede l'uso di un placebo e si concentrerà esclusivamente sull'osservazione degli effetti dell'afamelanotide. I risultati aiuteranno a capire meglio come questo trattamento può essere utilizzato per gestire l'EPP e migliorare la qualità della vita dei pazienti affetti da questa malattia.

Come si svolge lo studio

Lo studio si svolge in 4 passaggi – dalla visita di selezione ai controlli successivi. Per ogni passaggio trovi che cosa succede e che cosa controlla l'équipe.

  1. Passaggio 1

    Inizio dello studio

    Il paziente partecipa a uno studio clinico per valutare la farmacocinetica di afamelanotide in pazienti con protoporfiria eritropoietica (EPP).

    Lo studio coinvolge pazienti adolescenti e adulti con EPP.

  2. Passaggio 2

    Somministrazione del farmaco

    Il farmaco utilizzato è SCENESSE 16 mg, un impianto somministrato per via sottocutanea.

    L'obiettivo è determinare come il corpo assorbe e processa afamelanotide.

  3. Passaggio 3

    Monitoraggio e valutazione

    Durante lo studio, vengono monitorati i livelli di afamelanotide nel corpo per valutare il picco massimo di concentrazione (Cmax) e l'area sotto la curva (AUC(0-t)).

    Questi parametri aiutano a comprendere la distribuzione e l'eliminazione del farmaco.

  4. Passaggio 4

    Conclusione dello studio

    Lo studio è previsto per concludersi entro il 26 luglio 2024.

    I risultati aiuteranno a determinare la comparabilità dei profili farmacocinetici tra adolescenti e adulti con EPP.

Chi può partecipare allo studio?

5 criteri

  • Essere un paziente con Eritropoietica Protoporfiria (EPP), una condizione medica specifica.
  • Avere un'età compresa tra 18 e 70 anni per gli adulti, oppure tra 12 e 17 anni per gli adolescenti.
  • Accettare di non utilizzare alcun farmaco durante lo studio.
  • Essere in grado di comprendere e firmare il Modulo di Consenso Informato. Per gli adolescenti, anche i genitori o il rappresentante legale devono firmare.
  • Essere in grado e disposto a seguire i requisiti del Protocollo, che è un piano dettagliato dello studio.

Chi non può partecipare allo studio?

5 criteri

  • Non possono partecipare persone che non hanno la condizione medica chiamata Eritropoietica Protoporfiria (EPP).
  • Non possono partecipare persone che non rientrano nelle fasce di età specificate per lo studio.
  • Non possono partecipare persone che non sono adolescenti o adulti.
  • Non possono partecipare persone che non sono in grado di comprendere e seguire le istruzioni dello studio.
  • Non possono partecipare persone che non sono in grado di fornire il consenso informato.
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Dove si svolge lo studio

Dove puoi partecipare a questo studio

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Farmaci in studio

Afamelanotide è un farmaco studiato per il trattamento dei pazienti con Protoporfiria Eritropoietica (EPP). Questo studio clinico si concentra sulla comprensione di come il corpo assorbe, distribuisce, metabolizza ed elimina afamelanotide nei pazienti adolescenti e adulti affetti da EPP. L'obiettivo è valutare se il comportamento del farmaco nel corpo è simile tra adolescenti e adulti.

Che cosa si sa già del trattamento

Afamelanotide – Afamelanotide è somministrato tramite un impianto sottocutaneo, che rilascia gradualmente il farmaco nel corpo. Attualmente, è in fase di studio clinico per valutare la sua farmacocinetica nei pazienti con Protoporfiria Eritropoietica (EPP). Le principali indicazioni terapeutiche includono la gestione dei sintomi della EPP, una condizione che causa sensibilità alla luce solare. A livello molecolare, afamelanotide agisce stimolando la produzione di melanina, che può aiutare a proteggere la pelle dai danni solari. È classificato come un agonista del recettore della melanocortina.

Malattie studiate

Eritropoietica Protoporfiria (EPP) – È una malattia genetica rara che colpisce la produzione di emoglobina, la proteina nei globuli rossi che trasporta l'ossigeno. Le persone con EPP hanno una carenza di un enzima necessario per la produzione dell'emoglobina, portando all'accumulo di protoporfirina nel sangue. Questo accumulo provoca una sensibilità estrema alla luce solare, causando dolore e danni alla pelle quando esposta alla luce. I sintomi possono includere arrossamento, gonfiore e sensazione di bruciore sulla pelle. La malattia si manifesta solitamente durante l'infanzia e i sintomi possono variare in gravità. La gestione della condizione richiede spesso l'evitamento dell'esposizione alla luce solare.
Dettagli dello studioUltimo aggiornamento 9 ott 2026
Etàda 18 anni in suFasePhase INumero dello studio2023-507311-35-00Codice del protocolloCUV052Partecipanti previsti34 personePromotoreClinuvel Europe Limited

fonte: registro UE degli studi clinici (EU Clinical Trials Register) e verifica dei centri

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