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Studio sull'Efficacia e Sicurezza di Gemlapodect nei Pazienti Adulti e Adolescenti con Sindrome di Tourette

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Di che cosa tratta questo studio?

Obiettivi, svolgimento e che cosa fanno i partecipanti, spiegati in parole semplici

La ricerca si concentra sulla Sindrome di Tourette, una condizione caratterizzata da movimenti e suoni involontari chiamati tic. Lo studio mira a valutare l'efficacia e la sicurezza di un farmaco chiamato gemlapodect, che viene somministrato sotto forma di capsule rigide. Questo farmaco è un nuovo inibitore PD10A, una sostanza chimica che potrebbe aiutare a ridurre la gravità dei tic nei pazienti affetti da questa sindrome.

Lo studio è progettato per durare dodici settimane e coinvolge sia adulti che adolescenti. Durante questo periodo, i partecipanti riceveranno il gemlapodect o un placebo, senza sapere quale dei due stanno assumendo, per garantire l'imparzialità dei risultati. L'obiettivo principale è osservare il cambiamento nella gravità dei tic utilizzando una scala di valutazione specifica. Altri aspetti che verranno monitorati includono il benessere generale, eventuali effetti collaterali e cambiamenti nei segni vitali.

Il gemlapodect viene assunto per via orale e la dose massima giornaliera è di 15 milligrammi. I partecipanti saranno seguiti attentamente per tutta la durata dello studio per valutare l'efficacia del trattamento e monitorare eventuali effetti indesiderati. Questo studio è importante per capire se il gemlapodect può essere un'opzione di trattamento sicura ed efficace per le persone con Sindrome di Tourette.

Come si svolge lo studio

Lo studio si svolge in 6 passaggi – dalla visita di selezione ai controlli successivi. Per ogni passaggio trovi che cosa succede e che cosa controlla l'équipe.

  1. Passaggio 1

    Inizio dello studio

    Il paziente partecipa a uno studio clinico per valutare l'efficacia e la sicurezza di gemlapodect in pazienti adulti e adolescenti con sindrome di Tourette.

    Lo studio è di tipo doppio cieco e controllato con placebo, il che significa che né il paziente né i ricercatori sanno se il paziente sta ricevendo il farmaco attivo o un placebo.

  2. Passaggio 2

    Randomizzazione

    Il paziente viene assegnato in modo casuale a uno dei due gruppi: uno riceverà gemlapodect e l'altro un placebo.

    La randomizzazione avviene dopo che il paziente ha interrotto tutti i farmaci per la sindrome di Tourette per almeno 14 giorni.

  3. Passaggio 3

    Somministrazione del farmaco

    Il paziente assume gemlapodect o il placebo per via orale sotto forma di capsule rigide.

    La durata della somministrazione è di dodici settimane.

  4. Passaggio 4

    Valutazioni periodiche

    Durante lo studio, vengono effettuate valutazioni periodiche per monitorare i cambiamenti nei sintomi della sindrome di Tourette.

    Le valutazioni includono il punteggio totale dei tic, la scala di gravità della sindrome di Tourette e altre misurazioni della qualità della vita e dei sintomi associati.

  5. Passaggio 5

    Monitoraggio della sicurezza

    Il paziente viene monitorato per eventuali effetti collaterali o eventi avversi durante tutto il periodo dello studio.

    Vengono effettuati esami di laboratorio, elettrocardiogrammi e valutazioni dei segni vitali per garantire la sicurezza del paziente.

  6. Passaggio 6

    Conclusione dello studio

    Alla fine delle dodici settimane, il paziente completa lo studio.

    Viene effettuata una valutazione finale per confrontare i risultati ottenuti con quelli iniziali e determinare l'efficacia e la sicurezza di gemlapodect rispetto al placebo.

Chi può partecipare allo studio?

8 criteri

  • Essere pazienti di età pari o superiore a 18 anni al momento della firma del modulo di consenso informato. I pazienti di età compresa tra 12 e 17 anni possono essere inclusi dopo l'approvazione regolatoria regionale per l'inclusione degli adolescenti.
  • Avere una Sindrome di Tourette di grado moderato o severo, secondo i criteri diagnostici del DSM-5 e un punteggio TS-CGI-S di almeno 4.
  • Essere pazienti che non hanno mai ricevuto trattamenti o che necessitano di un'alternativa terapeutica secondo il giudizio del medico.
  • Sospendere tutti i farmaci usati per trattare la Sindrome di Tourette almeno 14 giorni prima della randomizzazione. Altri farmaci psicotropi, inclusi gli stimolanti, saranno consentiti se sono stati stabili per almeno 30 giorni prima della randomizzazione e si prevede che rimangano stabili per tutta la durata dello studio.
  • Avere un Indice di Massa Corporea (BMI) compreso tra 18 e 35 kg/m² (incluso).
  • Le donne in età fertile devono essere incluse solo dopo un ciclo mestruale confermato e un test di gravidanza altamente sensibile negativo. L'uso di contraccettivi deve essere conforme alle normative locali sui metodi di contraccezione per chi partecipa a studi clinici. Una paziente prima di raggiungere l'età fertile sarà ammessa allo studio secondo il giudizio del medico e in accordo con il monitor medico, con rivalutazioni regolari del loro stato, incluso l'accettazione del requisito per test di gravidanza mensili, incluso circa 28 giorni dopo la cessazione del farmaco dello studio.
  • Essere in grado di fornire il consenso informato firmato o ottenere il consenso dal loro rappresentante legale, che include il rispetto dei requisiti e delle restrizioni elencati nel modulo di consenso informato e nel protocollo.
  • Essere fluenti nella lingua dell'investigatore, del personale dello studio e del modulo di consenso informato, quando applicabile.

Chi non può partecipare allo studio?

5 criteri

  • Non possono partecipare persone che non hanno la Sindrome di Tourette.
  • Non possono partecipare persone al di fuori delle fasce di età specificate, che sono dai 2 ai 4 anni.
  • Non possono partecipare persone che non rientrano nei gruppi clinici specificati.
  • Non possono partecipare persone che non sono né di sesso femminile né di sesso maschile.
  • Non possono partecipare persone che non fanno parte di una popolazione vulnerabile.
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Farmaci in studio

Gemlapodect è un farmaco sperimentale studiato per il trattamento della sindrome di Tourette. Questo farmaco è stato testato per valutare la sua efficacia e sicurezza nel ridurre la gravità dei tic nei pazienti adulti e adolescenti. La sperimentazione è stata condotta in modalità doppio cieco, il che significa che né i partecipanti né i ricercatori sapevano chi riceveva il farmaco attivo o il placebo, per garantire risultati più affidabili.

Che cosa si sa già del trattamento

Gemlapodect – Gemlapodect è un farmaco somministrato per via orale, attualmente in fase di sperimentazione clinica di fase IIb per il trattamento della Sindrome di Tourette. Questo farmaco è studiato per la sua capacità di ridurre la gravità dei tic nei pazienti adulti e adolescenti. Il suo meccanismo d'azione a livello molecolare non è completamente compreso, ma si ritiene che moduli specifici neurotrasmettitori nel cervello. Gemlapodect è classificato come un agente terapeutico sperimentale e la sua efficacia e sicurezza sono ancora in fase di valutazione nella letteratura medica.

Malattie studiate

Sindrome di Tourette – La sindrome di Tourette è un disturbo neurologico caratterizzato dalla presenza di tic motori e vocali. I tic sono movimenti o suoni improvvisi, rapidi e ripetitivi che la persona non riesce a controllare. I sintomi di solito iniziano durante l'infanzia e possono variare in intensità e frequenza nel tempo. I tic motori possono includere movimenti come sbattere le palpebre o scuotere la testa, mentre i tic vocali possono includere suoni come grugniti o parole. La sindrome può essere associata ad altri disturbi come il disturbo da deficit di attenzione e iperattività (ADHD) o il disturbo ossessivo-compulsivo (OCD). Sebbene la causa esatta non sia completamente compresa, si ritiene che fattori genetici e ambientali possano contribuire al suo sviluppo.
Dettagli dello studioUltimo aggiornamento 30 ott 2026
Etàda 18 anni in suFaseFase IINumero dello studio2023-505086-83-00Codice del protocolloNOE-TTS-201Partecipanti previsti180 personePromotoreNoema Pharma AG

fonte: registro UE degli studi clinici (EU Clinical Trials Register) e verifica dei centri

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