La malattia di Pompe, conosciuta anche come Glicogenosi di tipo II, รจ una condizione rara che colpisce i muscoli e il sistema nervoso. Questo studio clinico si concentra su pazienti con questa malattia che hanno giร partecipato a precedenti studi sul farmaco avalglucosidase alfa, noto anche con il nome commerciale Nexviadyme. Il farmaco รจ somministrato come una soluzione per infusione, il che significa che viene introdotto nel corpo attraverso una flebo.
Lo scopo dello studio รจ valutare la sicurezza a lungo termine di avalglucosidase alfa nei pazienti in Francia. I partecipanti riceveranno il trattamento fino a quando il farmaco non sarร rimborsato in Francia o fino a dicembre 2025, a seconda di quale evento si verifichi per primo. Durante lo studio, i pazienti saranno monitorati per eventuali effetti collaterali e la loro capacitร di camminare e la funzione polmonare saranno valutate regolarmente.
Lo studio include anche valutazioni della qualitร della vita dei partecipanti, utilizzando questionari specifici per la malattia di Pompe. Queste valutazioni aiuteranno a comprendere meglio l’impatto del trattamento sulla vita quotidiana dei pazienti. L’obiettivo principale รจ garantire che il trattamento sia sicuro e ben tollerato nel tempo.
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