Vai al contenuto
Studi-Clinici.it – home

Malattie rare

Molecole in studio

Luoghi

La nostra offertaNotizie

Non in reclutamentoMalattia rara

Studio sul follow-up a lungo termine per pazienti con atrofia muscolare spinale trattati con onasemnogene abeparvovec

Centro verificatoFarmaco autorizzatoSenza placebo
Clinical Trials Concierge

Preferisci non cercare? Il nostro consulente per gli studi clinici lo fa per te.

Di che cosa tratta questo studio?

Obiettivi, svolgimento e che cosa fanno i partecipanti, spiegati in parole semplici

La Atrofia Muscolare Spinale è una malattia genetica che colpisce i muscoli, rendendoli deboli e causando difficoltà nei movimenti. Questo studio si concentra su pazienti che hanno ricevuto un trattamento con OAV101, noto anche come onasemnogene abeparvovec o Zolgensma, una soluzione per infusione. Questo farmaco è progettato per aiutare a migliorare la funzione muscolare nei pazienti affetti da questa malattia.

Lo scopo dello studio è valutare la sicurezza a lungo termine del trattamento con OAV101 nei pazienti con Atrofia Muscolare Spinale. I partecipanti allo studio sono stati precedentemente trattati con OAV101 attraverso somministrazione endovenosa (IV) o intratecale (IT). Durante lo studio, verranno monitorati eventuali eventi avversi gravi o di particolare interesse che potrebbero emergere nel tempo.

Il corso dello studio prevede un monitoraggio continuo dei partecipanti per un periodo prolungato, fino a 15 anni. Durante questo periodo, verranno raccolti dati su eventuali cambiamenti nella salute dei partecipanti, inclusi i progressi nei movimenti e la sicurezza generale del trattamento. Questo aiuterà a comprendere meglio gli effetti a lungo termine del farmaco e a garantire che sia sicuro per l'uso continuato nei pazienti con Atrofia Muscolare Spinale.

Come si svolge lo studio

Lo studio si svolge in 6 passaggi – dalla visita di selezione ai controlli successivi. Per ogni passaggio trovi che cosa succede e che cosa controlla l'équipe.

  1. Passaggio 1

    Inizio della partecipazione allo studio

    La partecipazione allo studio richiede che il paziente abbia già partecipato a un precedente studio clinico con OAV101.

    È necessario ottenere il consenso informato scritto prima di iniziare qualsiasi valutazione.

  2. Passaggio 2

    Somministrazione del trattamento

    Il trattamento prevede l'uso di Zolgensma, una soluzione per infusione contenente onasemnogene abeparvovec.

    La somministrazione avviene per via endovenosa.

  3. Passaggio 3

    Monitoraggio della sicurezza a lungo termine

    L'obiettivo principale dello studio è valutare la sicurezza a lungo termine, monitorando eventi avversi gravi emergenti dal trattamento e eventi avversi di particolare interesse.

    Il monitoraggio si estende per tutta la durata dello studio, fino a 15 anni.

  4. Passaggio 4

    Valutazione degli endpoint primari

    Gli endpoint primari includono il numero e la proporzione di pazienti che riportano eventi avversi gravi emergenti dal trattamento e eventi avversi di particolare interesse.

  5. Passaggio 5

    Valutazione degli endpoint secondari

    Gli endpoint secondari comprendono la valutazione dei progressi nei traguardi dello sviluppo, il mantenimento di tali traguardi, e i cambiamenti nei punteggi delle scale funzionali motorie.

    Vengono monitorati anche i segni vitali e i valori di laboratorio per identificare eventuali risultati clinicamente significativi.

  6. Passaggio 6

    Conclusione dello studio

    Lo studio è previsto concludersi entro il 22 novembre 2039.

Chi può partecipare allo studio?

3 criteri

  • Devi aver partecipato a un precedente studio clinico con OAV101.
  • È necessario ottenere un consenso informato scritto prima di qualsiasi valutazione. Questo significa che tu o il tuo tutore legale dovete firmare un documento che spiega lo studio e conferma che accetti di partecipare.
  • Il paziente, il genitore o il tutore legale deve essere disposto e in grado di seguire le procedure dello studio. Questo significa che devi essere in grado di partecipare a tutte le visite e test richiesti dallo studio.

Chi non può partecipare allo studio?

3 criteri

  • Se hai una condizione medica diversa dall'Atrofia Muscolare Spinale, non puoi partecipare allo studio.
  • Se hai meno di 2 anni o più di 3 anni, non puoi partecipare allo studio.
  • Se sei una persona vulnerabile, come ad esempio qualcuno che non può prendere decisioni per sé stesso, non puoi partecipare allo studio.
Clinical Trials Concierge

Preferisci non cercare? Il nostro consulente per gli studi clinici lo fa per te.

Parlaci della tua malattia – cerchiamo tra tutti gli studi in Europa e ti mettiamo in contatto con il centro giusto.

Di solito rispondiamo entro pochi giorni

Centri verificati

Tutti i centri con dati di contatto verificati – lo stato dello studio potrebbe non essere disponibile; chiedi direttamente al centro

Dove si svolge lo studio

Dove puoi partecipare a questo studio

I paesi sono colorati in base allo stato dello studio. Clicca su un paese in cui lo studio cerca partecipanti per chiedere come partecipare lì.

Non in reclutamento
Non trovi il tuo paese?

Non sai che cosa fare adesso?

Partecipare a uno studio clinico può sembrare complicato. Ti guidiamo passo dopo passo, così sai esattamente che cosa aspettarti e come ti aiutiamo lungo il percorso.

Vedi tutto il percorso e le domande frequenti

Farmaci in studio

OAV101 è un trattamento sperimentale per l'atrofia muscolare spinale (SMA). Questo farmaco viene somministrato ai pazienti attraverso due metodi: per via endovenosa (IV) o per via intratecale (IT). L'obiettivo principale del trattamento con **OAV101** è valutare la sicurezza a lungo termine, monitorando gli eventi avversi gravi e gli eventi avversi di particolare interesse che possono emergere durante lo studio.

Che cosa si sa già del trattamento

OAV101 – OAV101 è un farmaco somministrato per via endovenosa (IV) o intratecale (IT), attualmente in fase di studio per il trattamento dell'Atrofia Muscolare Spinale (SMA). Questo farmaco è in fase di valutazione per la sua sicurezza a lungo termine, con particolare attenzione agli eventi avversi gravi e agli eventi avversi di particolare interesse. OAV101 è indicato principalmente per migliorare la funzione motoria nei pazienti affetti da SMA. A livello molecolare, agisce correggendo il difetto genetico responsabile della malattia, promuovendo la produzione della proteina SMN. Appartiene alla classe dei farmaci di terapia genica.

Malattie studiate

Atrofia Muscolare Spinale – È una malattia genetica rara che colpisce i motoneuroni nel midollo spinale, portando a debolezza muscolare e atrofia. I sintomi possono variare da lievi a gravi e includono difficoltà nel movimento, problemi respiratori e difficoltà nella deglutizione. La progressione della malattia può iniziare in età infantile o più tardi nella vita, a seconda del tipo specifico di atrofia muscolare spinale. Nei casi più gravi, i bambini possono avere difficoltà a sedersi o a camminare senza supporto. La malattia è causata da mutazioni nel gene SMN1, che è essenziale per la sopravvivenza dei motoneuroni. La diagnosi precoce è importante per gestire i sintomi e migliorare la qualità della vita.
Dettagli dello studioUltimo aggiornamento 9 ott 2026
Etàda 18 anni in suFasePhase IIINumero dello studio2024-511707-42-00Codice del protocolloCOAV101A12308Partecipanti previsti173 personePromotoreNovartis Pharma AG

fonte: registro UE degli studi clinici (EU Clinical Trials Register) e verifica dei centri

Vuoi saperne di più su questo studio o capire se puoi partecipare?

Clinical Trials Concierge

Preferisci non cercare? Il nostro consulente per gli studi clinici lo fa per te.

Parlaci della tua malattia – cerchiamo tra tutti gli studi in Europa e ti mettiamo in contatto con il centro giusto.