La Atrofia Muscolare Spinale è una malattia genetica che colpisce i muscoli, rendendoli deboli e causando difficoltà nei movimenti. Questo studio si concentra su pazienti che hanno ricevuto un trattamento con OAV101, noto anche come onasemnogene abeparvovec o Zolgensma, una soluzione per infusione. Questo farmaco è progettato per aiutare a migliorare la funzione muscolare nei pazienti affetti da questa malattia.

Lo scopo dello studio è valutare la sicurezza a lungo termine del trattamento con OAV101 nei pazienti con Atrofia Muscolare Spinale. I partecipanti allo studio sono stati precedentemente trattati con OAV101 attraverso somministrazione endovenosa (IV) o intratecale (IT). Durante lo studio, verranno monitorati eventuali eventi avversi gravi o di particolare interesse che potrebbero emergere nel tempo.

Il corso dello studio prevede un monitoraggio continuo dei partecipanti per un periodo prolungato, fino a 15 anni. Durante questo periodo, verranno raccolti dati su eventuali cambiamenti nella salute dei partecipanti, inclusi i progressi nei movimenti e la sicurezza generale del trattamento. Questo aiuterà a comprendere meglio gli effetti a lungo termine del farmaco e a garantire che sia sicuro per l’uso continuato nei pazienti con Atrofia Muscolare Spinale.