La ricerca riguarda una malattia chiamata talassemia, che può essere di tipo alfa o beta. Questa condizione richiede frequenti trasfusioni di sangue. Lo studio esamina l’efficacia e la sicurezza di un farmaco chiamato mitapivat, noto anche con il codice AG-348, in persone che dipendono dalle trasfusioni a causa della talassemia. Il mitapivat è somministrato in forma di compresse. Durante lo studio, alcuni partecipanti riceveranno il mitapivat, mentre altri riceveranno un placebo, che è una sostanza senza principi attivi.

Lo scopo principale dello studio è confrontare l’effetto del mitapivat rispetto al placebo sulla riduzione del numero di trasfusioni necessarie. I partecipanti saranno seguiti per un periodo di tempo per vedere se il mitapivat può ridurre il bisogno di trasfusioni di sangue. Lo studio è progettato per essere “doppio cieco”, il che significa che né i partecipanti né i ricercatori sapranno chi riceve il mitapivat e chi riceve il placebo, per garantire che i risultati siano imparziali.

Lo studio si svolgerà in più centri e coinvolgerà persone con diagnosi documentata di talassemia che necessitano di trasfusioni regolari. I partecipanti saranno monitorati per valutare la sicurezza e l’efficacia del trattamento con mitapivat. L’obiettivo è vedere se il mitapivat può ridurre il numero di unità di sangue trasfuse in un periodo di 12 settimane consecutive rispetto all’inizio dello studio.