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Studio sull'efficacia e sicurezza di mitapivat nei pazienti con talassemia alfa o beta dipendente da trasfusioni

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Di che cosa tratta questo studio?

Obiettivi, svolgimento e che cosa fanno i partecipanti, spiegati in parole semplici

La ricerca riguarda una malattia chiamata talassemia, che può essere di tipo alfa o beta. Questa condizione richiede frequenti trasfusioni di sangue. Lo studio esamina l'efficacia e la sicurezza di un farmaco chiamato mitapivat, noto anche con il codice AG-348, in persone che dipendono dalle trasfusioni a causa della talassemia. Il mitapivat è somministrato in forma di compresse. Durante lo studio, alcuni partecipanti riceveranno il mitapivat, mentre altri riceveranno un placebo, che è una sostanza senza principi attivi.

Lo scopo principale dello studio è confrontare l'effetto del mitapivat rispetto al placebo sulla riduzione del numero di trasfusioni necessarie. I partecipanti saranno seguiti per un periodo di tempo per vedere se il mitapivat può ridurre il bisogno di trasfusioni di sangue. Lo studio è progettato per essere "doppio cieco", il che significa che né i partecipanti né i ricercatori sapranno chi riceve il mitapivat e chi riceve il placebo, per garantire che i risultati siano imparziali.

Lo studio si svolgerà in più centri e coinvolgerà persone con diagnosi documentata di talassemia che necessitano di trasfusioni regolari. I partecipanti saranno monitorati per valutare la sicurezza e l'efficacia del trattamento con mitapivat. L'obiettivo è vedere se il mitapivat può ridurre il numero di unità di sangue trasfuse in un periodo di 12 settimane consecutive rispetto all'inizio dello studio.

Come si svolge lo studio

Lo studio si svolge in 5 passaggi – dalla visita di selezione ai controlli successivi. Per ogni passaggio trovi che cosa succede e che cosa controlla l'équipe.

  1. Passaggio 1

    Inizio dello studio

    Dopo aver fornito il consenso informato scritto, inizia la partecipazione allo studio.

    Viene confermata la diagnosi di talassemia tramite analisi del DNA, se non già disponibile nei documenti medici.

  2. Passaggio 2

    Fase di randomizzazione

    I partecipanti vengono assegnati in modo casuale a uno dei due gruppi: uno riceverà mitapivat e l'altro un placebo.

    Il trattamento viene somministrato sotto forma di compresse per uso orale.

  3. Passaggio 3

    Somministrazione del trattamento

    Il trattamento con mitapivat o placebo viene somministrato per un periodo di 48 settimane.

    La frequenza e il dosaggio specifico delle compresse non sono dettagliati nel documento.

  4. Passaggio 4

    Monitoraggio e valutazione

    Durante lo studio, viene monitorata la riduzione del carico trasfusionale, definita come una riduzione del 50% delle unità di globuli rossi trasfuse in un periodo di 12 settimane consecutive rispetto al basale.

    I partecipanti devono mantenere un periodo senza trasfusioni di massimo 6 settimane durante le 24 settimane precedenti la randomizzazione.

  5. Passaggio 5

    Conclusione dello studio

    Lo studio è previsto per concludersi entro il 20 ottobre 2029.

    Dopo l'ultima dose del farmaco in studio, i partecipanti devono continuare a seguire le procedure dello studio per 28 giorni.

Chi può partecipare allo studio?

6 criteri

  • Devi avere almeno 18 anni al momento di fornire il consenso informato.
  • Devi avere una diagnosi documentata di talassemia, che è una malattia del sangue. Questo può includere la beta-talassemia con o senza mutazioni del gene alfa-globina, HbE/beta-talassemia, o alfa-talassemia/HbH. La diagnosi deve essere basata su un'analisi del DNA presente nella tua cartella clinica. Se non è disponibile, l'analisi del DNA può essere effettuata in un laboratorio locale durante il periodo di screening.
  • Devi essere dipendente dalle trasfusioni, il che significa che hai ricevuto da 6 a 20 unità di globuli rossi e hai avuto un periodo senza trasfusioni di massimo 6 settimane nei 24 settimane precedenti la randomizzazione.
  • Se stai assumendo idrossiurea, un farmaco, la dose deve essere stabile per almeno 16 settimane prima della randomizzazione.
  • Le donne in età fertile devono astenersi da attività sessuali che possono portare a una gravidanza o accettare di usare due metodi contraccettivi, uno dei quali deve essere altamente efficace, dal momento del consenso informato fino a 28 giorni dopo l'ultima dose del farmaco in studio. Il secondo metodo può essere una barriera accettabile.
  • Devi fornire un consenso informato scritto prima di qualsiasi procedura legata allo studio e accettare di seguire tutte le procedure dello studio per tutta la sua durata.

Chi non può partecipare allo studio?

8 criteri

  • Non possono partecipare persone che non hanno bisogno di trasfusioni regolari a causa della loro condizione di salute.
  • Non possono partecipare persone che non rientrano nella fascia di età specificata per lo studio.
  • Non possono partecipare persone che non sono in grado di comprendere o seguire le istruzioni dello studio.
  • Non possono partecipare persone che hanno altre condizioni mediche che potrebbero interferire con lo studio.
  • Non possono partecipare persone che stanno assumendo farmaci che potrebbero influenzare i risultati dello studio.
  • Non possono partecipare persone che sono incinte o che stanno allattando.
  • Non possono partecipare persone che hanno partecipato a un altro studio clinico recentemente.
  • Non possono partecipare persone che hanno una storia di reazioni allergiche gravi a farmaci simili a quelli utilizzati nello studio.
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Farmaci in studio

Mitapivat: Questo farmaco è studiato per il suo potenziale nel ridurre il bisogno di trasfusioni nei pazienti affetti da talassemia alfa o beta dipendente da trasfusioni. La talassemia è una malattia del sangue che causa anemia, e mitapivat potrebbe aiutare a migliorare la produzione di globuli rossi, riducendo così la necessità di trasfusioni frequenti.

Che cosa si sa già del trattamento

Mitapivat – Mitapivat è un farmaco somministrato per via orale, attualmente in fase di studio clinico di fase 3 per il trattamento della talassemia alfa o beta dipendente da trasfusioni. Questo farmaco è in fase di valutazione per la sua efficacia e sicurezza nel ridurre il carico trasfusionale nei pazienti affetti da questa condizione. Mitapivat agisce a livello molecolare attivando l'enzima piruvato chinasi, che è coinvolto nel metabolismo energetico delle cellule. Appartiene alla classe farmacologica degli attivatori enzimatici.

Malattie studiate

Talassemia Alfa o Beta Dipendente da Trasfusione – È una malattia genetica del sangue caratterizzata da una produzione ridotta o assente di emoglobina, la proteina nei globuli rossi che trasporta l'ossigeno. Le persone affette da questa condizione necessitano di frequenti trasfusioni di sangue per mantenere livelli adeguati di emoglobina. La malattia può causare anemia grave, che porta a sintomi come stanchezza, debolezza e pallore. Nel tempo, le trasfusioni frequenti possono portare a un accumulo di ferro nel corpo, che può danneggiare organi vitali. La progressione della malattia varia a seconda della gravità della mutazione genetica e della gestione delle trasfusioni.
Dettagli dello studioUltimo aggiornamento 30 ott 2026
Etàda 18 anni in suFaseFase IIINumero dello studio2024-512747-23-00Codice del protocolloAG348-C-018Partecipanti previsti204 personePromotoreAgios Pharmaceuticals Inc.

fonte: registro UE degli studi clinici (EU Clinical Trials Register) e verifica dei centri

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