Lo studio clinico si concentra su una malattia chiamata Emofilia B, una condizione genetica che causa problemi di coagulazione del sangue. Le persone con questa malattia hanno livelli molto bassi di una proteina chiamata fattore IX, necessaria per la coagulazione. Questo studio esamina un trattamento innovativo chiamato terapia genica, che utilizza un vettore virale per introdurre una versione modificata del gene del fattore IX nel corpo. Il farmaco in studio è noto come etranacogene dezaparvovec o Hemgenix.

Lo scopo principale dello studio è valutare se questo nuovo trattamento è efficace e sicuro per gli adulti con emofilia B grave o moderatamente grave. I partecipanti riceveranno una singola dose del farmaco attraverso un’infusione endovenosa. Dopo il trattamento, i partecipanti saranno monitorati per un periodo di tempo per osservare i livelli di fattore IX nel sangue e il numero di episodi di sanguinamento. Lo studio confronterà i risultati con quelli ottenuti con il trattamento standard attualmente utilizzato, che prevede infusioni regolari di fattore IX.

Durante lo studio, i partecipanti saranno seguiti per circa 18 mesi per valutare l’efficacia del trattamento e per raccogliere informazioni sulla sicurezza. I ricercatori osserveranno anche eventuali effetti collaterali e monitoreranno la risposta del corpo al nuovo gene del fattore IX. Questo studio mira a fornire nuove informazioni su come la terapia genica potrebbe migliorare la vita delle persone con emofilia B, riducendo la necessità di trattamenti frequenti e migliorando la coagulazione del sangue.