La Distrofia Miotonica di Tipo 1 è una malattia genetica che causa debolezza muscolare e difficoltà nei movimenti. Questo studio clinico si concentra su un nuovo trattamento chiamato AOC 1001, che è una soluzione per infusione somministrata per via endovenosa. AOC 1001 è composto da un anticorpo monoclonale umanizzato, che è un tipo di proteina progettata per colpire specificamente una parte del corpo, in questo caso il recettore TFR1, e un oligonucleotide siRNA a doppio filamento, che è una piccola molecola di RNA che può influenzare l’espressione genetica. Questi componenti sono collegati insieme per aiutare a ridurre i sintomi della malattia.

Lo scopo principale dello studio è valutare l’efficacia di AOC 1001 nel migliorare la funzione della mano nei pazienti con Distrofia Miotonica di Tipo 1. I partecipanti riceveranno il trattamento o un placebo, che è una sostanza senza effetto terapeutico, per confrontare i risultati. Lo studio è progettato per essere “doppio cieco”, il che significa che né i partecipanti né i ricercatori sapranno chi riceve il trattamento attivo o il placebo, per garantire risultati imparziali.

Durante lo studio, i partecipanti saranno monitorati per un periodo di circa 54 settimane. Verranno valutati i cambiamenti nella capacità di aprire la mano, nella forza della presa e in altri aspetti della funzione muscolare. I risultati aiuteranno a determinare se AOC 1001 è un trattamento sicuro ed efficace per migliorare la qualità della vita delle persone affette da questa malattia. Lo studio è previsto per concludersi entro il 2026.