La Distrofia Muscolare Facioscapolomerale (FSHD) è una malattia genetica che causa debolezza muscolare, principalmente nei muscoli del viso, delle spalle e delle braccia. Questo studio clinico si concentra sull’efficacia e la sicurezza di un farmaco chiamato Losmapimod nel trattamento di persone affette da FSHD. Losmapimod è un farmaco in forma di compresse che viene assunto per via orale. Durante lo studio, alcuni partecipanti riceveranno Losmapimod, mentre altri riceveranno un placebo, che è una sostanza senza effetto terapeutico, per confrontare i risultati.

Lo scopo principale dello studio è valutare se Losmapimod può rallentare la progressione della FSHD e se è sicuro da usare a lungo termine. I partecipanti saranno divisi in gruppi in modo casuale e né loro né i medici sapranno chi riceve il farmaco attivo o il placebo. Lo studio durerà 48 settimane, durante le quali i partecipanti saranno monitorati regolarmente per valutare la forza muscolare e altri aspetti della loro salute.

Alla fine dello studio, i ricercatori analizzeranno i dati raccolti per determinare se Losmapimod è efficace nel trattamento della FSHD e se è ben tollerato dai partecipanti. Questo aiuterà a capire se il farmaco può essere una nuova opzione di trattamento per le persone con questa malattia muscolare.