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Studio sull'efficacia e sicurezza di losmapimod per pazienti con distrofia muscolare facioscapuloumerale

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Di che cosa tratta questo studio?

Obiettivi, svolgimento e che cosa fanno i partecipanti, spiegati in parole semplici

La Distrofia Muscolare Facioscapolomerale (FSHD) è una malattia genetica che causa debolezza muscolare, principalmente nei muscoli del viso, delle spalle e delle braccia. Questo studio clinico si concentra sull'efficacia e la sicurezza di un farmaco chiamato losmapimod nel trattamento di persone affette da FSHD. Losmapimod è un farmaco in forma di compresse che viene assunto per via orale. Durante lo studio, alcuni partecipanti riceveranno losmapimod, mentre altri riceveranno un placebo, che è una sostanza senza effetto terapeutico, per confrontare i risultati.

Lo scopo principale dello studio è valutare se losmapimod può rallentare la progressione della FSHD e se è sicuro da usare a lungo termine. I partecipanti saranno divisi in gruppi in modo casuale e né loro né i medici sapranno chi riceve il farmaco attivo o il placebo. Lo studio durerà 48 settimane, durante le quali i partecipanti saranno monitorati regolarmente per valutare la forza muscolare e altri aspetti della loro salute.

Alla fine dello studio, i ricercatori analizzeranno i dati raccolti per determinare se losmapimod è efficace nel trattamento della FSHD e se è ben tollerato dai partecipanti. Questo aiuterà a capire se il farmaco può essere una nuova opzione di trattamento per le persone con questa malattia muscolare.

Come si svolge lo studio

Lo studio si svolge in 6 passaggi – dalla visita di selezione ai controlli successivi. Per ogni passaggio trovi che cosa succede e che cosa controlla l'équipe.

  1. Passaggio 1

    Inizio dello studio

    Il paziente inizia la partecipazione allo studio firmando e datando un modulo di consenso informato.

    Viene confermata la diagnosi di distrofia muscolare facioscapuloomerale (FSHD) tramite test genetici.

  2. Passaggio 2

    Randomizzazione e trattamento

    Il paziente viene assegnato in modo casuale a uno dei due gruppi: uno riceve il farmaco losmapimod, l'altro un placebo.

    Il trattamento prevede l'assunzione di compresse da 15 mg di losmapimod per via orale.

  3. Passaggio 3

    Durata del trattamento

    Il trattamento si svolge per un periodo di 48 settimane.

    Durante questo periodo, il paziente deve partecipare a visite programmate e seguire il piano di trattamento.

  4. Passaggio 4

    Valutazione dell'efficacia

    L'obiettivo principale è valutare l'efficacia del losmapimod nel rallentare la progressione della malattia.

    Viene misurato il cambiamento rispetto al valore iniziale in vari parametri fisici e di sicurezza.

  5. Passaggio 5

    Valutazione della sicurezza

    La sicurezza e la tollerabilità del trattamento a lungo termine con losmapimod vengono monitorate attraverso esami clinici, test di laboratorio, elettrocardiogrammi e controlli dei segni vitali.

  6. Passaggio 6

    Conclusione dello studio

    Al termine delle 48 settimane, il paziente completa la partecipazione alla parte A dello studio.

    Se il paziente ha completato il trattamento, può essere considerato per la parte B dello studio, che continua a valutare la sicurezza e la tollerabilità del farmaco.

Chi può partecipare allo studio?

10 criteri

  • Il paziente deve firmare e datare un modulo di consenso informato.
  • Il paziente deve avere una diagnosi di Distrofia Muscolare Facioscapuloumerale (FSHD) di tipo 1 o 2, confermata da test genetici.
  • Il paziente deve avere un punteggio di gravità clinica compreso tra 2 e 4. Non sono ammessi pazienti che dipendono da una sedia a rotelle o da un deambulatore.
  • Il paziente deve avere un punteggio RSA totale (Q1-Q4) senza peso nel braccio dominante compreso tra 0,2 e 0,7.
  • Il paziente deve essere disposto e in grado di rispettare le visite programmate, il piano di trattamento e le altre procedure dello studio.
  • Il paziente non deve avere controindicazioni alla risonanza magnetica (MRI).
  • Il paziente deve avere un'età compresa tra 18 e 65 anni al momento del consenso.
  • Le pazienti di sesso femminile devono essere non fertili o utilizzare un metodo altamente efficace per evitare la gravidanza durante il trattamento e fino a 90 giorni dopo l'ultima dose del farmaco dello studio.
  • I pazienti di sesso maschile devono concordare di utilizzare un metodo contraccettivo durante il trattamento e fino a 90 giorni dopo l'ultima dose del farmaco dello studio.
  • Per la Parte B, il paziente deve aver completato 48 settimane di trattamento durante la Parte A.

Chi non può partecipare allo studio?

3 criteri

  • Non possono partecipare persone che non hanno la Distrofia Muscolare Facioscapulomerale (FSHD). Questa è una condizione genetica che colpisce i muscoli del viso, delle spalle e delle braccia.
  • Non possono partecipare persone al di fuori delle fasce di età specificate per lo studio.
  • Non possono partecipare persone che appartengono a gruppi vulnerabili, come bambini o persone con determinate condizioni di salute che potrebbero renderle più a rischio.
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Dove si svolge lo studio

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Farmaci in studio

Losmapimod: Questo farmaco è stato studiato per il trattamento della distrofia muscolare facioscapolomerale (FSHD). L'obiettivo principale era valutare l'efficacia di losmapimod nel rallentare la progressione della malattia. Inoltre, il farmaco è stato esaminato per la sua sicurezza e tollerabilità a lungo termine nei pazienti affetti da FSHD.

Che cosa si sa già del trattamento

Losmapimod – Losmapimod è un farmaco somministrato per via orale, attualmente in fase di sperimentazione clinica per il trattamento della distrofia muscolare facioscapuloomerale (FSHD). Questo farmaco è in fase avanzata di studio e viene valutato per la sua efficacia e sicurezza nel rallentare la progressione della malattia. Losmapimod agisce inibendo una proteina specifica coinvolta nei processi infiammatori e di stress cellulare, contribuendo a ridurre i sintomi della FSHD. Appartiene alla classe dei farmaci noti come inibitori della p38 MAP chinasi, che sono studiati per il loro potenziale terapeutico in diverse malattie infiammatorie e degenerative.

Malattie studiate

Distrofia Muscolare Facioscapolomerale (FSHD) – È una malattia genetica che colpisce i muscoli del viso, delle spalle e delle braccia. Si manifesta con una debolezza muscolare progressiva che può iniziare in età adolescenziale o adulta. I sintomi iniziano spesso con difficoltà a sollevare le braccia sopra la testa o a chiudere gli occhi completamente. Con il tempo, la debolezza può estendersi ad altri muscoli del corpo, influenzando la capacità di camminare o di svolgere attività quotidiane. La progressione della malattia varia notevolmente tra gli individui, con alcuni che sperimentano una progressione lenta e altri che vedono un peggioramento più rapido. La FSHD è considerata una malattia rara e può avere un impatto significativo sulla qualità della vita.
Dettagli dello studioUltimo aggiornamento 30 ott 2026
Etàda 18 anni in suFaseFase IIINumero dello studio2024-512737-33-00Codice del protocollo1821-FSH-301Partecipanti previsti260 personePromotoreFulcrum Therapeutics Inc.

fonte: registro UE degli studi clinici (EU Clinical Trials Register) e verifica dei centri

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