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Studio sulla sicurezza ed efficacia di emicizumab in pazienti con emofilia A lieve o moderata senza inibitori FVIII

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  • F. Hoffmann-La Roche AG

Di cosa tratta questo studio

Lo studio riguarda persone con emofilia A lieve o moderata, una condizione in cui il sangue non coagula correttamente a causa della mancanza di una proteina chiamata fattore VIII. In questo studio, si utilizza un farmaco chiamato emicizumab, noto anche con i nomi in codice RO5534262 o ACE910. L’emicizumab รจ una soluzione per iniezione che agisce come un anticorpo monoclonale, una proteina progettata per aiutare il sangue a coagulare meglio.

Lo scopo dello studio รจ valutare la sicurezza e l’efficacia dell’emicizumab in persone con emofilia A lieve o moderata che non hanno inibitori del fattore VIII. Durante lo studio, i partecipanti riceveranno iniezioni di emicizumab e saranno monitorati per vedere come il farmaco influisce sul numero di episodi di sanguinamento nel tempo. Saranno anche osservati per eventuali effetti collaterali o reazioni avverse.

Lo studio si svolgerร  in piรน centri e durerร  fino al 2025. I partecipanti riceveranno il trattamento per un periodo massimo di 48 settimane. L’obiettivo principale รจ capire se l’emicizumab puรฒ ridurre il numero di sanguinamenti trattati e migliorare la qualitร  della vita delle persone con emofilia A. Saranno raccolti dati anche su come il farmaco viene assorbito e processato dal corpo.

1inizio dello studio

Il paziente inizia lo studio clinico dopo aver soddisfatto i criteri di inclusione, che includono una diagnosi di emofilia A lieve o moderata senza inibitori del FVIII e un peso di almeno 3 kg.

รˆ necessario un test negativo per l’inibitore del FVIII entro 8 settimane prima dell’iscrizione.

2somministrazione del farmaco

Il paziente riceve emicizumab, un farmaco somministrato tramite iniezione sottocutanea.

Le soluzioni disponibili sono Hemlibra 150 mg/mL e Hemlibra 30 mg/mL.

3monitoraggio della sicurezza

La sicurezza del trattamento viene valutata attraverso l’incidenza e la gravitร  degli eventi avversi, inclusi eventi tromboembolici e reazioni nel sito di iniezione.

Vengono monitorati anche eventuali cambiamenti nei parametri vitali e nei risultati degli esami fisici.

4valutazione dell'efficacia

L’efficacia del trattamento viene valutata in base al numero di episodi di sanguinamento trattati nel tempo.

Viene anche considerata la salute delle articolazioni e la qualitร  della vita correlata alla salute.

5valutazioni periodiche

Il paziente partecipa a valutazioni periodiche per monitorare la concentrazione plasmatica di emicizumab e la presenza di anticorpi anti-farmaco.

Viene valutata anche la preferenza del paziente per emicizumab rispetto al precedente regime di FVIII.

6conclusione dello studio

Lo studio รจ previsto per concludersi entro il 31 dicembre 2025.

I risultati finali includeranno l’analisi della sicurezza e dell’efficacia del trattamento con emicizumab.

Chi puรฒ partecipare allo studio?

  • Avere una diagnosi di emofilia A lieve (livello di FVIII tra > 5% e < 40%) o moderata (livello di FVIII tra >= 1% e <= 5%) senza inibitori di FVIII. L'emofilia A รจ una condizione in cui il sangue non si coagula correttamente a causa di bassi livelli di una proteina chiamata fattore VIII (FVIII).
  • Avere un peso di almeno 3 kg.
  • Avere bisogno di una profilassi secondo la valutazione del medico. La profilassi รจ un trattamento preventivo per ridurre il rischio di sanguinamenti.
  • Avere un test negativo per gli inibitori (cioรจ, < 0.6 BU/mL) entro 8 settimane prima dell'iscrizione. Gli inibitori sono anticorpi che possono interferire con il trattamento dell'emofilia.
  • Non avere documentato un inibitore (cioรจ, < 0.6 BU/mL), una emivita del FVIII inferiore a 6 ore, o un recupero del FVIII inferiore al 66% negli ultimi 5 anni. L’emivita รจ il tempo che il FVIII rimane attivo nel corpo, e il recupero รจ la capacitร  del corpo di utilizzare il FVIII somministrato.
  • Avere documentazione dei dettagli del trattamento profilattico o episodico con FVIII e del numero di episodi di sanguinamento per almeno le ultime 24 settimane prima dell’iscrizione.

Chi non puรฒ partecipare allo studio?

  • Non avere emofilia A lieve o moderata senza inibitori del FVIII. L’emofilia A รจ una condizione in cui il sangue non si coagula correttamente.
  • Non avere inibitori del FVIII. Gli inibitori del FVIII sono anticorpi che possono interferire con il trattamento dell’emofilia.

Dove puoi partecipare a questo studio?

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Altri siti

Nome del sito Cittร  Paese Stato
UZ Leuven Lovanio Belgio
Cliniques Universitaires Saint-Luc Belgio
Assistance Publique Hopitaux De Paris Parigi Francia
Universitaetsklinikum Bonn AรถR Bonn Germania

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Stato dello studio

Paese Stato Inizio del reclutamento
Belgio Belgio
Non reclutando
20.08.2020
Francia Francia
Non reclutando
26.06.2020
Germania Germania
Non reclutando
10.07.2020

Luoghi dello studio

Farmaci investigati:

Emicizumab: Questo farmaco รจ utilizzato per trattare l’emofilia A lieve o moderata nei pazienti che non hanno inibitori del fattore VIII. Emicizumab aiuta a prevenire i sanguinamenti, agendo come un ponte tra due proteine nel sangue che sono necessarie per la coagulazione. Questo aiuta a ridurre il numero di episodi di sanguinamento nel tempo.

Malattie investigate:

Emofilia A lieve o moderata senza inibitori del FVIII โ€“ L’emofilia A รจ una malattia genetica che causa problemi di coagulazione del sangue a causa di una carenza del fattore VIII, una proteina essenziale per la coagulazione. Nelle forme lievi o moderate, i sintomi possono includere sanguinamenti prolungati dopo ferite, interventi chirurgici o traumi, ma non si verificano spontaneamente. Le persone con questa condizione possono avere emorragie articolari o muscolari, che possono causare dolore e gonfiore. La progressione della malattia puรฒ variare, con alcuni individui che sperimentano episodi di sanguinamento piรน frequenti rispetto ad altri. La gestione della condizione si concentra sulla prevenzione e il controllo dei sanguinamenti.

Ultimo aggiornamento: 19.11.2025 07:45

Trial ID:
2023-506610-52-00
Numero di protocollo
BO41423
Trial Phase:
Conferma terapeutica (Fase III)

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