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Studio sulla sicurezza ed efficacia di emicizumab in pazienti con emofilia A lieve o moderata senza inibitori FVIII

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Di che cosa tratta questo studio?

Obiettivi, svolgimento e che cosa fanno i partecipanti, spiegati in parole semplici

Lo studio riguarda persone con emofilia A lieve o moderata, una condizione in cui il sangue non coagula correttamente a causa della mancanza di una proteina chiamata fattore VIII. In questo studio, si utilizza un farmaco chiamato emicizumab, noto anche con i nomi in codice RO5534262 o ACE910. L'emicizumab è una soluzione per iniezione che agisce come un anticorpo monoclonale, una proteina progettata per aiutare il sangue a coagulare meglio.

Lo scopo dello studio è valutare la sicurezza e l'efficacia dell'emicizumab in persone con emofilia A lieve o moderata che non hanno inibitori del fattore VIII. Durante lo studio, i partecipanti riceveranno iniezioni di emicizumab e saranno monitorati per vedere come il farmaco influisce sul numero di episodi di sanguinamento nel tempo. Saranno anche osservati per eventuali effetti collaterali o reazioni avverse.

Lo studio si svolgerà in più centri e durerà fino al 2025. I partecipanti riceveranno il trattamento per un periodo massimo di 48 settimane. L'obiettivo principale è capire se l'emicizumab può ridurre il numero di sanguinamenti trattati e migliorare la qualità della vita delle persone con emofilia A. Saranno raccolti dati anche su come il farmaco viene assorbito e processato dal corpo.

Come si svolge lo studio

Lo studio si svolge in 6 passaggi – dalla visita di selezione ai controlli successivi. Per ogni passaggio trovi che cosa succede e che cosa controlla l'équipe.

  1. Passaggio 1

    Inizio dello studio

    Il paziente inizia lo studio clinico dopo aver soddisfatto i criteri di inclusione, che includono una diagnosi di emofilia A lieve o moderata senza inibitori del FVIII e un peso di almeno 3 kg.

    È necessario un test negativo per l'inibitore del FVIII entro 8 settimane prima dell'iscrizione.

  2. Passaggio 2

    Somministrazione del farmaco

    Il paziente riceve emicizumab, un farmaco somministrato tramite iniezione sottocutanea.

    Le soluzioni disponibili sono Hemlibra 150 mg/mL e Hemlibra 30 mg/mL.

  3. Passaggio 3

    Monitoraggio della sicurezza

    La sicurezza del trattamento viene valutata attraverso l'incidenza e la gravità degli eventi avversi, inclusi eventi tromboembolici e reazioni nel sito di iniezione.

    Vengono monitorati anche eventuali cambiamenti nei parametri vitali e nei risultati degli esami fisici.

  4. Passaggio 4

    Valutazione dell'efficacia

    L'efficacia del trattamento viene valutata in base al numero di episodi di sanguinamento trattati nel tempo.

    Viene anche considerata la salute delle articolazioni e la qualità della vita correlata alla salute.

  5. Passaggio 5

    Valutazioni periodiche

    Il paziente partecipa a valutazioni periodiche per monitorare la concentrazione plasmatica di emicizumab e la presenza di anticorpi anti-farmaco.

    Viene valutata anche la preferenza del paziente per emicizumab rispetto al precedente regime di FVIII.

  6. Passaggio 6

    Conclusione dello studio

    Lo studio è previsto per concludersi entro il 31 dicembre 2025.

    I risultati finali includeranno l'analisi della sicurezza e dell'efficacia del trattamento con emicizumab.

Chi può partecipare allo studio?

6 criteri

  • Avere una diagnosi di emofilia A lieve (livello di FVIII tra > 5% e < 40%) o moderata (livello di FVIII tra >= 1% e <= 5%) senza inibitori di FVIII. L'emofilia A è una condizione in cui il sangue non si coagula correttamente a causa di bassi livelli di una proteina chiamata fattore VIII (FVIII).
  • Avere un peso di almeno 3 kg.
  • Avere bisogno di una profilassi secondo la valutazione del medico. La profilassi è un trattamento preventivo per ridurre il rischio di sanguinamenti.
  • Avere un test negativo per gli inibitori (cioè, < 0.6 BU/mL) entro 8 settimane prima dell'iscrizione. Gli inibitori sono anticorpi che possono interferire con il trattamento dell'emofilia.
  • Non avere documentato un inibitore (cioè, < 0.6 BU/mL), una emivita del FVIII inferiore a 6 ore, o un recupero del FVIII inferiore al 66% negli ultimi 5 anni. L'emivita è il tempo che il FVIII rimane attivo nel corpo, e il recupero è la capacità del corpo di utilizzare il FVIII somministrato.
  • Avere documentazione dei dettagli del trattamento profilattico o episodico con FVIII e del numero di episodi di sanguinamento per almeno le ultime 24 settimane prima dell'iscrizione.

Chi non può partecipare allo studio?

2 criteri

  • Non avere emofilia A lieve o moderata senza inibitori del FVIII. L'emofilia A è una condizione in cui il sangue non si coagula correttamente.
  • Non avere inibitori del FVIII. Gli inibitori del FVIII sono anticorpi che possono interferire con il trattamento dell'emofilia.
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Dove si svolge lo studio

Dove puoi partecipare a questo studio

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Farmaci in studio

Emicizumab: Questo farmaco è utilizzato per trattare l'emofilia A lieve o moderata nei pazienti che non hanno inibitori del fattore VIII. Emicizumab aiuta a prevenire i sanguinamenti, agendo come un ponte tra due proteine nel sangue che sono necessarie per la coagulazione. Questo aiuta a ridurre il numero di episodi di sanguinamento nel tempo.

Che cosa si sa già del trattamento

Emicizumab – Emicizumab è un farmaco somministrato per via sottocutanea, utilizzato principalmente per il trattamento dell'emofilia A lieve o moderata senza inibitori del fattore VIII. Attualmente, è oggetto di studi clinici per valutarne la sicurezza e l'efficacia. Emicizumab agisce legandosi ai fattori IXa e X, facilitando la coagulazione del sangue in assenza del fattore VIII. È classificato come un anticorpo monoclonale bispecifico, progettato per ridurre il numero di episodi emorragici nei pazienti affetti da emofilia A.

Malattie studiate

Emofilia A lieve o moderata senza inibitori del FVIII – L'emofilia A è una malattia genetica che causa problemi di coagulazione del sangue a causa di una carenza del fattore VIII, una proteina essenziale per la coagulazione. Nelle forme lievi o moderate, i sintomi possono includere sanguinamenti prolungati dopo ferite, interventi chirurgici o traumi, ma non si verificano spontaneamente. Le persone con questa condizione possono avere emorragie articolari o muscolari, che possono causare dolore e gonfiore. La progressione della malattia può variare, con alcuni individui che sperimentano episodi di sanguinamento più frequenti rispetto ad altri. La gestione della condizione si concentra sulla prevenzione e il controllo dei sanguinamenti.
Dettagli dello studioUltimo aggiornamento 30 ott 2026
Etàda 18 anni in suFaseFase IIINumero dello studio2023-506610-52-00Codice del protocolloBO41423Partecipanti previsti22 personePromotoreF. Hoffmann-La Roche AG

fonte: registro UE degli studi clinici (EU Clinical Trials Register) e verifica dei centri

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