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Studio sui Sintomi delle Gambe nelle Donne con Adrenoleucodistrofia X-Linked: Pramipexolo per Migliorare il Sonno e la Deambulazione

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Di cosa tratta questo studio

Lo studio clinico si concentra su donne affette da X-linked adrenoleucodistrofia (X-ALD), una malattia genetica rara che puรฒ causare problemi neurologici, e da sindrome delle gambe senza riposo (RLS), una condizione che provoca un irresistibile bisogno di muovere le gambe, spesso disturbando il sonno. Il trattamento utilizzato nello studio รจ il Pramipexole Viatris 0,088 mg, un farmaco in compresse che contiene la sostanza attiva pramipexolo diidrocloruro monoidrato. Questo farmaco รจ comunemente usato per trattare i sintomi della sindrome delle gambe senza riposo.

Lo scopo dello studio รจ determinare quanto sia comune la sindrome delle gambe senza riposo nelle donne con X-ALD. Durante lo studio, le partecipanti assumeranno il farmaco per un periodo massimo di 16 settimane. Saranno monitorate per valutare il miglioramento dei sintomi delle gambe e la qualitร  del sonno. Alcune partecipanti potrebbero ricevere un placebo per confrontare l’efficacia del trattamento.

Le partecipanti saranno valutate su diversi aspetti, come il tempo totale di sonno, il tempo necessario per addormentarsi, e il tempo trascorso sveglie dopo l’inizio del sonno. Saranno inoltre valutati i sintomi di depressione e ansia, la qualitร  della vita e le capacitร  funzionali. Lo studio mira a migliorare il sonno e le prestazioni motorie nelle donne con X-ALD e sindrome delle gambe senza riposo.

1inizio della fase 1

La partecipazione alla fase 1 richiede di essere una donna di etร  pari o superiore a 18 anni con una diagnosi confermata di adrenoleucodistrofia legata al cromosoma X (ALD).

รˆ necessario fornire il consenso verbale e dimostrare la volontร  e la capacitร  di seguire le procedure dello studio.

2valutazione iniziale

Durante la fase 1, verranno raccolte informazioni per determinare la prevalenza della sindrome delle gambe senza riposo (RLS) nelle donne con ALD.

Questa fase non prevede l’uso di farmaci specifici.

3inizio della fase 2

Per partecipare alla fase 2, รจ necessario aver completato la fase 1 e fornire il consenso informato scritto.

Le partecipanti devono essere donne con ALD che presentano sintomi di RLS con un punteggio IRLS superiore a 15 e devono utilizzare un’adeguata contraccezione.

4trattamento con pramipexolo

Durante la fase 2, verrร  somministrato il farmaco pramipexolo sotto forma di compresse orali.

La dose di pramipexolo รจ di 0,088 mg, ma la frequenza e la durata della somministrazione non sono specificate nei dettagli forniti.

5monitoraggio e valutazione

Durante il trattamento, verranno monitorati diversi aspetti, tra cui il tempo totale di sonno percepito, la latenza del sonno, il tempo di veglia dopo l’inizio del sonno, i sintomi depressivi e d’ansia, la qualitร  della vita e le misure funzionali.

Queste valutazioni aiuteranno a comprendere l’efficacia del trattamento e il suo impatto sulla qualitร  della vita.

6conclusione della fase 2

La fase 2 si concluderร  entro il 31 dicembre 2025.

I risultati ottenuti contribuiranno a migliorare la comprensione e il trattamento dei sintomi delle gambe nelle donne con ALD.

Chi puรฒ partecipare allo studio?

  • Essere una donna.
  • Avere la capacitร  di fornire il consenso verbale, cioรจ essere in grado di dire di sรฌ o no alla partecipazione.
  • Essere disposta e in grado di seguire le procedure dello studio.
  • Avere almeno 18 anni.
  • Avere una diagnosi di adrenoleucodistrofia legata al cromosoma X (ALD), confermata tramite esami metabolici o genetici.
  • Per la Fase 2, aver partecipato alla Fase 1 dello studio.
  • Per la Fase 2, essere in grado di fornire il consenso informato scritto, cioรจ firmare un documento che conferma la volontร  di partecipare.
  • Per la Fase 2, essere una donna con ALD che ha la Sindrome delle gambe senza riposo con un punteggio IRLS superiore a 15. L’IRLS รจ una scala che misura la gravitร  della sindrome.
  • Per la Fase 2, utilizzare un contraccettivo adeguato per evitare gravidanze durante lo studio.

Chi non puรฒ partecipare allo studio?

  • Non possono partecipare uomini. Solo le donne sono ammesse.
  • Non possono partecipare persone al di fuori delle fasce di etร  specificate. Le fasce di etร  ammesse sono dai 18 ai 65 anni.
  • Non possono partecipare persone che non hanno la condizione medica chiamata adrenoleucodistrofia legata al cromosoma X.
  • Non possono partecipare persone che non soffrono di sindrome delle gambe senza riposo, una condizione che causa un forte bisogno di muovere le gambe.

Dove puoi partecipare a questo studio?

Altri centri

Sedi aggiuntive che conducono questo studio

Nome centroCittร PaeseStato
Amsterdam UMC StichtingAmsterdamPaesi BassiCHIEDI ORA

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Stato dello studio

Paese Stato Inizio del reclutamento
Paesi Bassi Paesi Bassi
Reclutando
–

Luoghi dello studio

Farmaci investigati:

Mi dispiace, ma i dati forniti non contengono informazioni sui farmaci o terapie specifiche coinvolti nel trial clinico.

Malattie investigate:

Adrenoleucodistrofia legata all’X โ€“ รˆ una malattia genetica rara che colpisce principalmente il sistema nervoso e le ghiandole surrenali. La malattia รจ causata dall’accumulo di acidi grassi a catena molto lunga nel cervello e nel midollo spinale, portando a danni progressivi. Nei bambini, puรฒ iniziare con problemi di comportamento e difficoltร  scolastiche, progredendo verso la perdita delle funzioni neurologiche. Negli adulti, i sintomi possono includere debolezza muscolare e problemi di equilibrio. La progressione varia notevolmente tra gli individui, con alcuni che sviluppano sintomi piรน rapidamente di altri. La malattia รจ legata al cromosoma X, quindi colpisce principalmente i maschi.

Sindrome delle gambe senza riposo โ€“ รˆ un disturbo neurologico caratterizzato da un impulso incontrollabile di muovere le gambe, spesso accompagnato da sensazioni sgradevoli. I sintomi si manifestano principalmente a riposo, soprattutto di sera o di notte, e possono interferire con il sonno. La necessitร  di muovere le gambe รจ solitamente alleviata dal movimento, come camminare o stiracchiarsi. La causa esatta non รจ completamente compresa, ma si ritiene che sia legata a un malfunzionamento del sistema dopaminergico nel cervello. La sindrome puรฒ variare da lieve a grave e i sintomi possono peggiorare con l’etร . รˆ piรน comune nelle donne e puรฒ essere associata ad altre condizioni mediche.

Ultimo aggiornamento: 04.07.2025 08:31

Trial ID:
2024-518989-27-01
Numero di protocollo
RLS
Trial Phase:
Uso terapeutico (Fase IV)

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