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Studio sull'Efficacia e Sicurezza di Rondaptivon Pegol nei Pazienti con Malattia di von Willebrand Tipo 2B

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Di che cosa tratta questo studio?

Obiettivi, svolgimento e che cosa fanno i partecipanti, spiegati in parole semplici

La ricerca riguarda la Malattia di von Willebrand di tipo 2B, una condizione che causa problemi di sanguinamento a causa di una proteina del sangue chiamata fattore di von Willebrand. Questa proteina aiuta il sangue a coagulare, e nelle persone con questa malattia, la proteina non funziona correttamente, portando a sanguinamenti e a una bassa conta delle piastrine, che sono cellule del sangue importanti per la coagulazione.

Lo studio esamina l'efficacia e la sicurezza di un farmaco chiamato Rondaptivon pegol (noto anche come BT200). Questo farmaco viene somministrato tramite iniezione e si sta valutando se può migliorare la conta delle piastrine e ridurre gli episodi di sanguinamento nei pazienti con questa malattia. Durante lo studio, alcuni partecipanti riceveranno il farmaco, mentre altri potrebbero ricevere un placebo.

Il trattamento durerà fino a quattro settimane, e i partecipanti saranno monitorati per vedere come il farmaco influisce sulla loro salute, in particolare sulla conta delle piastrine e sugli episodi di sanguinamento. L'obiettivo principale è capire se BT200 può essere un trattamento efficace per migliorare la qualità della vita delle persone con la Malattia di von Willebrand di tipo 2B.

Come si svolge lo studio

Lo studio si svolge in 4 passaggi – dalla visita di selezione ai controlli successivi. Per ogni passaggio trovi che cosa succede e che cosa controlla l'équipe.

  1. Passaggio 1

    Inizio dello studio

    Il paziente viene informato sugli obiettivi dello studio, che è volto a esaminare gli effetti del BT200 (rondaptivon pegol) su vari parametri ematici e sugli episodi di sanguinamento nei pazienti con malattia di von Willebrand di tipo 2B.

    Il paziente deve avere almeno 18 anni, essere in grado di comprendere e dare il consenso informato, e collaborare con il personale medico per completare tutte le procedure previste dal protocollo.

  2. Passaggio 2

    Somministrazione del farmaco

    Il farmaco Rondaptivon pegol viene somministrato tramite iniezione sottocutanea. La frequenza e la durata della somministrazione sono determinate dal protocollo dello studio e monitorate dal personale medico.

  3. Passaggio 3

    Monitoraggio e valutazione

    Durante lo studio, vengono monitorati i conteggi delle piastrine e il numero di eventi di sanguinamento mensili per valutare l'efficacia del trattamento.

    Vengono effettuati test per misurare i livelli di vari fattori ematici, tra cui l'antigene del fattore di von Willebrand (VWF Ag) e l'attività del fattore di von Willebrand (VWF:GpIbM).

  4. Passaggio 4

    Conclusione dello studio

    Lo studio è previsto per concludersi entro il 1 dicembre 2026. Al termine, i dati raccolti verranno analizzati per determinare l'efficacia e la sicurezza del BT200 nei pazienti con malattia di von Willebrand di tipo 2B.

Chi può partecipare allo studio?

6 criteri

  • Avere la Malattia di Von Willebrand Tipo 2B, che è un disturbo del sangue.
  • Avere trombocitopenia, che significa avere un basso numero di piastrine nel sangue, e una recente storia di sanguinamento.
  • Avere avuto episodi ripetuti di trombocitopenia nella storia medica.
  • Avere almeno 18 anni di età.
  • Essere in grado di comprendere e dare il consenso informato, cioè essere in grado di capire lo studio e accettare di partecipare.
  • Essere in grado di collaborare con il Ricercatore, rispettare i requisiti dello studio e completare tutte le procedure previste dal protocollo.

Chi non può partecipare allo studio?

4 criteri

  • Non possono partecipare persone che non hanno la Malattia di Von Willebrand Tipo 2B. Questa è una condizione medica specifica che riguarda la coagulazione del sangue.
  • Non possono partecipare persone al di fuori delle fasce di età specificate. Le fasce di età ammesse sono dai 18 ai 65 anni.
  • Non possono partecipare persone che appartengono a gruppi clinici non specificati per questo studio.
  • Non possono partecipare persone che fanno parte di popolazioni vulnerabili, come ad esempio persone con difficoltà a prendere decisioni autonome.
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Dove si svolge lo studio

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Farmaci in studio

BT200 (rondaptivon pegol): Questo farmaco è studiato per il suo effetto sui pazienti con la malattia di von Willebrand di tipo 2B. BT200 è progettato per influenzare il conteggio delle piastrine, gli indici del fattore di von Willebrand (VWF), il fattore VIII (FVIII) e il sanguinamento. L'obiettivo è migliorare la gestione di questi aspetti nei pazienti affetti da questa condizione.

Che cosa si sa già del trattamento

BT200 (rondaptivon pegol) – BT200 è un farmaco somministrato per via endovenosa, attualmente in fase di sperimentazione clinica per il trattamento della malattia di von Willebrand di tipo 2B. Questo farmaco è studiato per la sua efficacia e sicurezza nel migliorare il conteggio delle piastrine e gli indici del fattore di von Willebrand, oltre a ridurre il sanguinamento nei pazienti affetti da questa condizione. BT200 agisce a livello molecolare legandosi al fattore di von Willebrand, modulando la sua interazione con le piastrine. Appartiene alla classe farmacologica degli agenti emostatici.

Malattie studiate

Malattia di Von Willebrand Tipo 2B – È un disturbo emorragico ereditario caratterizzato da un'anomalia nella proteina del fattore di von Willebrand (VWF), che è essenziale per la coagulazione del sangue. In questo tipo specifico, il VWF si lega in modo anomalo alle piastrine, portando a una riduzione del numero di piastrine nel sangue (trombocitopenia). Questo può causare episodi di sanguinamento, che possono variare da lievi a moderati. I sintomi possono includere sanguinamenti nasali frequenti, lividi facili e sanguinamento prolungato dopo lesioni o interventi chirurgici. La malattia è genetica e si manifesta spesso durante l'infanzia o l'adolescenza. La gravità dei sintomi può variare notevolmente tra gli individui.
Dettagli dello studioUltimo aggiornamento 30 ott 2026
Etàda 18 anni in suFaseFase IINumero dello studio2024-518294-34-01Codice del protocolloBT200-VWD2BPartecipanti previsti6 personePromotoreMedical University Of Vienna

fonte: registro UE degli studi clinici (EU Clinical Trials Register) e verifica dei centri

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