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Studio sull'efficacia e sicurezza del Rigosertib nei pazienti con carcinoma a cellule squamose avanzato associato a epidermolisi bollosa distrofica recessiva

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Di che cosa tratta questo studio?

Obiettivi, svolgimento e che cosa fanno i partecipanti, spiegati in parole semplici

Lo studio clinico si concentra su una malattia rara chiamata Epidermolisi Bollosa Distrofica Recessiva (RDEB), che può portare a una forma avanzata di cancro della pelle noto come Carcinoma a Cellule Squamose (SCC). Questo tipo di cancro può essere difficile da trattare con le terapie standard. Lo scopo dello studio è valutare la sicurezza e l'efficacia di un farmaco chiamato rigosertib sodium, che verrà somministrato in due forme: come soluzione per infusione endovenosa e come capsule orali.

Il rigosertib sodium è un farmaco che agisce su specifici percorsi cellulari coinvolti nella crescita del cancro. I partecipanti allo studio riceveranno il farmaco in cicli di trattamento che possono variare in base alla modalità di somministrazione. Per esempio, il farmaco può essere assunto per via orale ogni giorno per tre settimane seguite da una settimana di pausa, oppure somministrato tramite infusione endovenosa per tre giorni consecutivi ogni due settimane. Lo studio mira a determinare quanto bene il farmaco possa ridurre il tumore nei pazienti con RDEB e SCC avanzato.

Durante lo studio, i partecipanti saranno monitorati per valutare la risposta del loro corpo al trattamento e per identificare eventuali effetti collaterali. L'obiettivo principale è capire se il rigosertib sodium può essere una nuova opzione di trattamento per le persone con questa forma di cancro della pelle che non hanno risposto ad altre terapie. Lo studio prevede di raccogliere dati fino al 2025 per ottenere risultati completi sulla sicurezza e l'efficacia del farmaco.

Come si svolge lo studio

Lo studio si svolge in 6 passaggi – dalla visita di selezione ai controlli successivi. Per ogni passaggio trovi che cosa succede e che cosa controlla l'équipe.

  1. Passaggio 1

    Inizio del trattamento

    Il trattamento inizia con la somministrazione di Rigosertib, un farmaco utilizzato per trattare il carcinoma a cellule squamose associato a epidermolisi bollosa distrofica recessiva (RDEB-SCC).

    Il farmaco può essere somministrato in due modi: per via intravenosa o per via orale.

  2. Passaggio 2

    Somministrazione orale

    Se si sceglie la somministrazione orale, Rigosertib viene assunto sotto forma di capsule.

    Le capsule devono essere assunte quotidianamente per tre settimane, seguite da una settimana di pausa.

  3. Passaggio 3

    Somministrazione endovenosa

    Se si opta per la somministrazione endovenosa, Rigosertib viene somministrato come infusione continua per 72 ore nei giorni 1, 2 e 3 di un ciclo di due settimane.

    Questo schema viene seguito per otto cicli di due settimane, dopodiché l'infusione viene somministrata nei giorni 1, 2 e 3 di un ciclo di quattro settimane.

  4. Passaggio 4

    Valutazione della risposta

    La risposta al trattamento viene valutata utilizzando i criteri di risposta nei tumori solidi (RECIST 1.1).

    La valutazione viene effettuata tramite scansioni CT o MR fino a 52 settimane.

  5. Passaggio 5

    Monitoraggio della sicurezza

    La sicurezza e la tollerabilità di Rigosertib vengono monitorate durante tutto il periodo di trattamento.

    Il monitoraggio include l'osservazione di eventuali effetti collaterali e la valutazione della qualità della vita.

  6. Passaggio 6

    Analisi dei biomarcatori

    Viene effettuata un'analisi dei biomarcatori su tutti i tessuti archiviati dei pazienti.

    L'analisi include marcatori delle vie PI3K/Akt e PLK1.

Chi può partecipare allo studio?

7 criteri

  • Avere una diagnosi di RDEB (Epidermolisi Bollosa Distrofica Recessiva) confermata tramite test genetico o biopsia cutanea con mappatura immunofluorescente.
  • Avere un'età compresa tra 18 e 79 anni.
  • Avere una diagnosi di SCC (Carcinoma a Cellule Squamose) che non può essere rimosso chirurgicamente, è localmente avanzato o si è diffuso ad altre parti del corpo, confermata prima della visita di screening.
  • Non aver risposto ai trattamenti standard per RDEB SCC, come la chirurgia, la radioterapia o la chemioterapia convenzionale, o a trattamenti biologici alternativi.
  • Non ricevere attualmente nessun altro trattamento per il cancro.
  • Avere una malattia misurabile basata sui criteri di risposta per i tumori solidi, versione 1.1 (RECIST 1.1).
  • Il paziente (o il suo rappresentante legale) deve aver firmato un documento di consenso informato che indica che comprende lo scopo e le procedure richieste per lo studio ed è disposto a partecipare.

Chi non può partecipare allo studio?

7 criteri

  • Non possono partecipare persone che non hanno la condizione medica specifica richiesta per lo studio.
  • Non possono partecipare persone che non rientrano nella fascia di età specificata per lo studio.
  • Non possono partecipare persone che non sono in grado di seguire il trattamento previsto dallo studio.
  • Non possono partecipare persone che hanno altre condizioni mediche che potrebbero interferire con lo studio.
  • Non possono partecipare persone che stanno assumendo farmaci che potrebbero interferire con il trattamento dello studio.
  • Non possono partecipare persone che sono in gravidanza o che stanno allattando.
  • Non possono partecipare persone che non sono in grado di fornire il consenso informato per partecipare allo studio.
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Dove puoi partecipare a questo studio

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Farmaci in studio

Rigosertib: Questo farmaco è studiato per la sua efficacia e sicurezza nei pazienti con carcinoma a cellule squamose avanzato o metastatico associato a epidermolisi bollosa recessiva distrofica. Rigosertib può essere somministrato per via orale ogni giorno per tre settimane con una settimana di pausa, oppure tramite infusione continua per 72 ore nei giorni 1-3 di un ciclo di due settimane per 8 cicli, e successivamente nei giorni 1-3 di un ciclo di quattro settimane. L'obiettivo principale è valutare la sicurezza e la tollerabilità del farmaco, oltre a stimare la sua attività antitumorale nei pazienti che non hanno risposto ai trattamenti standard precedenti.

Che cosa si sa già del trattamento

Rigosertib – Rigosertib è un farmaco somministrato per via orale o tramite infusione continua per il trattamento del carcinoma a cellule squamose avanzato o metastatico associato all'epidermolisi bollosa distrofica recessiva. Attualmente è in fase di sperimentazione clinica di fase II per valutare la sua efficacia e sicurezza. Le principali indicazioni terapeutiche includono il trattamento di pazienti che non hanno risposto alle terapie standard. A livello molecolare, Rigosertib agisce inibendo specifiche vie di segnalazione cellulare che sono coinvolte nella crescita e proliferazione tumorale. Appartiene alla classe farmacologica degli inibitori delle chinasi.

Malattie studiate

Epidermolisi Bollosa Distrofica Recessiva associata a Carcinoma a Cellule Squamose Localmente Avanzato/Metastatico – Questa è una malattia genetica rara che colpisce la pelle, rendendola estremamente fragile e soggetta a lesioni e vesciche. Le persone affette da questa condizione possono sviluppare un tipo di cancro della pelle chiamato carcinoma a cellule squamose, che può essere localmente avanzato o metastatico. La progressione della malattia comporta la formazione di vesciche e ulcere croniche che possono portare a infezioni e cicatrici. Nel tempo, le lesioni cutanee possono degenerare in tumori maligni, rendendo la gestione della malattia complessa. La condizione è ereditaria e si manifesta fin dalla nascita o nei primi anni di vita.
Dettagli dello studioUltimo aggiornamento 30 ott 2026
Etàda 18 anni in suFaseFase IINumero dello studio2024-518846-25-00Partecipanti previsti12 personePromotoreEb Haus Austria Gemeinnuetzige Salzburger Landeskliniken Betriebsgesellschaft mbH

fonte: registro UE degli studi clinici (EU Clinical Trials Register) e verifica dei centri

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