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Studio clinico su Saracatinib per pazienti con Fibrodisplasia Ossificante Progressiva (FOP)

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Di che cosa tratta questo studio?

Obiettivi, svolgimento e che cosa fanno i partecipanti, spiegati in parole semplici

Lo studio clinico si concentra su una malattia rara chiamata Fibrodisplasia Ossificante Progressiva (FOP). Questa condizione provoca la formazione anomala di ossa nei muscoli, tendini e altri tessuti connettivi, limitando il movimento e causando dolore. Il trattamento in esame è un farmaco sperimentale chiamato AZD0530, Saracatinib, che viene somministrato sotto forma di compresse rivestite con film.

Lo scopo dello studio è valutare la sicurezza e l'efficacia di saracatinib nel prevenire la formazione di nuove ossa anomale nei pazienti con FOP. I partecipanti allo studio riceveranno il farmaco o un placebo per un periodo di tempo determinato. Durante lo studio, i partecipanti saranno sottoposti a esami di imaging come la PET e la CT per monitorare la formazione di nuove lesioni ossee.

Lo studio prevede una fase iniziale di trattamento di sei mesi, seguita da un'estensione aperta di altri sei mesi. I risultati saranno confrontati tra i gruppi che ricevono il farmaco e quelli che ricevono il placebo. L'obiettivo è determinare se saracatinib può ridurre il numero di nuove lesioni ossee e migliorare la mobilità funzionale dei pazienti. I partecipanti saranno monitorati per eventuali effetti collaterali e cambiamenti nella loro condizione durante tutto il periodo dello studio.

Come si svolge lo studio

Lo studio si svolge in 6 passaggi – dalla visita di selezione ai controlli successivi. Per ogni passaggio trovi che cosa succede e che cosa controlla l'équipe.

  1. Passaggio 1

    Inizio del trattamento

    Dopo l'iscrizione allo studio, inizia il trattamento con il farmaco sperimentale AZD0530 (saracatinib).

    Il farmaco viene somministrato sotto forma di compresse rivestite con film, da assumere per via orale.

  2. Passaggio 2

    Fase di trattamento randomizzato

    Durante le prime 26 settimane, si partecipa a una fase di trattamento randomizzato controllato (RCT).

    In questa fase, si riceve AZD0530 o un placebo, senza sapere quale dei due si sta assumendo.

    Il dosaggio e la frequenza di somministrazione sono determinati dal protocollo dello studio.

  3. Passaggio 3

    Valutazione della sicurezza ed efficacia

    Durante la fase RCT, vengono monitorati gli eventi avversi e la formazione di nuove lesioni ossee.

    Le valutazioni includono esami di imaging come PET e CT per rilevare eventuali nuove lesioni.

  4. Passaggio 4

    Fase di estensione a etichetta aperta

    Dopo le prime 26 settimane, si entra in una fase di estensione a etichetta aperta per ulteriori 6 mesi.

    In questa fase, tutti i partecipanti ricevono AZD0530, indipendentemente dal trattamento ricevuto nella fase RCT.

  5. Passaggio 5

    Monitoraggio continuo

    Durante l'intero studio, vengono effettuati controlli regolari per monitorare la salute e il progresso del trattamento.

    Le visite di controllo includono esami fisici, test di laboratorio e valutazioni delle capacità motorie.

  6. Passaggio 6

    Conclusione dello studio

    Lo studio si conclude con una valutazione finale per determinare l'efficacia e la sicurezza del trattamento.

    I risultati delle valutazioni finali vengono confrontati con i dati raccolti durante lo studio per trarre conclusioni sul trattamento.

Chi può partecipare allo studio?

8 criteri

  • Essere un uomo o una donna di età compresa tra 18 e 65 anni.
  • Avere una diagnosi clinica di Fibrodisplasia Ossificante Progressiva (FOP), che include una malformazione congenita delle dita dei piedi e una storia di ossificazione eterotopica (HO) spontanea o indotta da infortunio. L'ossificazione eterotopica è la formazione di osso in luoghi dove normalmente non dovrebbe esserci.
  • Avere un fenotipo FOP confermato, simile al classico, documentato da una sequenza genomica variante ACVR1R206H/+.
  • Le partecipanti di sesso femminile in età fertile devono utilizzare un metodo contraccettivo altamente efficace, insieme a un preservativo o diaframma o cappucci cervicali/vaginali con schiuma/gel/film/supposta spermicida, dal momento dell'iscrizione fino a 4 settimane dopo l'ultima dose del farmaco in studio, a meno che non pratichino una vera astinenza sessuale.
  • I partecipanti di sesso maschile devono evitare rapporti sessuali procreativi con donne in età fertile dal momento dell'iscrizione fino a 4 settimane dopo l'ultima dose del farmaco in studio, utilizzando metodi contraccettivi altamente efficaci. Se hanno una partner femminile incinta, devono usare un preservativo per tutta la durata dello studio e per 4 settimane dopo l'ultima dose del farmaco in studio.
  • I partecipanti di sesso maschile non devono donare sperma dal momento dell'iscrizione fino a 4 settimane dopo l'ultima dose del farmaco in studio.
  • Essere in grado di comprendere e completare lo studio e disposti a firmare il consenso informato.
  • Essere in grado di partecipare e rispettare le visite e le attività correlate allo studio, aderire a tutte le restrizioni legate allo studio e essere in grado di sottoporsi a procedure come la PET e la TC, che sono tipi di esami di imaging.

Chi non può partecipare allo studio?

3 criteri

  • Non puoi partecipare se hai meno di 3 anni.
  • Non puoi partecipare se hai una condizione medica diversa da Fibrodisplasia Ossificante Progressiva (FOP).
  • Non puoi partecipare se fai parte di una popolazione vulnerabile, come ad esempio persone con difficoltà a prendere decisioni autonome.
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Farmaci in studio

AZD0530 è un farmaco sperimentale utilizzato nel trattamento di una condizione rara chiamata fibrodisplasia ossificante progressiva (FOP). Questo farmaco è studiato per la sua capacità di prevenire la formazione di ossa in luoghi dove normalmente non dovrebbero formarsi, come nei muscoli e nei tessuti molli. L'obiettivo principale del trattamento con AZD0530 è ridurre o fermare la crescita di queste ossa anomale, migliorando così la qualità della vita delle persone affette da FOP. Durante il trial clinico, i partecipanti ricevono questo farmaco per valutare la sua efficacia e sicurezza nel prevenire la formazione di nuove ossa. È importante notare che AZD0530 è ancora in fase di studio e non è ancora disponibile come trattamento standard per la FOP.

Che cosa si sa già del trattamento

Saracatinib – Saracatinib è un farmaco somministrato per via orale, attualmente in fase di sperimentazione clinica per il trattamento della Fibrodisplasia Ossificante Progressiva (FOP). Questo farmaco è studiato per la sua capacità di prevenire la formazione di ossificazioni eterotopiche, che sono ossa che si formano in modo anomalo nei muscoli e nei tessuti molli. Saracatinib agisce a livello molecolare inibendo specifiche proteine coinvolte nella crescita anomala delle ossa. Appartiene alla classe farmacologica degli inibitori della tirosina chinasi, che sono farmaci che bloccano l'attività di enzimi responsabili della crescita cellulare.

Malattie studiate

Fibrodisplasia Ossificante Progressiva (FOP) – La Fibrodisplasia Ossificante Progressiva è una malattia genetica rara caratterizzata dalla formazione anomala di osso in tessuti molli come muscoli, tendini e legamenti. Questa ossificazione eterotopica inizia spesso nell'infanzia e progredisce con il tempo, limitando gradualmente il movimento delle articolazioni. Gli episodi di ossificazione possono essere spontanei o scatenati da traumi minori, infezioni o altre infiammazioni. Con il progredire della malattia, le persone affette possono sperimentare una significativa riduzione della mobilità e della funzionalità fisica. La FOP è causata da mutazioni nel gene ACVR1, che alterano il normale processo di ossificazione. La progressione della malattia è variabile, ma tende a peggiorare con l'età.
Dettagli dello studioUltimo aggiornamento 30 ott 2026
Etàda 18 anni in suFaseFase IINumero dello studio2024-515186-33-00Codice del protocolloSTOPFOP1Partecipanti previsti18 personePromotoreAmsterdam UMC Stichting

fonte: registro UE degli studi clinici (EU Clinical Trials Register) e verifica dei centri

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