Lo studio clinico si concentra sulla Distrofia Muscolare di Duchenne (DMD), una malattia genetica che causa debolezza muscolare progressiva. Una delle complicazioni della DMD è la cardiomiopatia, una condizione che colpisce il cuore. Lo studio esamina l’efficacia e la sicurezza del farmaco Metoprololo, un tipo di beta-bloccante, nel prevenire la cardiomiopatia nei pazienti con DMD. Il Metoprololo viene somministrato in aggiunta al trattamento standard per il cuore, prima che si manifestino problemi significativi nella funzione cardiaca.
Lo scopo dello studio è valutare se il Metoprololo può rallentare il peggioramento della funzione cardiaca nei ragazzi con DMD, confrontandolo con un placebo. I partecipanti allo studio sono ragazzi di età compresa tra 8 e 17 anni. Durante lo studio, i partecipanti riceveranno il Metoprololo o un placebo e saranno monitorati per osservare eventuali cambiamenti nella funzione del cuore. Il trattamento durerà fino a 60 giorni e sarà somministrato per via orale sotto forma di compresse a rilascio prolungato.
Lo studio è progettato per essere “doppio cieco”, il che significa che né i partecipanti né i ricercatori sapranno chi riceve il Metoprololo e chi il placebo, per garantire risultati imparziali. L’obiettivo principale è osservare il cambiamento nella frazione di eiezione del ventricolo sinistro, una misura della funzione cardiaca, utilizzando l’ecocardiografia. I risultati aiuteranno a capire se il Metoprololo può essere un trattamento efficace per prevenire la cardiomiopatia nei pazienti con DMD.
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