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Studio sull'Efficacia e Sicurezza del Metoprololo per Prevenire la Cardiomiopatia nei Ragazzi con Distrofia Muscolare di Duchenne di età 8-17 Anni

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Di che cosa tratta questo studio?

Obiettivi, svolgimento e che cosa fanno i partecipanti, spiegati in parole semplici

Lo studio clinico si concentra sulla Distrofia Muscolare di Duchenne (DMD), una malattia genetica che causa debolezza muscolare progressiva. Una delle complicazioni della DMD è la cardiomiopatia, una condizione che colpisce il cuore. Lo studio esamina l'efficacia e la sicurezza del farmaco Metoprololo, un tipo di beta-bloccante, nel prevenire la cardiomiopatia nei pazienti con DMD. Il Metoprololo viene somministrato in aggiunta al trattamento standard per il cuore, prima che si manifestino problemi significativi nella funzione cardiaca.

Lo scopo dello studio è valutare se il Metoprololo può rallentare il peggioramento della funzione cardiaca nei ragazzi con DMD, confrontandolo con un placebo. I partecipanti allo studio sono ragazzi di età compresa tra 8 e 17 anni. Durante lo studio, i partecipanti riceveranno il Metoprololo o un placebo e saranno monitorati per osservare eventuali cambiamenti nella funzione del cuore. Il trattamento durerà fino a 60 giorni e sarà somministrato per via orale sotto forma di compresse a rilascio prolungato.

Lo studio è progettato per essere "doppio cieco", il che significa che né i partecipanti né i ricercatori sapranno chi riceve il Metoprololo e chi il placebo, per garantire risultati imparziali. L'obiettivo principale è osservare il cambiamento nella frazione di eiezione del ventricolo sinistro, una misura della funzione cardiaca, utilizzando l'ecocardiografia. I risultati aiuteranno a capire se il Metoprololo può essere un trattamento efficace per prevenire la cardiomiopatia nei pazienti con DMD.

Come si svolge lo studio

Lo studio si svolge in 5 passaggi – dalla visita di selezione ai controlli successivi. Per ogni passaggio trovi che cosa succede e che cosa controlla l'équipe.

  1. Passaggio 1

    Inizio dello studio

    Dopo aver fornito il consenso informato, inizia la partecipazione allo studio. È importante essere disponibili per tutta la durata dello studio e seguire tutte le procedure previste.

  2. Passaggio 2

    Somministrazione del farmaco

    Il farmaco Metoprololo viene somministrato per via orale. Sono previste due dosi: Betaloc ZOK 100 (95 mg) e Betaloc ZOK 25 (23,75 mg).

    Le compresse sono a rilascio prolungato, il che significa che rilasciano il principio attivo lentamente nel tempo. La frequenza e la durata della somministrazione saranno specificate dal personale medico.

  3. Passaggio 3

    Monitoraggio e valutazioni

    Durante lo studio, verranno effettuati controlli regolari per monitorare la funzione cardiaca. Questo include l'uso dell'ecocardiografia per misurare la frazione di eiezione ventricolare sinistra (LVEF).

    L'obiettivo principale è valutare se il Metoprololo può rallentare la progressione della disfunzione cardiaca nei pazienti con distrofia muscolare di Duchenne.

  4. Passaggio 4

    Analisi intermedia e finale

    Verranno effettuate analisi intermedie e finali per confrontare i cambiamenti nella funzione cardiaca rispetto all'inizio dello studio.

    L'endpoint primario è il cambiamento nella frazione di eiezione ventricolare sinistra (LVEF) misurato con il metodo Teichholtz.

  5. Passaggio 5

    Conclusione dello studio

    Alla fine dello studio, verranno analizzati i dati raccolti per determinare l'efficacia e la sicurezza del Metoprololo nel prevenire la cardiomiopatia nei pazienti con distrofia muscolare di Duchenne.

Chi può partecipare allo studio?

7 criteri

  • I genitori o i tutori legali del partecipante devono aver fornito il consenso informato scritto prima di qualsiasi procedura legata allo studio. I partecipanti di età superiore ai 16 anni devono fornire il loro consenso scritto o verbale.
  • Disponibilità a seguire tutte le procedure dello studio e a essere presenti per tutta la durata dello studio.
  • Essere di sesso maschile e avere un'età compresa tra 8 e 16 anni al momento dell'iscrizione allo studio.
  • Essere in grado di assumere farmaci per via orale e disposti a seguire il regime di intervento dello studio.
  • Avere una diagnosi confermata di Distrofia Muscolare di Duchenne (DMD), che è una malattia genetica che causa debolezza muscolare progressiva. La diagnosi deve essere confermata da uno dei seguenti metodi:
    • Test che mostrano una completa mancanza di distrofina, una proteina importante per i muscoli.
    • Mutazione identificabile nel gene DMD che causa la mancanza di produzione della proteina distrofina.
    • Assumere un trattamento con ACEi (inibitori dell'enzima di conversione dell'angiotensina) alle dosi minime richieste per almeno 30 giorni. Gli ACEi sono farmaci usati per trattare problemi cardiaci.

Chi non può partecipare allo studio?

6 criteri

  • Non puoi partecipare se hai una malattia diversa da distrofia muscolare di Duchenne, cardiomiopatia o tachicardia. La cardiomiopatia è una malattia del muscolo cardiaco, mentre la tachicardia è un battito cardiaco molto veloce.
  • Non puoi partecipare se hai già ricevuto un trattamento diverso da quello standard per il cuore.
  • Non puoi partecipare se hai problemi cardiaci che sono già visibili con un'ecocardiografia. L'ecocardiografia è un esame che usa onde sonore per vedere come funziona il cuore.
  • Non puoi partecipare se sei una donna incinta o stai allattando.
  • Non puoi partecipare se hai meno di 3 anni o più di 18 anni.
  • Non puoi partecipare se hai altre condizioni mediche che potrebbero interferire con lo studio.
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Dove si svolge lo studio

Dove puoi partecipare a questo studio

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Farmaci in studio

Metoprololo è un farmaco utilizzato per trattare problemi cardiaci. In questo studio, viene somministrato ai pazienti con distrofia muscolare di Duchenne per vedere se può aiutare a rallentare il peggioramento della funzione cardiaca. Il farmaco viene aggiunto al trattamento standard per il cuore, con l'obiettivo di prevenire o ritardare l'insorgenza di cardiomiopatia, una condizione in cui il cuore diventa debole e non pompa il sangue in modo efficace.

Che cosa si sa già del trattamento

Metoprololo – Il metoprololo è un farmaco somministrato per via orale sotto forma di compresse. Attualmente, è in fase di studio clinico per il suo potenziale utilizzo come trattamento aggiuntivo per prevenire la cardiomiopatia nei pazienti con distrofia muscolare di Duchenne (DMD) di età compresa tra 8 e 17 anni. Le principali indicazioni terapeutiche includono la gestione della cardiomiopatia e della tachicardia. A livello molecolare, il metoprololo agisce bloccando i recettori beta-adrenergici, riducendo così la frequenza cardiaca e la pressione sanguigna, il che aiuta a proteggere il cuore. È classificato come un beta-bloccante, una classe di farmaci utilizzata per trattare varie condizioni cardiache.

Malattie studiate

  • Distrofia muscolare di Duchenne

    È una malattia genetica caratterizzata da una progressiva debolezza muscolare e degenerazione dei muscoli scheletrici. Inizia generalmente nell'infanzia, con difficoltà a camminare e salire le scale. Con il tempo, la debolezza muscolare si estende ad altre parti del corpo, inclusi i muscoli del cuore e quelli respiratori. La progressione della malattia porta a una perdita della capacità di camminare e a complicazioni respiratorie. I muscoli del cuore possono essere colpiti, portando a problemi cardiaci. La malattia è causata da mutazioni nel gene della distrofina.

  • Cardiomiopatia

    È una condizione in cui il muscolo cardiaco diventa anormale, spesso ingrossato, rigido o debole. Questo può portare a una ridotta capacità del cuore di pompare il sangue in modo efficace. La progressione della malattia può causare sintomi come affaticamento, gonfiore alle gambe e mancanza di respiro. Nel tempo, la cardiomiopatia può portare a insufficienza cardiaca o aritmie. La condizione può essere ereditaria o svilupparsi a causa di altre malattie o fattori ambientali. I cambiamenti nel muscolo cardiaco possono essere rilevati attraverso esami di imaging come l'ecocardiogramma.

  • Tachicardia

    È una condizione in cui il cuore batte più velocemente del normale a riposo. Può essere causata da stress, esercizio fisico, febbre o condizioni mediche sottostanti. La tachicardia può iniziare improvvisamente e durare per pochi minuti o più a lungo. Può causare sintomi come palpitazioni, vertigini o mancanza di respiro. In alcuni casi, la tachicardia può non causare sintomi evidenti. La condizione può essere rilevata attraverso un elettrocardiogramma (ECG).

Dettagli dello studioUltimo aggiornamento 17 ott 2026
Etàda 18 anni in suFaseFase IIINumero dello studio2024-515057-19-00Codice del protocolloNBK154/1/2020Partecipanti previsti144 personePromotoreMedical University Of Gdansk

fonte: registro UE degli studi clinici (EU Clinical Trials Register) e verifica dei centri

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